本文重點介紹了單病例隨機對照試驗（N-of-1）的設計、優缺點及其應用范圍，并介紹了N-of-1常用的評價方法，包括非參數檢驗和參數檢驗方法（t檢驗、配對t檢驗、方差分析）、混合效應模型、Meta分析方法。N-of-1符合個體化治療的需要，希望其可以在現代醫學及中醫藥學研究中得到廣泛使用。
N-of-1 試驗具有應用于醫療相關經濟學評價的潛力，但其尚處于探索階段。在精準醫學時代，能夠精確估計患者療效和花費的優勢有利于 N-of-1 試驗在經濟學評價領域的推廣和應用。本文介紹了 N-of-1 試驗用于醫療相關經濟學評價的必要性、可行性、指標選擇、計算及影響因素，為研究者開展相關研究提供參考依據。
隨著單病例隨機對照試驗（N-of-1 試驗）受到越來越多的關注，其樣本量估算是困擾科研人員的重要問題。本文主要介紹了 N-of-1 試驗的模型和假設，在模型基礎上，提出固定模型和隨機模型的樣本量估計方法，并給出對應的應用條件、公式及實例。以期國內研究人員實施 N-of-1 試驗方案時，能夠使用正確的樣本量估計方法，從而提高我國 N-of-1 試驗的研究質量。
目的對服從正態分布、有殘留效應的系列 N-of-1 試驗定量數據進行模擬研究，比較配對 t 檢驗、混合效應模型和貝葉斯混合效應模型三種方法的統計性能。方法N-of-1 試驗設定為 3 個周期，每個周期患者隨機接受兩種處理。模擬研究的步驟包括：產生六元的 N-of-1 正態分布數據，隨機分配處理和研究對象，增加殘留效應，構建分析模型，評價模型和設置參數。模擬參數設定：樣本量為 3、5、8 和 10，不同時間的相關系數為 0.0、0.5 和 0.8；兩組設定不同比例的殘留效應。使用第Ⅰ類錯誤、檢驗功效、平均誤差（mean error，ME）和均方誤差（mean square error，MSE）評價三種方法的優劣。結果當不存在殘留效應（0% vs. 0%）時，三種方法均可控制Ⅰ類錯誤，三種方法的 ME 約為 0；配對 t 檢驗有最高的檢驗功效和最小的 MSE。當兩組處理存在殘留效應時，配對 t 檢驗的Ⅰ類錯誤隨之升高，估計值偏離真實值（ME 不為 0），ME 絕對值等于殘留效應的一半。混合效應模型和貝葉斯混合效應模型能很好控制Ⅰ類錯誤（0.05），估計值接近真實值（ME 約為 0），而且兩種方法的檢驗功效大致相等。結論不存在殘留效應時（0% vs. 0%），配對 t 檢驗適合分析系列 N-of-1 數據；在存在殘留效應時，貝葉斯混合效應模型和混合效應模型更適合用于分析系列 N-of-1 數據。
目的 通過對單病例試驗（N-of-1試驗、多基線試驗）方法進行論述、比較與應用探討，提高中醫藥N-of-1試驗的敏感性與適用性。方法 介紹N-of-1試驗在中醫藥研究中的現狀，介紹多基線試驗，并對N-of-1試驗、多基線試驗、交叉試驗進行比較。最后將提高N-of-1試驗的敏感性與適用性的兩種設計方案舉例說明。結果 N-of-1試驗符合中醫的“辨證論治”理念，但因中藥成分復雜，結果易受到“殘留效應”的影響。多基線試驗交錯引入干預，無需洗脫期，所需樣本量小，可用于初步證明干預效果。但統計方法較為復雜，目前用于中醫藥臨床試驗較少。單病例臨床試驗與交叉試驗相比，在臨床應用中各有優缺點，N-of-1試驗最能體現中醫“個體化”治療。構建適合的統計模型（如貝葉斯分層模型）可望提高中醫藥N-of-1試驗的敏感性與適用性，采用組合試驗（如N-of-1試驗與多基線試驗相結合），有可能補充N-of-1試驗的不足，拓展其適用范圍。結論 N-of-1試驗在中醫藥研究中具有優勢，但也有局限性。可借鑒改進統計模型或組合試驗方法來提高中醫藥N-of-1試驗的敏感性與適用性。
單病例隨機對照試驗的報告聲明（CONSORT extension for reporting N-of-1 trials，CENT），即2015版CENT聲明，主要用于規范N-of-1和系列N-of-1試驗的報告。本文介紹了CENT聲明的常用術語（階段、區組或配對、序列、洗脫期和磨合期）、使用范圍、報告清單和研究流程圖，展示了N-of-1試驗的完整報告框架，以期為相關研究提供參考，不斷提高我國N-of-1試驗的報告質量
隨著臨床試驗研究的理論體系和方法學的完善，單病例隨機對照試驗作為一種以病人為中心的個體化臨床試驗研究手段，在全球范圍內迅速發展。本文對單病例隨機對照試驗的起源與發展進行了全面介紹，以期幫助醫學研究人員和臨床工作者更好地了解、掌握、研究和應用單病例隨機對照試驗方法，從而提高醫學臨床研究的質量和臨床疾病診治的效果。
單病例隨機對照試驗設計提供了一種方法來對單個患者的治療進行最佳決策，本文簡要介紹單病例隨機對照設計的適用對象、實施過程以及臨床實際應用，探討單病例隨機對照試驗的設計和實施要點。
本文對比呈現了 CONSORT 工作組有關隨機對照試驗與單病例隨機對照試驗報告規范的條目，將 GRADE 證據質量評估理念與單病例隨機對照試驗原理結合探索，進一步發展單病例隨機對照試驗方法學，以期將來在疾病的臨床研究中廣泛應用單病例隨機對照試驗方法。
單病例隨機對照試驗是針對單個患者開展的試驗。在開展單病例隨機對照試驗的過程中，統計分析是一個不可或缺的重要部分。雖然有文獻報道了已發表單病例隨機對照試驗所采用統計分析方法的種類，但是，尚缺乏對這些分析方法進行對比分析的報道。本文主要討論了單病例隨機對照試驗中常用統計分析方法的特點以及使用過程中需要注意的問題，旨在為研究者開展高質量的單病例隨機對照試驗提供統計分析方法參考。