自 2014 年以來，該研究小組進行了一項擴大受試研究（Expanded‐access program，EAP），對難治性癲癇（Treatment‐resistant epilepsies，TRE）患者添加使用了大麻二酚（Cannabidiol，CBD）藥物。報告截至 2016 年 12 月關于 CBD 的安全性和有效性的中期結果。研究納入了 25 個位于美國的醫學中心，這些中心招募了服用穩定劑量抗癲癇藥物（AEDs）的難治性癲癇患者。在 4 周的基線期內，患者 1 監護人記錄所有可計數的癲癇發作類型和次數。患者口服 CBD 的起始劑量為 2～10 mg /（kg·d），最大劑量定為 25～50 mg /（kg·d）。在初始的 16 周內每 2～4 周對患者進行一次訪視，此后每 2～12 周進行一次訪視。研究數據包括每月驚厥性癲癇和總癲癇發作頻率與基線相比的百分比變化，以及與基線相比癲癇發作減少≥50%、≥75% 和 100% 的患者百分比。最后對數據進行描述性分析，使用末次觀測值結轉法（LOCF 法）來分析丟失的數據。每次訪視均記錄不良事件（Adverse events，AEs）。安全性分析囊括了 607 例患者，其中有 146 例（24%）退出；最常見的原因是缺乏療效［89（15%）］和 AEs［32（5%）］。患者的平均年齡為 13 歲（范圍為 0.4～62）。聯用 AEDs 的數量為 3 種（范圍為 0～10）。CBD 的中位劑量為 25 mg /（kg·d）；中位治療時間為 48 周。聯用 CBD 后，在第 12 周時，每月驚厥發作的中位數減少了 51%，總癲癇發作減少了 48%，結果與隨訪 96 周后的發作次數相似。在第 12 周，驚厥性癲癇發作減少百分比≥50%、≥75% 和 100% 患者比例分別為 52%、31% 和 11%，此結果與 96 周時相似。CBD 的耐受性一般；最常見的 AEs 為腹瀉（29%）和嗜睡（22%）。
嬰兒痙攣是嬰兒最常見的癲癇性腦病之一，早期診斷和治療可以改善患兒神經發育的預后。促腎上腺皮質激素（Adrenocorticotropic hormone，ACTH）及氨己烯酸是目前臨床首選的一線治療方案。此外還有一些具有動物實驗或臨床研究價值但尚未大范圍用于臨床治療的新型藥物，如雷帕霉素、氟桂利嗪、非氨酯、褪黑素及大麻二酚等，為這一難治性癲癇提供了新的治療見解。本綜述闡述了嬰兒痙攣新型藥物治療的最新進展及實際應用。