目的 觀察腺相關病毒（AAV）介導小發夾RNA（shRNA）干擾抑制Claudin-3表達對體外培養小鼠視網膜神經節細胞（RGC）的影響。 方法 原代培養小鼠RGC分為正常對照組、AAV-shScramble組、AAV-shClaudin3組。細胞接種24 h后，AAV-shScramble組、AAV-shClaudin3組RGC分別轉染AAV-shScramble和AAV-shClaudin3。轉染96 h后，活細胞熒光動態顯微鏡觀察目的病毒轉染效率；β-微管蛋白免疫熒光染色檢測RGC軸突長度；免疫熒光4′，6-二脒基-2-苯基吲哚染色觀察RGC凋亡形態；實時聚合酶鏈反應(RT-PCR)檢測各組RGC Claudin-3、血管內皮生長因子（VEGF）mRNA表達；蛋白免疫印跡法（Western blot）檢測各組RGC Claudin-3、VEGF、B淋巴細胞瘤/白血病-2基因（Bcl-2）、半胱氨酸天冬氨酸蛋白酶-3（Caspase-3）蛋白表達水平。 結果 活細胞動態熒光顯微鏡觀察發現,AAV-shScramble組、AAV-shClaudin3組RGC病毒轉染效率均＞50%；病毒轉染96 h后，AAV-shClaudin3組RGC軸突長度明顯低于正常對照組、AAV-shScramble組，差異有統計學意義（F=2 363.274，P＜0.05）；AAV-shClaudin3組RGC密度較正常對照組、AAV-shScramble組明顯減低，可見細胞核皺縮、趨邊以及細胞核裂解形成的凋亡小體。AAV-shClaudin組RGC的Claudin-3、VEGF mRNA表達明顯低于正常對照組和AAV-shScramble組，差異有統計學意義（F=257.408、160.533，P＜0.05）。AAV-shClaudin3組RGC的Claudin-3、VEGF、Bcl-2蛋白表達明顯低于正常對照組和AAV-shScramble組,差異有統計學意義（F=129.671、420.552、62.669，P＜0.05）；Caspase-3蛋白表達明顯高于正常對照組、AAV-shScramble組，差異有統計學意義（F=231.348，P＜0.05）。 結論 AAV介導shRNA干擾抑制Claudin-3的表達可下調VEGF、Bcl-2及上調Caspase-3的表達，促進RGC凋亡，抑制RGC軸突生長。