衛生技術評估（HTA）是指對衛生技術性質及影響的系統評估，是采用衛生干預或衛生技術對社會、經濟、組織和倫理所產生問題進行評價的方法體系。針對目前醫療器械領域可用性、可及性、可負擔性、合理和安全性的問題，HTA 能系統評估醫療器械的特性、效果和影響，為科學決策提供循證依據。本文從醫療器械的管理現狀與挑戰出發，介紹 HTA 的起源與發展、基本范疇、評估流程和主要評估內容，并通過案例介紹 HTA 在醫療器械管理中的應用，旨在推動 HTA 在醫療器械管理領域的發展，使醫療器械管理更加科學規范。
引用本文： 李海龍, 徐佩佩, 曾力楠, 陳哲, 沈建通, 王溪, 卓志, 易秋莎, 李幼平, 張伶俐. 衛生技術評估：醫療器械科學監管的重要工具. 中國循證醫學雜志, 2021, 21(1): 2-7. doi: 10.7507/1672-2531.202009031 復制
1 醫療器械管理現狀與挑戰
世界衛生組織（World Health Organization，WHO）指出，醫療器械可及是達到聯合國“2030 年可持續發展計劃”中“促進各年齡段人群的健康福祉”目標的必須條件之一[1, 2]。醫療器械是指出于某些健康目的，用于預防、診斷或治療疾病，或用于檢測、測量、恢復、矯正或改變身體結構或功能的儀器、設備、器具或其他物品，其目的通常不通過藥理學、免疫學或代謝手段實現[3]。醫療器械是醫療、科研和教學的重要物質基礎，也是實現醫療現代化的重要手段[3]。
然而，全球醫療器械可及性較差，地區之間分布差異較大[4]。WHO 全球醫療器械調查結果顯示[4]，截至 2015 年，全球 75% 的國家每百萬人尚未擁有 1 臺電子計算機斷層掃描儀（computed tomography，CT）、89% 的國家每百萬人不能擁有 1 臺核磁共振掃描儀（magnetic resonance imaging，MRI）、平均每千萬人才擁有 1 臺放療設備。歐洲、北美洲每百萬人擁有 1 臺 CT 掃描儀的國家比例高達 88% 和 97%，而非洲僅有 24%。與發達國家相比，中國在醫療器械上的投入仍存差距，我國衛生統計年鑒數據[5]顯示，2016 年醫療器械采購費用為 1 100 億元人民幣，占衛生總費用 2.3%；而美國 2016 年醫療器械采購費用為 1 731 億美元（1.2 萬億人民幣），占衛生總費用 5.2%。與美國相比，中國的設備采購費用較低，其占衛生總費用比例也較低。在有限的資源下，如何確保醫療資源的可用性、可及性、可負擔性、合理和安全性是全球面臨的問題[4]。WHO 提出應對醫療器械進行管理，以合理利用資源，改善醫療健康狀況[6]。
目前提倡對醫療器械進行全生命周期管理，包括設備需求分析、開發、測試、生產上市、技術評估、購置計劃、采購、安裝調試、使用維護和報廢[6]，并全程記錄管理，各環節互相監控，實現對醫療器械的全生命周期追蹤。醫療器械的科學配置、規范管理和合理使用需要相應的制度及標準目錄進行統籌管理[3]，建立醫療器械管理制度對確保醫療器械的有效性、安全性和可及性至關重要，而制訂醫療器械遴選標準目錄是提高可及性和安全性的重要舉措，有助于衛生專業人員在衛生政策、戰略規劃、資源分配、采購管理和設施評估等環節進行決策。然而，WHO 調查數據顯示[4, 7]，194 個成員國中有 53 個（27%）國家尚無醫療器械管理制度，158 個有調查結果的國家中有 65 個（41%）國家沒有醫療器械標準目錄，另 174 個有調查結果的國家中有 90 個國家（52%）無醫療器械政策，106 個國家（61%）無衛生技術評估（health technology assessment，HTA）機構，41 個國家（24%）無醫療器械管理機構。我國雖有國家醫療器械推薦目錄和醫療器械管理制度，但管理制度仍不完善且更新速度慢[8]。同時，隨著人口增長、老齡化進程加快，我國有限的衛生資源難以滿足快速增長的衛生需求，隨著醫療技術設備的快速更新，醫療器械管理面臨巨大挑戰。此外，醫療器械管理專業人才嚴重缺乏，醫療器械的系統化評估起步晚，醫療器械選擇和配置欠科學[9]。
為解決醫療器械管理問題，WHO 通過制定技術文件指導全球醫療器械管理各環節，其中開展 HTA 是醫療器械管理的重要一環。基于衛生干預和技術評估對支持全民健康覆蓋的重要性，第 67 屆世界衛生大會上通過的 23 號決議，明確提出“認識到制定循證政策和衛生系統決策的重要性，確認衛生干預和技術評估在生產證據方面的關鍵作用”[10]，并敦促成員國：① 考慮建立國家衛生干預和技術評估體系，鼓勵系統化使用獨立的衛生干預和技術評估；② 加強 HTA 與規范和管理之間的聯系；③ 加強和促進衛生干預和技術評估并將其納入國家框架。最后要求總干事：① 將衛生干預和技術評估概念和原則納入世衛組織的有關戰略和工作領域；② 向會員國尤其是低收入會員國、有關政府間組織和全球衛生伙伴提供技術支持，以便增強衛生干預和技術評估能力，包括酌情制訂和使用基于國際公認做法的全球方法和程序指南[10]。HTA 現已成為醫療器械管理的重要手段和方法。
2 HTA 概述與應用
2.1 定義與作用
HTA 是指對衛生技術性質及影響的系統評估[11]。這是一種跨學科評估，以了解衛生干預或衛生技術對社會、經濟、組織和倫理所產生的影響，其主要目的是為衛生保健領域的技術相關政策制定提供信息，從而篩選和推廣具有成本-效益的新技術，并避免采用對衛生系統價值存疑的技術。
2.2 歷史沿革
HTA 誕生的背景是要回答決策者關于昂貴醫療器械的無限制擴散問題。上世紀 70 年代初，醫療技術快速發展，社會對新技術的需求也不斷增長，逐漸成為公共政策問題。1972 年美國國會頒布技術評估法案，并建立了技術評估辦公室（office of technology assessment，OTA），為國會的立法和監管工作提供科學服務。1976 年 OTA 提交了第一份正式的 HTA 報告。1985 年國際 HTA 協會在加拿大成立。90 年代，歐盟、加拿大、澳大利亞等國家開始建立國家醫學 HTA 機構。為加強國家之間交流合作，國際 HTA 協作網于 1993 年正式成立。目前全球約有 31 個國家和地區開展 HTA，并形成了 100 多個全球網絡組織和不同層級的機構[12]。幾乎與發達國家同步，我國早在 80 年代已引入技術評估的概念，90 年代我國開始建立權威正規的 HTA 機構，包括：中國循證醫學中心（原華西醫科大學）、醫學技術評估中心（原上海醫科大學）、生物工程技術評估中心（浙江大學）和醫學倫理研究中心（原北京醫科大學）。同時，我國逐步引入 HTA 的理論和方法用于醫保目錄遴選、藥品價格談判和臨床路徑選擇等方面[13]，但 HTA 在醫療器械領域起步較晚且主要用于衛生政策的制訂層面。近年來衛生健康委先后組織開展了螺旋斷層放射治療系統（helical tomotherapy，HT，俗稱托姆刀）、伽馬刀、CT 顯像灌注等高新技術的 HTA，為其引進、配置和規范管理提供了理論依據[14]。
2.3 評估主體、客體、流程與方法
HTA 內容涉及評估主體、評估客體、評估流程、評估內容和方法。由于各國的經濟、政治、文化、法律和衛生體制等各不相同，各國 HTA 的評估模式也不同。
HTA 的評估主體主要以政府設立或委托組建的評價機構為主，如英國國家衛生與保健研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE），加拿大安大略省衛生技術咨詢委員會（Ontario Health Technology Advisory Committee，OHTAC）和丹麥 HTA 中心（Danish Centre for Health Technology Assessment，DACEHTA）等。其次為國際協作機構和網絡，如國際 HTA 機構網絡（INAHTA），國際 HTA（HTAi）和歐洲 HTA 網絡（EUnetHTA）。另外還有一些獨立的學術機構與研究團隊。
HTA 的評估客體即衛生技術。WHO 將衛生技術定義為[11]：用于衛生保健和醫療服務系統的特定知識體系，包括藥物、疫苗、醫療器械、外科手術、服務提供模式、公共衛生干預措施、衛生材料、醫療方案、技術程序、后勤支持系統和行政管理組織，或泛指一切用于疾病預防、篩查、治療和康復及促進健康、提高生存質量和生存期的技術手段。
HTA 的評估流程主要包括 3 個主要環節[15-17]：設定議題、開展專業評估和專家委員會審議及推薦，可細分為 9 個步驟：確定評估主題、確定評估的具體問題、確定評估需采用的方法、收集資料、評價證據、資料合成、得出結論和提出建議、向特定用戶宣傳普及結果和后效評價結果及其實踐（圖 1）。
圖1
衛生技術評估流程圖
HTA 的評估內容包括衛生技術的技術特性、有效性、安全性、經濟性、社會適應性和倫理[17]。技術特性指衛生技術的操作特性及符合該技術在生產、使用和維護等方面的規范，其評價方法尚未明確統一[18]。在應用衛生技術過程中，有效性指有效診治、預防疾病的能力，安全性是指實施衛生技術過程中可能產生的風險（不良反應的發生率及其嚴重程度等）。其評估方法一般是系統評價或 Meta 分析[19]。經濟性是指衛生技術的成本與效果/效益及其關系，其評估方法包括成本-效果分析、成本-效益分析、成本-效用分析和最小成本分析等[20]。衛生技術的社會適應性是指衛生技術和社會環境之間的相互影響，例如社會資源分配、技術的可及性、患者的喜好和社會價值規范等。常用方法包括清單法（checklists）、文獻綜述法（literature reviews）、參與式途徑法（participatory approaches）和實證研究（empirical research）[21]。
2.4 WHO 在醫療器械科學管理中的實踐
HTA 可從安全性、有效性和適宜性等方面綜合、全面地評價醫療器械，可用于醫療器械的科學配置、規范管理和合理使用，為相應制度以及標準目錄的產生提供證據，促進成本-效果良好的新醫療器械得到應用，避免引進或使用衛生系統價值存疑的醫療器械，并放緩采納看似應用前景好但卻具有持續不確定性的醫療器械，保證醫療器械的臨床效果和成本-效益最大化，從而提升醫療質量和強化衛生系統服務效率。
WHO 在這方面做出了引領性的探索，2014 年 WHO 嘗試采用 HTA 方法制訂癌癥管理優先配置的醫療器械目錄[22]。以癌癥為代表的慢性非傳染性疾病不僅是威脅人類健康的主要疾病，也是全球死亡的主要原因之一，其死亡人數超過艾滋病、瘧疾、結核病的總和，而 70% 的死亡發生在中低收入國家[22]。如果及時發現并治療癌癥患者，可顯著降低病死率，但是因缺乏用于篩查、診斷和治療的醫療器械，致許多可治愈的癌癥患者死亡。在中低收入國家，這些醫療器械的可及性差，且缺乏相關政策指導，如何選擇和正確使用醫療器械成為亟待解決的問題[22]。WHO 通過 HTA 遴選出優先配置的醫療器械，制訂并發布癌癥管理的醫療器械推薦目錄，以指導成員國，尤其是中低收入國家管理和合理使用相關醫療器械。WHO 采用基于循證方法的 HTA，整個過程公開透明、客觀嚴謹，具體流程分為議題審定、專業評估和審議推薦三步：首先，確定評估主題為癌癥管理的醫療器械，進一步確定評估的具體問題和方法；然后開展專業評估，通過系統評價調查疾病負擔和全球的診療指南，構建初步的癌癥管理醫療器械目錄，并邀請全球各領域的專家和學者，包括癌癥護理專業人員、HTA 專家、政府機構和學術機構的專家等，對初擬目錄進行專業評估；最后，組織多方審議，形成《WHO 癌癥管理優先醫療器械目錄》（2017 年版），并在 WHO 成員國地區宣傳普及。
WHO 采用 HTA 方法，從技術特性、有效性、安全性、經濟性和社會適應性等多方面對醫療器械進行了綜合全面的評價，遴選出癌癥預防、篩查、診斷、治療、監測和臨終關懷中需優先配置的醫療器械，并最終形成指導文件，為衛生主管部門、公共衛生規劃人員、衛生技術管理人員、疾病管理、研究人員、決策者、財政和采購機構提供參考。
2.5 中國在醫療器械科學管理中的實踐
近年來，我國逐步強調 HTA 在醫療器械科學管理中的重要作用。2016 年 10 月，國家衛生計生委科學技術司發布《關于加強衛生與健康科技成果轉移轉化工作的指導意見》（國衛科教發〔2016〕51 號）明確提出建立 HTA 體系，加強 HTA 與科技成果評價工作，開展創新技術的評估，為技術的合理、有序、及時轉移轉化提供決策證據[23]。2018 年 8 月，國務院辦公廳發布《關于改革完善醫療衛生行業綜合監管制度的指導意見》（國辦發〔2018〕63 號）指出，強化國家 HTA 支持力量，發揮 HTA 在醫療器械臨床準入、規范應用、停用、淘汰方面的決策支持作用[24]。
本文以“螺旋斷層放療系統治療腫瘤快速 HTA”為例，展示中國在醫療器械科學管理中的 HTA 實踐。① 背景：傳統放射治療在殺死癌細胞的同時難免損傷正常的組織細胞，HT 代表了以最大程度殺滅腫瘤細胞的同時最大程度保護正常組織為目標的精確放療的發展方向。該設備成本高昂且臨床療效尚不明確，為科學制定采購、配置和管理政策，衛生部衛生發展研究中心與中國循證醫學中心合作，通過快速評估該技術的有效性、安全性和適用性，為決策提供研究證據[25]。② 方法：該研究采用系統評價/Meta 分析方法，檢索中英文文獻數據庫和相關的專業網站。研究對象為腫瘤患者，干預措施是 HT，對照是同類化療措施，結局指標包括有效性、安全性和經濟性，研究類型包括 HTA、系統評價、隨機對照試驗、臨床對照試驗、病例系列研究和經濟學研究。③ 結果：檢索篩選后最終納入 149 個研究，包括 4 個 HTA、18 個非隨機對照試驗和 127 個觀察性研究。其中 4 個 HTA 均發表于 10 年前，證據數量較少，質量較低；納入的 145 個原始研究結果顯示，HT 主要用于 14 類腫瘤的治療，治療腫瘤總體毒性較低，生存率較高。雖然納入研究質量均低，但 HT 用于前列腺癌、頭頸部癌、鼻咽癌、宮頸癌、肺癌和肝癌相關研究證據較多，累計樣本量較大，其療效和安全性結果可靠。④ 結論：以上證據顯示 HT 臨床療效較好、安全性高，同時有待開展更多高質量研究驗證該結論。但 HT 不僅購置、維護和使用費用較高，且對操作者的技術、培訓和資質要求高，建議政府減少 HT 購置數量，并綜合考慮我國的腫瘤流行病學特征、衛生資源配置、疾病負擔和醫療衛生服務水平等因素，合理配置、高效使用，同時進行后效評價，指導和完善科學決策。
3 建議
醫療器械在預防、診斷和治療疾病及患者康復中的作用至關重要[2]。隨著科學和醫學的進步，越來越多的醫療器械投入臨床使用，其科學監管日益獲全球重視，如何利用有限的資源為公眾提供基本和特殊優先配備的醫療器械，以保證醫療器械有效、安全和可及，已成為世界各國急需解決的問題[3]。
HTA 通過評估醫療器械的安全性和有效性及潛在的重大不良影響和意外后果，可運用于醫療器械全生命周期的監管中，包括采購、安裝調試、使用維護和報廢。不論是衛生管理部門制定醫療器械相關管理制度或醫療機構選購、管理本單位的醫療器械，還是臨床醫生選擇最佳醫療器械診斷、治療疾病，不同類型 HTA 均能為其決策提供科學依據[10]。然而，HTA 在發展中國家的推廣和使用仍存在巨大挑戰，多數發展中國家尚無開展 HTA 的規范化操作流程，HTA 機構稀少，機構之間規模相差較大，相關專業人才缺乏，多數機構的運行依賴科研經費，承擔的項目及成果產出較少，這些都成為限制 HTA 廣泛開展的關鍵因素[26]。為促進 HTA 在醫療器械管理中的科學應用，我們提出以下建議。
3.1 加強部門協作，形成協調聯動的政策保障機制
在醫療體制建設層面，需要財政、衛生、醫保等多部門協作，強化循證醫學理念，發揮 HTA 在醫療器械臨床準入、規范應用、停用、淘汰和醫保報銷等方面的決策支持作用，促進 HTA 結果的傳播和政策轉化。
3.2 構建醫療器械 HTA 的實施流程和方法學體系
在標準制定層面，政府和相關技術部門構建醫療器械 HTA 的規范實施流程和方法學體系，必要時與高校和研究機構合作，確保 HTA 評估過程和結果的科學性、真實性和可靠性。
3.3 建立并完善醫療器械 HTA 關鍵技術平臺
在實施推廣層面，建立國家級 HTA 中心，構建政府、專業機構、學術團體、企業和公眾等多方參與的研究平臺，包括大數據分析平臺、證據整合轉化平臺等，提高評價的科學化和公平客觀化。
3.4 舉辦學術會議和培訓促進交流、培養專業技術人才和擴大影響力
在人才培養方面，舉辦學術會議和培訓，促進交流，加強 HTA 機構和隊伍建設，推動 HTA 在我國的發展和醫療器械領域的應用，有利于醫療器械的科學監管，更好服務于全民健康水平的提升。
1 醫療器械管理現狀與挑戰
世界衛生組織（World Health Organization，WHO）指出，醫療器械可及是達到聯合國“2030 年可持續發展計劃”中“促進各年齡段人群的健康福祉”目標的必須條件之一[1, 2]。醫療器械是指出于某些健康目的，用于預防、診斷或治療疾病，或用于檢測、測量、恢復、矯正或改變身體結構或功能的儀器、設備、器具或其他物品，其目的通常不通過藥理學、免疫學或代謝手段實現[3]。醫療器械是醫療、科研和教學的重要物質基礎，也是實現醫療現代化的重要手段[3]。
然而，全球醫療器械可及性較差，地區之間分布差異較大[4]。WHO 全球醫療器械調查結果顯示[4]，截至 2015 年，全球 75% 的國家每百萬人尚未擁有 1 臺電子計算機斷層掃描儀（computed tomography，CT）、89% 的國家每百萬人不能擁有 1 臺核磁共振掃描儀（magnetic resonance imaging，MRI）、平均每千萬人才擁有 1 臺放療設備。歐洲、北美洲每百萬人擁有 1 臺 CT 掃描儀的國家比例高達 88% 和 97%，而非洲僅有 24%。與發達國家相比，中國在醫療器械上的投入仍存差距，我國衛生統計年鑒數據[5]顯示，2016 年醫療器械采購費用為 1 100 億元人民幣，占衛生總費用 2.3%；而美國 2016 年醫療器械采購費用為 1 731 億美元（1.2 萬億人民幣），占衛生總費用 5.2%。與美國相比，中國的設備采購費用較低，其占衛生總費用比例也較低。在有限的資源下，如何確保醫療資源的可用性、可及性、可負擔性、合理和安全性是全球面臨的問題[4]。WHO 提出應對醫療器械進行管理，以合理利用資源，改善醫療健康狀況[6]。
目前提倡對醫療器械進行全生命周期管理，包括設備需求分析、開發、測試、生產上市、技術評估、購置計劃、采購、安裝調試、使用維護和報廢[6]，并全程記錄管理，各環節互相監控，實現對醫療器械的全生命周期追蹤。醫療器械的科學配置、規范管理和合理使用需要相應的制度及標準目錄進行統籌管理[3]，建立醫療器械管理制度對確保醫療器械的有效性、安全性和可及性至關重要，而制訂醫療器械遴選標準目錄是提高可及性和安全性的重要舉措，有助于衛生專業人員在衛生政策、戰略規劃、資源分配、采購管理和設施評估等環節進行決策。然而，WHO 調查數據顯示[4, 7]，194 個成員國中有 53 個（27%）國家尚無醫療器械管理制度，158 個有調查結果的國家中有 65 個（41%）國家沒有醫療器械標準目錄，另 174 個有調查結果的國家中有 90 個國家（52%）無醫療器械政策，106 個國家（61%）無衛生技術評估（health technology assessment，HTA）機構，41 個國家（24%）無醫療器械管理機構。我國雖有國家醫療器械推薦目錄和醫療器械管理制度，但管理制度仍不完善且更新速度慢[8]。同時，隨著人口增長、老齡化進程加快，我國有限的衛生資源難以滿足快速增長的衛生需求，隨著醫療技術設備的快速更新，醫療器械管理面臨巨大挑戰。此外，醫療器械管理專業人才嚴重缺乏，醫療器械的系統化評估起步晚，醫療器械選擇和配置欠科學[9]。
為解決醫療器械管理問題，WHO 通過制定技術文件指導全球醫療器械管理各環節，其中開展 HTA 是醫療器械管理的重要一環。基于衛生干預和技術評估對支持全民健康覆蓋的重要性，第 67 屆世界衛生大會上通過的 23 號決議，明確提出“認識到制定循證政策和衛生系統決策的重要性，確認衛生干預和技術評估在生產證據方面的關鍵作用”[10]，并敦促成員國：① 考慮建立國家衛生干預和技術評估體系，鼓勵系統化使用獨立的衛生干預和技術評估；② 加強 HTA 與規范和管理之間的聯系；③ 加強和促進衛生干預和技術評估并將其納入國家框架。最后要求總干事：① 將衛生干預和技術評估概念和原則納入世衛組織的有關戰略和工作領域；② 向會員國尤其是低收入會員國、有關政府間組織和全球衛生伙伴提供技術支持，以便增強衛生干預和技術評估能力，包括酌情制訂和使用基于國際公認做法的全球方法和程序指南[10]。HTA 現已成為醫療器械管理的重要手段和方法。
2 HTA 概述與應用
2.1 定義與作用
HTA 是指對衛生技術性質及影響的系統評估[11]。這是一種跨學科評估，以了解衛生干預或衛生技術對社會、經濟、組織和倫理所產生的影響，其主要目的是為衛生保健領域的技術相關政策制定提供信息，從而篩選和推廣具有成本-效益的新技術，并避免采用對衛生系統價值存疑的技術。
2.2 歷史沿革
HTA 誕生的背景是要回答決策者關于昂貴醫療器械的無限制擴散問題。上世紀 70 年代初，醫療技術快速發展，社會對新技術的需求也不斷增長，逐漸成為公共政策問題。1972 年美國國會頒布技術評估法案，并建立了技術評估辦公室（office of technology assessment，OTA），為國會的立法和監管工作提供科學服務。1976 年 OTA 提交了第一份正式的 HTA 報告。1985 年國際 HTA 協會在加拿大成立。90 年代，歐盟、加拿大、澳大利亞等國家開始建立國家醫學 HTA 機構。為加強國家之間交流合作，國際 HTA 協作網于 1993 年正式成立。目前全球約有 31 個國家和地區開展 HTA，并形成了 100 多個全球網絡組織和不同層級的機構[12]。幾乎與發達國家同步，我國早在 80 年代已引入技術評估的概念，90 年代我國開始建立權威正規的 HTA 機構，包括：中國循證醫學中心（原華西醫科大學）、醫學技術評估中心（原上海醫科大學）、生物工程技術評估中心（浙江大學）和醫學倫理研究中心（原北京醫科大學）。同時，我國逐步引入 HTA 的理論和方法用于醫保目錄遴選、藥品價格談判和臨床路徑選擇等方面[13]，但 HTA 在醫療器械領域起步較晚且主要用于衛生政策的制訂層面。近年來衛生健康委先后組織開展了螺旋斷層放射治療系統（helical tomotherapy，HT，俗稱托姆刀）、伽馬刀、CT 顯像灌注等高新技術的 HTA，為其引進、配置和規范管理提供了理論依據[14]。
2.3 評估主體、客體、流程與方法
HTA 內容涉及評估主體、評估客體、評估流程、評估內容和方法。由于各國的經濟、政治、文化、法律和衛生體制等各不相同，各國 HTA 的評估模式也不同。
HTA 的評估主體主要以政府設立或委托組建的評價機構為主，如英國國家衛生與保健研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE），加拿大安大略省衛生技術咨詢委員會（Ontario Health Technology Advisory Committee，OHTAC）和丹麥 HTA 中心（Danish Centre for Health Technology Assessment，DACEHTA）等。其次為國際協作機構和網絡，如國際 HTA 機構網絡（INAHTA），國際 HTA（HTAi）和歐洲 HTA 網絡（EUnetHTA）。另外還有一些獨立的學術機構與研究團隊。
HTA 的評估客體即衛生技術。WHO 將衛生技術定義為[11]：用于衛生保健和醫療服務系統的特定知識體系，包括藥物、疫苗、醫療器械、外科手術、服務提供模式、公共衛生干預措施、衛生材料、醫療方案、技術程序、后勤支持系統和行政管理組織，或泛指一切用于疾病預防、篩查、治療和康復及促進健康、提高生存質量和生存期的技術手段。
HTA 的評估流程主要包括 3 個主要環節[15-17]：設定議題、開展專業評估和專家委員會審議及推薦，可細分為 9 個步驟：確定評估主題、確定評估的具體問題、確定評估需采用的方法、收集資料、評價證據、資料合成、得出結論和提出建議、向特定用戶宣傳普及結果和后效評價結果及其實踐（圖 1）。
圖1
衛生技術評估流程圖
HTA 的評估內容包括衛生技術的技術特性、有效性、安全性、經濟性、社會適應性和倫理[17]。技術特性指衛生技術的操作特性及符合該技術在生產、使用和維護等方面的規范，其評價方法尚未明確統一[18]。在應用衛生技術過程中，有效性指有效診治、預防疾病的能力，安全性是指實施衛生技術過程中可能產生的風險（不良反應的發生率及其嚴重程度等）。其評估方法一般是系統評價或 Meta 分析[19]。經濟性是指衛生技術的成本與效果/效益及其關系，其評估方法包括成本-效果分析、成本-效益分析、成本-效用分析和最小成本分析等[20]。衛生技術的社會適應性是指衛生技術和社會環境之間的相互影響，例如社會資源分配、技術的可及性、患者的喜好和社會價值規范等。常用方法包括清單法（checklists）、文獻綜述法（literature reviews）、參與式途徑法（participatory approaches）和實證研究（empirical research）[21]。
2.4 WHO 在醫療器械科學管理中的實踐
HTA 可從安全性、有效性和適宜性等方面綜合、全面地評價醫療器械，可用于醫療器械的科學配置、規范管理和合理使用，為相應制度以及標準目錄的產生提供證據，促進成本-效果良好的新醫療器械得到應用，避免引進或使用衛生系統價值存疑的醫療器械，并放緩采納看似應用前景好但卻具有持續不確定性的醫療器械，保證醫療器械的臨床效果和成本-效益最大化，從而提升醫療質量和強化衛生系統服務效率。
WHO 在這方面做出了引領性的探索，2014 年 WHO 嘗試采用 HTA 方法制訂癌癥管理優先配置的醫療器械目錄[22]。以癌癥為代表的慢性非傳染性疾病不僅是威脅人類健康的主要疾病，也是全球死亡的主要原因之一，其死亡人數超過艾滋病、瘧疾、結核病的總和，而 70% 的死亡發生在中低收入國家[22]。如果及時發現并治療癌癥患者，可顯著降低病死率，但是因缺乏用于篩查、診斷和治療的醫療器械，致許多可治愈的癌癥患者死亡。在中低收入國家，這些醫療器械的可及性差，且缺乏相關政策指導，如何選擇和正確使用醫療器械成為亟待解決的問題[22]。WHO 通過 HTA 遴選出優先配置的醫療器械，制訂并發布癌癥管理的醫療器械推薦目錄，以指導成員國，尤其是中低收入國家管理和合理使用相關醫療器械。WHO 采用基于循證方法的 HTA，整個過程公開透明、客觀嚴謹，具體流程分為議題審定、專業評估和審議推薦三步：首先，確定評估主題為癌癥管理的醫療器械，進一步確定評估的具體問題和方法；然后開展專業評估，通過系統評價調查疾病負擔和全球的診療指南，構建初步的癌癥管理醫療器械目錄，并邀請全球各領域的專家和學者，包括癌癥護理專業人員、HTA 專家、政府機構和學術機構的專家等，對初擬目錄進行專業評估；最后，組織多方審議，形成《WHO 癌癥管理優先醫療器械目錄》（2017 年版），并在 WHO 成員國地區宣傳普及。
WHO 采用 HTA 方法，從技術特性、有效性、安全性、經濟性和社會適應性等多方面對醫療器械進行了綜合全面的評價，遴選出癌癥預防、篩查、診斷、治療、監測和臨終關懷中需優先配置的醫療器械，并最終形成指導文件，為衛生主管部門、公共衛生規劃人員、衛生技術管理人員、疾病管理、研究人員、決策者、財政和采購機構提供參考。
2.5 中國在醫療器械科學管理中的實踐
近年來，我國逐步強調 HTA 在醫療器械科學管理中的重要作用。2016 年 10 月，國家衛生計生委科學技術司發布《關于加強衛生與健康科技成果轉移轉化工作的指導意見》（國衛科教發〔2016〕51 號）明確提出建立 HTA 體系，加強 HTA 與科技成果評價工作，開展創新技術的評估，為技術的合理、有序、及時轉移轉化提供決策證據[23]。2018 年 8 月，國務院辦公廳發布《關于改革完善醫療衛生行業綜合監管制度的指導意見》（國辦發〔2018〕63 號）指出，強化國家 HTA 支持力量，發揮 HTA 在醫療器械臨床準入、規范應用、停用、淘汰方面的決策支持作用[24]。
本文以“螺旋斷層放療系統治療腫瘤快速 HTA”為例，展示中國在醫療器械科學管理中的 HTA 實踐。① 背景：傳統放射治療在殺死癌細胞的同時難免損傷正常的組織細胞，HT 代表了以最大程度殺滅腫瘤細胞的同時最大程度保護正常組織為目標的精確放療的發展方向。該設備成本高昂且臨床療效尚不明確，為科學制定采購、配置和管理政策，衛生部衛生發展研究中心與中國循證醫學中心合作，通過快速評估該技術的有效性、安全性和適用性，為決策提供研究證據[25]。② 方法：該研究采用系統評價/Meta 分析方法，檢索中英文文獻數據庫和相關的專業網站。研究對象為腫瘤患者，干預措施是 HT，對照是同類化療措施，結局指標包括有效性、安全性和經濟性，研究類型包括 HTA、系統評價、隨機對照試驗、臨床對照試驗、病例系列研究和經濟學研究。③ 結果：檢索篩選后最終納入 149 個研究，包括 4 個 HTA、18 個非隨機對照試驗和 127 個觀察性研究。其中 4 個 HTA 均發表于 10 年前，證據數量較少，質量較低；納入的 145 個原始研究結果顯示，HT 主要用于 14 類腫瘤的治療，治療腫瘤總體毒性較低，生存率較高。雖然納入研究質量均低，但 HT 用于前列腺癌、頭頸部癌、鼻咽癌、宮頸癌、肺癌和肝癌相關研究證據較多，累計樣本量較大，其療效和安全性結果可靠。④ 結論：以上證據顯示 HT 臨床療效較好、安全性高，同時有待開展更多高質量研究驗證該結論。但 HT 不僅購置、維護和使用費用較高，且對操作者的技術、培訓和資質要求高，建議政府減少 HT 購置數量，并綜合考慮我國的腫瘤流行病學特征、衛生資源配置、疾病負擔和醫療衛生服務水平等因素，合理配置、高效使用，同時進行后效評價，指導和完善科學決策。
3 建議
醫療器械在預防、診斷和治療疾病及患者康復中的作用至關重要[2]。隨著科學和醫學的進步，越來越多的醫療器械投入臨床使用，其科學監管日益獲全球重視，如何利用有限的資源為公眾提供基本和特殊優先配備的醫療器械，以保證醫療器械有效、安全和可及，已成為世界各國急需解決的問題[3]。
HTA 通過評估醫療器械的安全性和有效性及潛在的重大不良影響和意外后果，可運用于醫療器械全生命周期的監管中，包括采購、安裝調試、使用維護和報廢。不論是衛生管理部門制定醫療器械相關管理制度或醫療機構選購、管理本單位的醫療器械，還是臨床醫生選擇最佳醫療器械診斷、治療疾病，不同類型 HTA 均能為其決策提供科學依據[10]。然而，HTA 在發展中國家的推廣和使用仍存在巨大挑戰，多數發展中國家尚無開展 HTA 的規范化操作流程，HTA 機構稀少，機構之間規模相差較大，相關專業人才缺乏，多數機構的運行依賴科研經費，承擔的項目及成果產出較少，這些都成為限制 HTA 廣泛開展的關鍵因素[26]。為促進 HTA 在醫療器械管理中的科學應用，我們提出以下建議。
3.1 加強部門協作，形成協調聯動的政策保障機制
在醫療體制建設層面，需要財政、衛生、醫保等多部門協作，強化循證醫學理念，發揮 HTA 在醫療器械臨床準入、規范應用、停用、淘汰和醫保報銷等方面的決策支持作用，促進 HTA 結果的傳播和政策轉化。
3.2 構建醫療器械 HTA 的實施流程和方法學體系
在標準制定層面，政府和相關技術部門構建醫療器械 HTA 的規范實施流程和方法學體系，必要時與高校和研究機構合作，確保 HTA 評估過程和結果的科學性、真實性和可靠性。
3.3 建立并完善醫療器械 HTA 關鍵技術平臺
在實施推廣層面，建立國家級 HTA 中心，構建政府、專業機構、學術團體、企業和公眾等多方參與的研究平臺，包括大數據分析平臺、證據整合轉化平臺等，提高評價的科學化和公平客觀化。
3.4 舉辦學術會議和培訓促進交流、培養專業技術人才和擴大影響力
在人才培養方面，舉辦學術會議和培訓，促進交流，加強 HTA 機構和隊伍建設，推動 HTA 在我國的發展和醫療器械領域的應用，有利于醫療器械的科學監管，更好服務于全民健康水平的提升。
