在醫療衛生領域，利用真實世界數據生成真實世界證據的研究已經在世界范圍內引起了廣泛關注，基于真實世界數據評價治療結局是其重要的組成部分。然而，目前針對如何在此類研究中設計并實施合理的統計分析，還存在一定的疑惑。為此，作為中國真實世界數據與研究聯盟（ChinaREAL）工作組制定的真實世界研究系列技術規范 4，本技術規范詳述了真實世界數據評價治療結局研究中進行統計分析時需要注意的事項。在本技術規范中，首先強調預先設計統計分析計劃的重要性，推薦基于研究型數據庫評價治療結局研究的統計分析計劃的主要內容。其次，闡述了在此類研究中關于研究樣本量計算的注意事項及如何合理解讀統計分析中的 P 值等問題。再次，針對此類研究中常見的人群選擇偏倚、信息偏倚以及混雜偏倚，推薦相應的統計分析策略，涵蓋了目前應用廣泛的多變量回歸模型以及新興的因果推斷模型，對基于既有數據庫的研究中普遍存在的缺失數據給出了相應的指導方針。最后，明確了此類研究統計報告中應包含的核心內容。
作為真實世界數據的重要來源，既有健康醫療數據受到廣泛關注。本文作為系列技術規范的第一篇，闡明了既有健康醫療數據的概念、特征、應用，從研究策劃、構建流程等維度提出基于既有健康醫療數據的研究型數據庫構建基本要求，并提出研究型數據庫質量評價關鍵指標，以期規范和指導同類研究的開展。
中華醫藥文明源遠流長。在長期與疾病斗爭的過程中，中醫形成了獨特的理論體系、思維方式和診療手段，整體觀念和辨證論治是其最為突出的兩大特點，也符合先進醫學理念和方向。臨床療效一直是中醫藥學賴以生存和發展的基礎。然而，現代中醫療效評價研究開展較為滯后，特別是符合科學研究原則的高質量證據不足，阻礙了中醫藥走向世界的發展和推廣。近年來，隨著真實世界研究理念的提出、興起和研究方法的逐步完善，為中醫藥臨床研究特別是中成藥上市后評價提供了良好契機。制訂中成藥真實世界研究技術指導原則，將有助于研究者規范、合理、科學地開展研究，促進我國高質量中成藥真實世界證據的生產與使用，有力推動中成藥產業發展。
真實世界數據研究近年來發展迅速，但目前對其認識和理解仍然還存在諸多誤區。為推動真實世界數據研究的標準化，本文對真實世界數據的分類進行了更新和進一步明確，提出了真實世界數據研究的兩種常用模式，構建了研究型數據體系框架，尤其厘清了對登記數據庫的誤區和問題，對真實世界數據研究的未來發展方向進行了展望。
隨著信息技術和數據科學的快速發展，基于多樣化的真實世界數據體系形成的真實世界證據，已成為醫療衛生決策的重要來源（如藥械監管、目錄制定、指南制定、疾病管理等）。要產生高質量真實世界證據既需要完整、準確和可用的數據，還需要通過科學合理的研究設計和數據分析過程，最終回答決策需解決的問題。為了促進我國高質量真實世界證據的生產與使用，中國真實世界數據與研究聯盟（ChinaREAL）通過嚴格的方法和流程制作了首批真實世界數據與研究技術規范。ChinaREAL 未來將持續生產相關技術規范，最終提高我國醫療衛生決策水平。