實效性隨機對照試驗可提供高質量的真實世界研究證據。然而，實效性試驗由于質控相對沒有傳統隨機試驗嚴格，常存在結局缺失問題。若不對結局缺失進行恰當的處理，則可能產生選擇偏倚。因此，根據導致結局缺失的機制和缺失的比例使用恰當的統計方法尤為重要。本文主要從結局缺失問題、缺失可能產生的選擇性偏倚結構、缺失機制和處理缺失數據的主要統計方法進行論述，并推薦使用多重插補法或刪失逆概率加權法作為主分析中處理結局缺失的方法。本研究旨在為實效性試驗的結局缺失問題提供合理選擇統計方法的思路。
證據整合是連接臨床實踐和最佳證據的橋梁，基于高質量隨機對照試驗的證據整合通常被認為是最高等級的證據，但其外部真實性受限。在某些情況下，證據整合中納入非隨機干預研究可進一步補充、遞補甚至替代隨機對照試驗證據，如在更廣泛人群中評估干預效果和罕見事件，為醫療衛生決策提供更多信息。隨著真實世界數據的快速發展和統計分析方法的逐步完善，真實世界證據作為非隨機干預研究的重要證據來源，加速了高質量非隨機干預研究的發展。然而，由于非隨機干預研究缺少隨機化會導致潛在選擇偏倚和混雜偏倚等，開展基于隨機和非隨機干預研究的證據整合仍面臨諸多挑戰。本文基于既往研究，對整合隨機和非隨機干預研究的研究現狀，包括整合前提、整合時機、整合方法、整合結果解釋等，進行系統梳理，旨在為研究者和決策者正確使用非隨機研究證據提供參考，以期進一步推動最佳證據的產生和臨床實踐轉化。
目的評價罕見事件不同 Meta 分析方法的統計性能。方法整理罕見事件 Meta 分析的常用方法，通過設定多種場景，采用 Monte-Carlo 模擬獲得不同 Meta 分析方法估計結果的絕對百分比誤差、均方根誤差和區間覆蓋率，評價不同方法的統計性能。結果不同場景下，貝葉斯 logistic 回歸模型、廣義線性混合效應模型和連續性校正的絕對百分比誤差和均方根誤差結果接近，但貝葉斯 logistic 回歸模型的區間覆蓋率更高。Mantel-Haenszel 法和 Peto 法在不同場景下的統計性能較差。結論推薦采用貝葉斯 logistic 回歸模型作為罕見事件效應值合并的 Meta 分析首選方法。
隨著區域醫療大數據平臺的建立和不斷完善，區域醫療大數據在醫藥政策研究評價中越來越凸顯出重要的作用。區域醫療大數據通常具有層次結構，傳統的統計分析模型因不能處理層次結構的數據而受到限制，多水平模型是處理層次結構數據的有力統計分析工具，近年來受到國外政策評價研究者的廣泛關注，而國內缺乏其在醫藥政策評價中的應用。本文介紹了多水平模型構建的總體思路及其在醫藥政策評價領域中的幾種常見應用場景，以期為未來利用區域醫療大數據或層次結構數據評價醫療政策實施效果提供方法學參考。
隨著真實世界證據作為臨床急需藥械產品上市前注冊和上市后監管決策證據支撐的研究體系和技術指導規范的日趨完善，如何生產高質量的真實世界數據以滿足藥械臨床評價要求，日益受到學術界、工業界和監管部門關注。本文基于博鰲樂城真實世界數據研究模式和眼科數據平臺建設經驗，從數據多源異構、研究設計多元及監管要求規范化等特殊性和必要性出發，對真實世界研究中的“源數據-數據庫-證據鏈”產生流程、數據管理和數據治理環節進行總結分析，為進一步構建綜合研究型數據平臺提供參考。
隨著真實世界研究體系的逐漸規范和完善，真實世界證據作為傳統隨機對照試驗證據的補充，在藥械產品有效性和安全性評價等方面逐漸被廣泛應用。而高質量的真實世界證據不僅與真實世界數據質量有關，而且取決于研究設計類型，因此作為實用臨床試驗的重要設計方式之一，Zelen設計近年來備受研究者關注。本文將基于既往研究報道探討其實施流程、設計類型、優勢及局限性、統計學考量和合理應用場景，厘清其在真實世界研究領域的應用價值，為后續研究提供借鑒。
隨著真實世界研究的逐漸推廣，臨床實際診療過程中產生的健康醫療數據備受關注，尤其是目前普遍存在的因超說明書用藥所產生的真實世界數據更是成為相關臨床研究的沃土。我國現有真實世界研究指導原則已明確指出真實世界證據可作為當隨機對照試驗非最優選擇時支持相關藥品說明書變更的主要證據來源，但未明確具體實施流程。因此，本文基于國內外相關法律法規及研究報道，探討使用真實世界證據支持藥品說明書變更的具體實施流程和關鍵考慮，為后續研究和政策提供參考。
間斷時間序列（ITS）分析是一種用于評價衛生干預效果的準實驗設計方法。ITS分析通過控制干預前時間趨勢，比較結局在干預前后產生的瞬時變化和斜率變化。當衛生干預措施在多中心或區域乃至全國范圍內實施且收集到的數據具有層次結構時，使用傳統的ITS方法進行分析可能會造成聚合誤差。本文介紹兩種基于層次結構數據進行ITS分析的方法，以期為大型衛生干預的效果評價提供方法學參考。
2019 年，國家出臺《支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》，允許將國外已上市、臨床急需的創新藥械作為特許醫療產品在博鰲樂城醫療機構使用；在其實際使用過程中產生的真實世界數據，可采用科學嚴謹的方法轉化為證據用于藥械監管決策。2020 年 3 月，我國首個使用境內真實世界數據的醫療器械產品獲批上市，表明博鰲樂城真實世界數據應用已取得了初步成功，為促進我國基于真實世界證據支持醫療器械監管的實踐提供了重要經驗。為此，本文對我國首個使用境內真實世界數據獲批上市的醫療器械研究進行總結分析，探討博鰲樂城創新藥械真實世界數據研究體系建設相關問題，旨在為未來的研究提供參考。
近年來，群體醫學已成為臨床醫療及其決策領域日益關注的新興研究方向，旨在提高患者群體的整體健康水平和醫療系統的安全、質量與效率。本文討論了群體醫學產生的背景、定義和特征；闡述了群體醫學與群體健康、循證醫學等領域的相關性；以哈佛大學醫學院群體醫學系作為全球典范進行概述；提出了在我國建立群體醫學研究體系的思考；并簡要介紹了群體醫學在我國的現狀和發展。