基因治療是通過向靶細胞或組織中引入外源基因片段來糾正疾病狀態。基因治療依賴所采用的載體系統使外源基因編碼的蛋白在靶組織中高效、穩定的表達。視網膜疾病基因治療中較為常用的載體是重組腺相關病毒載體、腺病毒載體、慢病毒載體等病毒類載體。通過將外源目的基因與促進子包裝于病毒衣殼后制成病毒載體,再將載體注射入眼內。但最終將視網膜疾病基因治療應用于臨床尚有許多關鍵問題需要解決,如基因表達產物的調控、基因轉移靶向性的控制、合適基因載體的選擇、載體及導入物質引起的免疫反應等。隨著對視網膜疾病分子遺傳機制了解的不斷深入及新技術和載體的發展,視網膜疾病基因治療必將成為現實。
脂聯素(APN)是由脂肪細胞分泌的一種生物活性多肽或蛋白質, 具有增敏胰島素、抗新生血管、抗炎癥反應等生物學特性。近年來研究表明, 血漿APN的變化與糖尿病視網膜病變(DR)、老年性黃斑變性和高血壓視網膜病變等常見視網膜疾病相關。血清APN水平降低可能引起微血管病變從而促使DR的發生。局部應用外源性APN可抑制實驗性脈絡膜新生血管的形成。APN可能通過調節促炎癥細胞因子和生長因子的表達來發揮抗新生血管形成的生物學效應。調控APN及其受體可能成為干預視網膜血管性疾病的一種新途徑。