目的 觀察氨己烯酸(Vigabatrin,VGB)治療對結節性硬化癥(Tuberous sclerosis complex, TSC)合并癲癇的治療效果，并對療效等相關因素進行分析，為其在TSC 合并癲癇患兒中的臨床應用提供參考依據。 方法 收集2013年1月-2015年10月在復旦大學附屬兒科醫院TSC專病門診就診，長期隨訪并使用VGB治療癲癇的25例TSC患兒的臨床資料，包括癲癇首發年齡，VGB使用年齡及用藥時間和控制情況等。所有患兒均使用VGB治療＞3個月，根據Engel 癲癇療效分級對其進行療效評價。 結果 所有納入研究對象使用VGB之前都有使用過兩種或兩種以上的其他抗癲癇藥物，癲癇總有效控制(Engel Ⅰ級、Ⅱ級和Ⅲ級)18例(72%)，其中9例(36%)完全控制無發作。7例(28%)無效患兒中，5例癲癇首發年齡＜6月齡， 4例為 TSC1 基因突變。25例患兒應用VGB后，1例出現視野損害(4%)，1例出現眼部不適，1例出現散光。 結論 VGB目前在國內使用較少，對常規抗癲癇藥物無效的TSC患兒，有一定療效，尤其是癲癇首發年齡＞6月齡的患兒。VGB引起的視野損害在兒童中發生率相對較低，但仍然需要引起臨床重視。
目的觀察氨己烯酸(Vigabatrin, VGB)治療結節性硬化癥(Tuberous sclerosis complex, TSC)伴癲癇的療效、耐受性及用藥6個月內的安全性 方法選取2015年1月-12月于解放軍總醫院兒童醫學中心診治的41例TSC伴癲癇患兒, 應用VGB治療, 起始劑量20 mg/(kg·d), 維持劑量50~100 mg/(kg·d)。基線水平的發作頻率由患兒父母或監護人完成評價, 觀察治療后3、6個月的療效、不良反應及安全性, 進行自身對照觀察。療效判定標準:癲癇發作減少100%為完全控制; 減少75%~99%為顯效; 減少50%~74%為有效; 減少＜50%為無效。并觀察用藥期間出現的不良反應。 結果治療3、6個月后完全控制率分別為51.2%、57.9%, 總有效率(完全控制+顯效+有效)分別為90.2%、89.5%。治療6個月內, 1例因療效差及藥品購買困難退出(2.4%); 發生不良反應14例, 主要不良反應有嗜睡、興奮、多動、肌陣攣等, 均較輕微且持續時間短, 無患兒出現臨床醫生可察覺的視野改變。 結論VGB治療TSC伴癲癇患兒療效可靠, 不良反應小, 耐受性及近期安全性好。