實效性研究的核心理念是“真實世界中的研究”，可視為循證醫學的延伸，目前已得到廣泛關注。實效性研究方法可采用系統評價/Meta分析、實效性隨機對照試驗、登記研究等多種試驗性和觀察性研究方法，數據庫是其重要研究平臺。實效性研究可行性好，可為真實世界決策提供有用證據，但混雜因素控制困難等是其局限性；其方法學尚不成熟，有待進一步探索。實效性研究已在神經疾病領域有所應用，國際上提出了一些優先研究領域。
目的 系統評價注射用尤瑞克林治療急性缺血性腦卒中的療效及安全性。方法 采用Cochrane系統評價方法，通過電子檢索、手工檢索以及向藥廠索要相關資料，全面收集尤瑞克林治療急性缺血性腦卒中的中英文隨機對照試驗（RCT），檢索時限截至2010年10月。由兩名評價者獨立評價并交叉核對納入研究質量后，對同質研究采用RevMan 5.0.2軟件進行Meta分析。結果 共納入24個RCT，2 433例患者，其中2個為多中心、安慰劑對照試驗，22個為非安慰劑對照試驗。2個試驗（459例）報告了隨訪3個月的死亡或依賴情況，尤瑞克林組死亡或依賴率較對照組下降［RR=0.69，95%CI（0.55，0.86）］。20個試驗（2 117例）報告了治療結束時（7～21天）的改善率，Meta分析結果顯示尤瑞克林組神經功能缺損評分有效率明顯高于對照組，其差異有統計學意義［RR=1.56，95%CI（1.44，1.70），Plt;0.000 01］。共15個研究報告了不良反應，一過性血壓下降是主要不良反應 （1.5%～5.1%）；3個研究報告7例非致死性腦出血，尤瑞克林組6例（1.2%），對照組1例（0.4%），兩組間差異無統計學意義［RR=1.82，95%CI（0.34，9.61），P=0.48］。2個研究報告了治療期內發生3例死亡，尤瑞克林組2例（0.4%），對照組1例（1.1%），兩組差異無統計學意義［RR=0.6，95%CI（0.09，3.92），P=0.60］。無研究報告生存質量。結論 現有臨床研究提示，注射用尤瑞克林能改善急性缺血性腦卒中患者神經功能缺損，有改善遠期功能結局的趨勢，但少數患者用藥期間有一過性血壓下降。受納入研究質量限制，以上結論有待開展更多高質量隨機對照試驗予以驗證。
目的 系統評價通心絡膠囊治療急性缺血性腦卒中的療效及安全性。方法 計算機檢索PubMed（1966～2011.12.23）、EMbase（1966～2011.12.23）、Ovid Cochrane 對照試驗中心數據庫（CENTRAL，2011年10月）、CBM（1978～2011.12.23）、VIP（1989～2011.12.23）、CNKI（1980～2011.12.23）、中國博士學位論文全文數據庫（1999～2011.12.23）、中國優秀碩士學位論文全文數據（1999～2011.12.23），同時手工檢索及向藥廠索要相關資料，全面收集通心絡膠囊治療急性缺血性腦卒中的所有隨機對照試驗（RCT）。由兩名評價者獨立進行文獻篩選和評價納入研究的方法學質量后，采用RevMan 5.1軟件進行Meta分析。結果 納入39個RCT，共3 906例患者，均為非安慰劑對照試驗，研究質量總體不高。隨訪時間為治療結束（最短7天）至6月。16個試驗（1 445例）的Meta分析結果顯示，通心絡組神經功能評分改善顯著優于對照組［SMD= –1.09，95%CI（–1.68，–0.49）］；21個試驗（2 500例）的Meta分析顯示，治療結束時通心絡組有效率（91.3%）顯著高于對照組（74.9%）［RR=1.22，95%CI（1.14，1.30）］。8個試驗報道了惡心、胃部不適等主要不良反應。4個試驗報告治療期間對照組5例死亡。無3個月病死或依賴率及生存質量數據。結論 現有研究提示，通心絡能改善急性缺血性腦卒中患者的神經功能缺損，不良反應少，但對腦卒中患者遠期死亡和殘疾的療效尚需進一步研究，開展更多高質量特別是有安慰劑對照的隨機對照試驗很有必要。
目的 系統評價丁苯酞制劑治療急性缺血性卒中的療效和安全性。方法 通過計算機檢索、手工檢索及向藥廠索取資料，全面收集丁苯酞制劑治療急性缺血性卒中的隨機對照試驗（RCT），按Cochrane 協作網系統評價的方法進行評價。結果 共納入21 個試驗（2 123 例患者），包括2 個安慰劑對照試驗和19 個非安慰劑對照試驗。10 個采用CSS 評估神經功能缺損試驗（958 例）的Meta 分析結果顯示，丁苯酞組神經功能改善優于對照組［MD=2.30，95%CI（1.57，3.03）］；6 個采用NIHSS 評估神經功能缺損試驗（590 例）的Meta 分析結果亦顯示，丁苯酞組神經功能改善優于對照組［MD=2.06，95%CI（0.65，3.46）］。共13 個試驗報道了藥品不良事件，主要是肝功能異常（ALT 異常1.4% ～ 17.5%、AST 異常1.9% ～ 8.82%）和胃腸道不適（1.7% ～ 8%），無嚴重不良事件發生。試驗結束時均無死亡。21 個試驗均未采用病死率或依賴率作為結局指標，未進行生存質量評價。結論 本系統評價結果提示丁苯酞軟膠囊能有效改善急性缺血性卒中患者的神經功能缺損，且不良反應少，未見嚴重不良反應。丁苯酞降低缺血性卒中遠期死亡和殘疾的效果還需要進一步研究。