目的了解各國（地區）罕見疾病治療藥物政策的制定情況和主要內容，為建立適合我國國情的罕見疾病治療藥物政策提供參考。 方法計算機檢索CBM、CNKI、VIP、EMbase、PubMed、Web of Knowledge、National Library of Medicine、CRD database、The Campbell Library、The Cochrane Library，以及WHO、歐盟和美國、加拿大、英國、愛爾蘭、荷蘭、德國、西班牙、法國、澳大利亞、新西蘭、中國、印度、韓國、日本、南非藥品管理相關網站，搜集各國（地區）罕見疾病治療藥物政策相關文獻，檢索時限截至2014年2月。由2位研究者獨立進行文獻篩選和資料提取后，對各國（地區）罕見疾病治療藥物政策進行歸納總結和比較分析。 結果最終納入110篇文獻。美國、新加坡、日本、澳大利亞、歐盟、中國臺灣地區和韓國出臺了孤兒藥物激勵政策。而南非、印度、加拿大、新西蘭和中國香港則正在制訂孤兒藥物政策框架。孤兒藥物政策的主要激勵條款為：市場獨占權、稅費減免、協定幫助、基金贊助、快速審評程序和再審查時間延長。 結論中國大陸尚無罕見疾病治療藥物管理政策，建議籌備專門組織機構和規范工作程序，推動國家孤兒藥物政策相關立法工作，明確罕見疾病定義和患病率，制訂生產企業激勵機制促進孤兒藥物研發，制訂補償機制保障罕見疾病患者權益，建立患者登記網絡平臺追蹤罕見疾病進程。
目的遴選兒童用基本藥物國外已上市但國內缺乏、兒童適宜且臨床急需的劑型、規格。 方法依據國內外現存的權威文件，結合專家咨詢法，自擬兒童用基本藥物品種、適宜劑型、適宜規格遴選標準，臨床需求類型分類、需求程度分級標準，分類分級遴選。 結果遴選出兒童用基本藥物國外上市但國內缺乏、兒童適宜且臨床急需的劑型、規格清單，含藥物品種61個、劑型20個、規格112個，112個品規包括Ⅰ級需求（即十分急需）0個，Ⅱ級需求（即急需）27個，Ⅲ級需求（即一般急需）85個。 結論可將27個Ⅱ級需求藥物品規納入我國兒童藥物申報審評專門通道。
目的系統評價新生兒細菌性腦膜炎藥物治療循證指南的質量，比較推薦藥物的異同，為臨床使用提供依據。 方法計算機檢索TRIP、PubMed、CNKI、VIP、WanFang Data、CBM及美國國家指南文庫（U.S National Guideline Clearinghouse，NGC）、國際指南聯盟（Guidelines International Network，GIN），納入新生兒細菌性腦膜炎循證指南，而后使用AGREE Ⅱ工具評價納入指南的方法學質量，分析比較各指南推薦的異同。 結果共納入4個循證指南，其中：美國1個、英國3個；僅1個針對新生兒，另3個適用于新生兒和其他年齡組兒童。AGREE Ⅱ評價結果顯示，在六大領域的評分中，范圍和目的、利益相關人的參與情況、制定的嚴謹性、清晰性與可讀性、適用性、編輯的獨立性得分均＞60%。各指南的推薦意見基本相同，但在某些領域存在爭議。 結論納入新生兒細菌性腦膜炎循證指南整體質量較高，但證據分級和推薦強度標準尚需統一。
目的 調查各級醫療機構對兒童用基本藥物的劑型、規格需求及需求異同，為分級遴選各級醫療機構需求的兒童基本藥物目錄提供方法學參考和決策依據。 方法 在全國范圍內抽樣調研13個省/自治區/直轄市的三級醫療機構、二級醫療機構、社區服務中心和鄉鎮衛生院104家，對比各級醫療機構間藥品品種、劑型、需求類型、需求程度的差異。 結果 三級醫療機構的藥品品種、劑型、需求類型需求量及對藥物需求程度均高于其他各級醫療機構（P < 0.05），二級醫療機構高于社區服務中心和鄉鎮衛生院（P < 0.05），社區服務中心和鄉鎮衛生院需求一致（P > 0.05）。 結論 國內各級醫療機構對兒童用基本藥物國外上市但國內缺乏、兒童適宜、臨床急需劑型規格清單中各藥品需求存在差異，后續研究可按醫療機構級別分級遴選、建立兒童適宜、臨床急需的用藥清單。