萎縮型老年性黃斑變性（AMD）早期可不表現出明顯的視覺功能喪失，因而不易被重視；進展至晚期，患者多因黃斑區視網膜地圖樣萎縮影響夜視力及中心視力而就醫。目前用于臨床或已進入臨床試驗治療萎縮型AMD的藥物包括改善脈絡膜灌注、減少有害物質蓄積、防止氧化應激損傷、抑制炎癥反應的藥物以及神經保護劑、脂類代謝藥物等。干細胞移植治療萎縮型AMD是目前最有前景的治療手段。理論上講，采用人類干細胞分化來源的視網膜光感受器細胞及RPE細胞替代治療萎縮型AMD是可行的；但如何提高種子細胞的定向誘導分化效率以及如何保證安全有效的RPE細胞移植及移植后的存活等問題仍亟待解決。目前已有多項研究發現多個基因位點的突變與萎縮型AMD有關，因此基因治療在疾病的發生發展中也起著重要作用。