引用本文： 張伶俐, 曾力楠, 李幼平. 兒科藥物指南的現狀、挑戰與機遇. 中國循證醫學雜志, 2015, 15(1): 2-3. doi: 10.7507/1672-2531.20150002 復制
兒童健康是全球高度關注的關鍵衛生問題之一，也是衡量一個國家社會進步和經濟發展的重要指標。聯合國千年發展目標提出“在2000年至2015年將五歲以下兒童死亡率降低三分之二” [1]。我國政府也為促進和保障兒童健康，先后發布了《中國兒童發展綱要（2011～2020年）》 [2]、《“健康中國2020”戰略研究報告》 [3]、《關于保障兒童用藥的若干意見》 [4]、《關于加強孕產婦及兒童臨床用藥管理的通知》 [5]等文件，旨在采取國家行動，有效促進兒童健康。
有效預防和治療兒童疾病是降低兒童死亡、促進兒童健康的重要手段，藥物是其中最重要的措施之一。世界衛生組織（WHO）估計，48%的兒童死亡可以通過預防和治療避免。合理的藥物治療或預防，每年可避免810萬5歲以下兒童死亡 [6]。臨床實踐指南是規范兒童藥物使用的重要手段。
臨床實踐指南（clinical practice guideline，CPG）是指針對特定臨床情況，制定出一套能幫助臨床醫生和患者做出恰當處理的指導意見，常由專業學會組織制定和嚴格把關，是最權威的臨床規范化文件之一 [7]。專業指南是指導臨床藥物使用的重要參考依據之一，從20世紀 90 年代起，指南開發在英、美、歐洲迅速發展，我國政府和各專業學會也陸續制定發布 [8]。
我們前期研究結果顯示，我國現有兒童臨床指南68%為譯本；自編指南中80%基于專家共識，藥物使用缺乏循證醫學證據，臨床經驗性用藥普遍存在 [9, 10]。此外，我國尚無兒童先天畸形及染色體異常、腫瘤、循環系統疾病及血液系統疾病指南；無兒童傳染病和寄生蟲病的西醫指南。兒童臨床指南質量與數量現狀與我國兒童疾病負擔的巨大需求和最高風險不相適應。故我們建議：① 國家公開招標指南開發項目、集中注冊、全程質控；② 政府加大投入，擇優資助；③ 將高質量指南推薦意見列入保障醫療質量的審查程序；④ 推廣高質量指南應用，并要求提供執行指南的反饋意見。
由四川大學華西第二醫院藥學部/循證藥學中心牽頭的INRUD中國中心組高風險人群藥物管理組，組織全國37家醫院藥學和臨床工作者，歷時1年半開展了兒科藥物指南循證評價的系列研究，旨在了解兒科常見疾病國內外現有指南的數量與質量，比較推薦意見和推薦強度，客觀揭示當前證據的局限和尚待研究的問題。本系列研究采用統一頂層設計，按國際規范的方法、標準和流程完成。首批研究涉及營養障礙疾病、新生兒疾病、風濕性疾病、寄生蟲病、神經系統疾病5個系統，共計8個疾病。這8個疾病領域的兒科藥物指南系統評價，均系統檢索美國國家指南交換中心（U.S. National Guideline Clearinghouse，NGC）、國際指南聯盟（Guidelines International Network，G-I-N）、PubMed、CNKI等權威指南數據庫和生物醫學文獻數據庫，采用國際公認的臨床指南研究與評估系統（AGREE Ⅱ）評價納入指南質量 [11]，并以組內相關系數（ICC）反映不同評價員對指南質量評分的一致性；比較不同指南制定機構對同種疾病藥物預防、治療的推薦方案異同，分析差異原因，綜合各方指南，獲得該疾病領域基于當前最佳證據的推薦意見。此外，指南的系統評價還反映了兒科各疾病領域中藥物治療或預防干預措施的證據現狀，發現尚待研究的問題，并據此提出未來研究建議。
人人有權享有可實現的最高健康標準 [12]，這一發展和人權的基本原則在國際和區域人權條約中得到多國認可。聯合國秘書長潘基文 [13]在《促進婦女兒童健康全球戰略》（2010年）中指出：“每年有數百萬兒童死于可預防的疾病。這不是單純的統計數字，他們曾是有名有姓、活生生的人”。兒科藥物治療指南是保障衛生服務干預措施安全、有效、經濟地用于兒童，促進兒童健康的重要指導標準之一。本系列研究發現，兒童藥物指南的發展比成人指南滯后、證據數據和質量均有待提升。這是現狀與問題，也是挑戰和機遇。發展兒童藥物治療指南，特別是啟動我國高質量、本土化證據生產，為制定適合我國國情的兒科藥物治療循證指南提供證據參考，是我們后續研究的重點。
兒童健康是全球高度關注的關鍵衛生問題之一，也是衡量一個國家社會進步和經濟發展的重要指標。聯合國千年發展目標提出“在2000年至2015年將五歲以下兒童死亡率降低三分之二” [1]。我國政府也為促進和保障兒童健康，先后發布了《中國兒童發展綱要（2011～2020年）》 [2]、《“健康中國2020”戰略研究報告》 [3]、《關于保障兒童用藥的若干意見》 [4]、《關于加強孕產婦及兒童臨床用藥管理的通知》 [5]等文件，旨在采取國家行動，有效促進兒童健康。
有效預防和治療兒童疾病是降低兒童死亡、促進兒童健康的重要手段，藥物是其中最重要的措施之一。世界衛生組織（WHO）估計，48%的兒童死亡可以通過預防和治療避免。合理的藥物治療或預防，每年可避免810萬5歲以下兒童死亡 [6]。臨床實踐指南是規范兒童藥物使用的重要手段。
臨床實踐指南（clinical practice guideline，CPG）是指針對特定臨床情況，制定出一套能幫助臨床醫生和患者做出恰當處理的指導意見，常由專業學會組織制定和嚴格把關，是最權威的臨床規范化文件之一 [7]。專業指南是指導臨床藥物使用的重要參考依據之一，從20世紀 90 年代起，指南開發在英、美、歐洲迅速發展，我國政府和各專業學會也陸續制定發布 [8]。
我們前期研究結果顯示，我國現有兒童臨床指南68%為譯本；自編指南中80%基于專家共識，藥物使用缺乏循證醫學證據，臨床經驗性用藥普遍存在 [9, 10]。此外，我國尚無兒童先天畸形及染色體異常、腫瘤、循環系統疾病及血液系統疾病指南；無兒童傳染病和寄生蟲病的西醫指南。兒童臨床指南質量與數量現狀與我國兒童疾病負擔的巨大需求和最高風險不相適應。故我們建議：① 國家公開招標指南開發項目、集中注冊、全程質控；② 政府加大投入，擇優資助；③ 將高質量指南推薦意見列入保障醫療質量的審查程序；④ 推廣高質量指南應用，并要求提供執行指南的反饋意見。
由四川大學華西第二醫院藥學部/循證藥學中心牽頭的INRUD中國中心組高風險人群藥物管理組，組織全國37家醫院藥學和臨床工作者，歷時1年半開展了兒科藥物指南循證評價的系列研究，旨在了解兒科常見疾病國內外現有指南的數量與質量，比較推薦意見和推薦強度，客觀揭示當前證據的局限和尚待研究的問題。本系列研究采用統一頂層設計，按國際規范的方法、標準和流程完成。首批研究涉及營養障礙疾病、新生兒疾病、風濕性疾病、寄生蟲病、神經系統疾病5個系統，共計8個疾病。這8個疾病領域的兒科藥物指南系統評價，均系統檢索美國國家指南交換中心（U.S. National Guideline Clearinghouse，NGC）、國際指南聯盟（Guidelines International Network，G-I-N）、PubMed、CNKI等權威指南數據庫和生物醫學文獻數據庫，采用國際公認的臨床指南研究與評估系統（AGREE Ⅱ）評價納入指南質量 [11]，并以組內相關系數（ICC）反映不同評價員對指南質量評分的一致性；比較不同指南制定機構對同種疾病藥物預防、治療的推薦方案異同，分析差異原因，綜合各方指南，獲得該疾病領域基于當前最佳證據的推薦意見。此外，指南的系統評價還反映了兒科各疾病領域中藥物治療或預防干預措施的證據現狀，發現尚待研究的問題，并據此提出未來研究建議。
人人有權享有可實現的最高健康標準 [12]，這一發展和人權的基本原則在國際和區域人權條約中得到多國認可。聯合國秘書長潘基文 [13]在《促進婦女兒童健康全球戰略》（2010年）中指出：“每年有數百萬兒童死于可預防的疾病。這不是單純的統計數字，他們曾是有名有姓、活生生的人”。兒科藥物治療指南是保障衛生服務干預措施安全、有效、經濟地用于兒童，促進兒童健康的重要指導標準之一。本系列研究發現，兒童藥物指南的發展比成人指南滯后、證據數據和質量均有待提升。這是現狀與問題，也是挑戰和機遇。發展兒童藥物治療指南，特別是啟動我國高質量、本土化證據生產，為制定適合我國國情的兒科藥物治療循證指南提供證據參考，是我們后續研究的重點。