目的評價拉科酰胺片(200 mg、400 mg/d)在輔助治療1~3種抗癲癇藥物使用下仍未控制的癲癇部分性發作的安全性和有效性。 方法2011年3月至2013年1月,多中心、隨機雙盲、安慰劑對照試驗,共納入540例受試者。試驗為18周(劑量遞增期4周,劑量維持期12周,減量期2周)的試驗期,記錄受試者與基線期相比,維持期所減少的發作頻率和發作頻率減少≥50%者的受試者所占比率為主要觀察指標,并同時記錄安全性指標。 結果完成試驗(全分析集,Full analysis set,FAS)共515例(3例受試者入組后未服藥,22例脫落),符合方案的受試者(符合方案集Per-protocol set,PPS)共394例。FAS中200 mg、400 mg/d,安慰劑三組維持期平均4周發作頻率分別減少26.35%、40.12%、21.69%(P＝0.0005)。PPS集中,200 mg、400 mg/d,安慰劑三組維持期平均4周發作頻率較基線期分別減少25.61%、46.86%、23.06%,差異均有統計學意義(P<0.000 1)。FAS集中200 mg、400 mg/d,安慰劑三組維持期發作頻率較基線期減少在50%及其以上者分別占29.82%、38.15%、22.49%(P＝0.006 8);PPS集中200 mg、400 mg/d,安慰劑三組分別為27.94%、42.37%、22.86%(P＝0.002 3)。200 mg/d組不良事件的例數發生率為25.84%;400 mg/d組不良事件的例數發生率為36.11%;安慰劑組不良事件的例數發生率為19.55%,且400 mg/d組不良事件發生率高于安慰劑組,組間比較差異有統計學意義(P=0.001 8)。 結論經多中心、隨機雙盲、安慰劑平行對照的研究方法進行的臨床試驗結果顯示拉科酰胺片,對難治性部分性癲癇有效,且耐受性良好。