合理用藥是全球廣泛關注的重點問題。兒童作為藥物使用的最高風險人群之一，其合理用藥評價一直備受關注。本研究基于課題組前期研究結果，制定了針對兒童社區獲得性肺炎、原發性腎病綜合征、質子泵抑制劑等兒童合理用藥評價指標并進行了實證研究，進一步總結和闡述基于疾病或藥物的兒童合理用藥評價指標的構建方法，為制定兒童合理用藥評價指標提供方法學參考。
目的調查四川省兒童用藥品的研發生產和使用現狀，剖析兒童用藥品生產使用過程中存在的問題，為保障兒童用藥品提供建議。方法使用自填式電子問卷調研四川省內14家研發生產兒童藥品的生產企業和20家設立兒科的綜合醫院或兒童專科醫院的兒童用藥品研發生產、配備和使用情況。結果接受調研的14家生產企業共報告正研發/生產兒童用藥品116個（有確切兒童用藥信息的第一類兒童用藥品75個，說明書中僅標示為兒童酌情減量或遵循醫囑使用的第二類兒童用藥品41個），其中已獲批上市藥品109個（93.97%），21個（18.10%）為國家基本藥物，76個（65.52%）為醫保報銷藥品。第一類兒童藥品劑型多為片劑（28個，37.34%）和顆粒劑（19個，25.34%），但口服溶液劑（3個，4.00%）和糖漿劑（5個，6.67%）等適合兒童使用劑型較少。醫療機構兒童藥品配備使用情況調研結果顯示，每家醫院需分劑量的兒童用藥品平均為57種，藥師將分劑量的方法告知臨床醫務人員或患者及家屬由其自行分劑量是最常見的操作方式。結論醫療機構藥品個體化分劑量調配需求大，部分兒童用藥品有待進一步研發和改良，以滿足兒童臨床用藥需求。應進一步增加兒童藥物研發生產投入和政策支持，促進兒童藥物臨床試驗，激勵兒童專用藥品研發。