邱一果 , 楊紅霞 , 李秋紅 , 雷博
  • 400016 重慶醫科大學附屬第一醫院 眼科學重慶市市級重點實驗室 重慶市眼科研究所;
綜述
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基因治療是通過向靶細胞或組織中引入外源基因片段來糾正疾病狀態。基因治療依賴所采用的載體系統使外源基因編碼的蛋白在靶組織中高效、穩定的表達。視網膜疾病基因治療中較為常用的載體是重組腺相關病毒載體、腺病毒載體、慢病毒載體等病毒類載體。通過將外源目的基因與促進子包裝于病毒衣殼后制成病毒載體，再將載體注射入眼內。但最終將視網膜疾病基因治療應用于臨床尚有許多關鍵問題需要解決，如基因表達產物的調控、基因轉移靶向性的控制、合適基因載體的選擇、載體及導入物質引起的免疫反應等。隨著對視網膜疾病分子遺傳機制了解的不斷深入及新技術和載體的發展，視網膜疾病基因治療必將成為現實。

引用本文： 邱一果,楊紅霞,李秋紅,雷博. 視網膜疾病基因治療現狀與前景. 中華眼底病雜志, 2011, 27(5): 494-496. doi: 復制