癲癇是神經科常見病，60%在兒童期起病，最終有20%~30%發展為藥物難治性癲癇。難治性癲癇是指在使用正確選擇且能耐受的兩種抗癲癇發作藥物的情況下仍不能終止其發作的癲癇，兒童以Lennox-Gastaut綜合征（Lennox-Gastaut syndrome，LGS）、Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）等為代表，成人以顳葉癲癇為代表。難治性癲癇具有“低治愈率、高致殘率、高致死率”的特點，給患者及家屬造成巨大的生理和心理上的痛苦。目前，離子類抗癲癇發作藥物已難在機制上實現重大突破，而非離子類抗癲癇發作藥物的研究則具有廣闊的前景，其機制可能涉及癲癇發生的根本機制，而近年來獲批上市的芬氟拉明（Fenfluramine，FFA）就屬于此類抗癲癇發作藥物。多個Ⅲ期隨機對照試驗研究提示FFA對DS、LGS具有卓越的有效性，為難治性癲癇患者及家屬帶來了新希望。本文從FFA治療難治性癲癇的作用機制、藥動學、臨床療效、安全性及耐受性等方面進行綜述。