目的對丙肝治療藥物經濟學評價模型進行系統評價，對比不同模型結構、假設、方法學的差異，找出現有建模研究中的不足，從而為構建高質量的丙肝藥物經濟學評價模型提供建議。方法計算機檢索 PubMed、EMbase、The Cochrane Library、CNKI、WanFang Data 數據庫，搜集關于丙肝治療藥物經濟學評價模型的相關文獻，檢索時限均從 2014 年 8 月至 2019 年 8 月，由 2 名研究者獨立篩選文獻、提取資料并評價納入研究的質量后，對與模型結構、方法和假設有關的數據進行對比和總結。結果最終納入 46 個研究，多數研究采用了相似的建模方法，忽略不同的建模要素會造成丙肝治療價值的高估或低估；所有研究的模型結構和關鍵參數的來源比較一致；45個研究同時測算了藥物治療成本和健康狀態醫療成本；所有研究均報告了以 QALYs 作為產出指標，并報告了 ICER；30個研究同時進行了單因素敏感性分析和概率敏感性分析。結論丙肝治療藥物經濟學評價模型研究的總體質量較高，方法學比較統一。但在研究角度、模型類型、模型假設和模型驗證等方面仍存在一些差異與不足。建議未來丙肝治療藥物經濟性評價模型應同時報告全社會角度的結果、建立動態模型以考慮傳播的影響、對長周期進行半循環校正、考慮治愈后復發的情況、對肝移植建模以及進行模型驗證等。
目的 運用藥物經濟學方法對阿米替林、艾司西酞普蘭、米氮平和文拉法辛4種不同機制的臨床常用抗抑郁藥治療中國中重度抑郁癥患者的成本效果進行分析，對臨床合理用藥提供參考與建議。 方法 通過建立決策樹模型對4種抗抑郁藥物治療方案進行成本效果分析，并對參數的不確定性進行單因素敏感性分析。 結果 成本效果分析中，從平均成本效果比來看，阿米替林單位效果所花費的成本為最低為45.24元，米氮平為273.71元，艾司西酞普蘭為332.00元，文拉法辛為716.58元。增量成本效果分析中，文拉法辛由于作為絕對劣勢方案被排除，每增加1個有效病例的意愿支付金額小于3?420.92元時，最優方案為阿米替林；當意愿支付金額大于3?420.92元且小于4?200元時，最優方案為米氮平；當意愿支付金額大于4?200元時，最優方案為艾司西酞普蘭。在敏感性分析中，當米氮平、艾司西酞普蘭、文拉法辛成本在給定范圍內變動時，只有文拉法辛成本變動對最后結果不產生影響，米氮平、艾司西酞普蘭成本的變動會對現有結果產生影響。 結論 臨床醫生可以根據患者的支付意愿高低選擇最優的治療方案。醫療保健部門可以鼓勵臨床使用艾司西酞普蘭，并對使用該藥的患者提供一定的補貼，以提高總體社會效益。
目的 評價艾爾巴韋/格拉瑞韋片方案與聚乙二醇干擾素聯合利巴韋林方案（PR 方案）相比，治療中國人群基因 1b 型慢性丙型肝炎患者的經濟性。 方法 建立 Markov 模型對兩種治療方案進行成本-效用分析，并對結果進行敏感性分析。 結果 相對于 PR 方案，艾爾巴韋/格拉瑞韋片方案對于無肝硬化患者（13.867 5 QALYs，82 090.82 元 vs. 12.696 2 QALYs，122 791.55 元）和肝硬化患者（12.841 6 QALYs，225 807.70 元 vs. 8.892 4 QALYs，326 545.01 元），均成本更低且效用更高，為絕對優勢方案。當閾值從 0 增長到 161 805 元/QALY（約 3 倍中國人均 GDP）時，艾爾巴韋/格拉瑞韋片方案具有經濟性的概率接近 100%。 結論 相對于 PR 方案，艾爾巴韋/格拉瑞韋片治療中國人群基因 1b 型慢性丙型肝炎更具有經濟性。
目的對目前已有藥物經濟學文獻質量評價工具的內容、特點進行比較分析，對如何選擇最優的質量評價工具給出建議。方法計算機檢索 PubMed、EMbase、ScienceDirect、Web of Science、CNKI、WanFang Data 和 VIP 數據庫，搜集有關藥物經濟學質量評價工具的研究，檢索時限均為建庫至 2017 年 12 月。由 2 名研究者獨立篩選文獻、提取資料并從條目內容、設計方法、適用范圍和各自特點等方面進行詳細分析。結果共納入信度、效度較好的原創評估量表 12 個，其中最早的質量評估量表設計于 1987 年，最新的發表于 2013 年，條目數量從 11 個到 61 個不等。結論藥物經濟學研究的質量評價迄今尚無統一方法。評價者可根據評價目的、評價類型及可操作性等，選擇適宜的評價工具。
目的介紹有關籃式試驗的腫瘤藥物經濟學評價方法，以期為相關研究和決策提供參考。方法對加拿大藥物與衛生技術局發布的衛生經濟學指南報告中有關籃式試驗的藥物經濟學評價方法進行案例分析，并基于籃式試驗特點分析評價方法的優缺點。結果合并分析和區分癌種分析是籃式試驗常用兩種方法，但均有較大不確定性，前者不確定性主要源于目標人群異質性，后者不確定性主要源于癌種亞組納入人群樣本量不足。結論目前有關籃式試驗的腫瘤藥物經濟學評價方法尚不成熟，研究者須探索不確定性更低的創新評價方法，醫保相關決策者應充分考慮評價結果的不確定性，企業應收集真實世界數據以滿足評價需求，從而促進醫療衛生資源合理配置。
目的 系統評價中國與加拿大預算影響分析研究的研究質量。 方法 計算機檢索 PubMed、EMbase、The Cochrane Library、CNKI、WanFang Data 和 VIP，搜集中國與加拿大預算影響分析的相關研究，檢索時間均從建庫至 2016 年 11 月 1 日。由 2 位評價員獨立篩選文獻、提取資料并評價納入研究的研究質量。對研究的質量評價結果進行描述性分析。 結果 最終納入 27 個研究。來自中國的研究平均分為 3.8 分，加拿大研究平均分為 5.5 分。國內預算影響分析研究存在一些不足，如研究中未明確闡明研究角度、或未以預算持有部門的角度進行分析、未利用敏感性分析檢查未來市場變動的不確定性、未設置對照情形等，均不利于指導醫保或預算持有部門進行科學合理的決策。 結論 目前國內預算影響分析研究質量較差，應建立統一的預算影響分析指南，提高研究質量，合理、科學地指導醫藥決策。
目的比較 Meta 分析結果在藥物經濟學評價中應用的四種常見方法，為今后開展類似藥物經濟學評價提供參考和建議。方法對奧美拉唑和埃索美拉唑治療消化性潰瘍的 Meta 分析結果采用四種方法計算干預措施的有效率，并代入決策樹模型進行成本-效果分析，對藥物經濟學評價結果進行對比分析。結果方法一以風險差為增量效果，增量成本-效果比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER）為 2 420 元，概率敏感性分析中成本-效果 可接受曲線的等概率點約為 2 600 元；方法二以高質量文獻中研究組的有效率為基準，根據風險比計算對照組有效率，ICER 為 2 016 元，概率敏感性分析中成本-效果可接受曲線的等概率點約為 2 000 元；方法三以高質量文獻中對照組有效率為基準，根據風險比計算研究組有效率，ICER 為 2 420 元，概率敏感性分析中成本-效果可接受曲線的等概率點約為 2 200 元；方法四使用文獻權重加權計算有效率，ICER 為 2 420 元，概率敏感性分析中成本-效果可接受曲線的等概率點約為 2 400 元。結論四種方法的成本-效果分析結果差異較小，敏感性分析結果表明 4 種評價結果均較為穩健。但應用過程中，方法一缺少兩組具體有效率，在單因素敏感性分析時，低估了增量效果的變化范圍；方法二和方法三在敏感性分析中可能會出現有效率大于 1 的情況，需要通過相關假設進行限定。綜合比較，通過方法四計算效果值的缺陷較少，更推薦在藥物經濟學評價中使用。
目的系統評價舒芬太尼聯合地佐辛（DS 組）對比單用舒芬太尼（S 組）用于患者術后鎮痛的有效性和安全性。方法計算機檢索 CNKI、WanFang Data、VIP、PubMed、Wiley Online Library 和 ScienceDirect 數據庫，搜集 DS 與 S 比較用于術后鎮痛的隨機對照試驗（RCT），檢索時限為 2011 年 1 月至 2017 年 7 月。由 2 名研究者獨立篩選文獻、提取資料并評價納入研究的偏倚風險后，采用 Stata 13.0 軟件進行 Meta 分析。結果共納入 39 個 RCT。Meta 分析結果顯示：地佐辛劑量為 0.2 mg/kg 時，DS 組在 2 h、6 h、12 h、24 h 和 48 h 時點上的 VAS 評分低于 S 組，其差異均有統計學意義。地佐辛劑量為 0.3 mg/kg 時，DS 組和 S 組在 2 h 和 4 h 時點上 VAS 評分不存在顯著差異；但 DS 組在 6 h、12 h、24 h 和 48 h 時點上的 VAS 評分低于 S 組，其差異均有統計學意義。地佐辛劑量為 10 mg/kg 時，各個時點上 DS 組和 S 組均不存在顯著差異。在患者鎮痛滿意度方面，DS 組在“優秀率”和“良好率”上均優于 S 組，其差異有統計學意義。在不良反應方面，DS 組不良反應發生率低于 S 組，其差異有統計學意義。結論當前證據顯示，舒芬太尼聯合地佐辛術后鎮痛效果優于單用舒芬太尼，且其不良反應發生率更低。受納入研究數量和質量的限制，上述結論尚待更多高質量研究予以驗證。
為提高對實效性隨機對照試驗（pRCT）的認識，促進此類試驗的高質量實施，為研究者科學開展此類試驗提供技術指導，中國真實世界數據與研究聯盟（ChinaREAL）工作組特制訂本技術規范。本技術規范從 pRCT 的概念與適用范圍、策劃與研究設計、研究實施、數據管理與質量控制、統計分析和倫理學考慮多個方面做出技術上的說明，強調在策劃和設計上應從研究目的出發來考慮其研究場所與環境、患者人群、干預措施、對照、結局指標、隨訪等方面要素。同時，該規范推薦以個體實效性隨機對照試驗為基礎進行不同類型試驗設計的樣本量估算，也提出了研究實施中數據管理和質量控制的建議、統計分析的原則、各類型試驗設計的分析要求及倫理學上的考慮。
作為真實世界數據的重要來源，既有健康醫療數據受到廣泛關注。本文作為系列技術規范的第一篇，闡明了既有健康醫療數據的概念、特征、應用，從研究策劃、構建流程等維度提出基于既有健康醫療數據的研究型數據庫構建基本要求，并提出研究型數據庫質量評價關鍵指標，以期規范和指導同類研究的開展。