目的 觀察小劑量利妥昔單抗（RTX）預防視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）復發的有效性和安全性。 方法 前瞻性自身對照試驗。臨床確診為NMOSD且病程超過1年的21例患者納入研究。其中，男性1例，女性20例。發病年齡10～51歲，平均發病年齡（26.2±12.3）歲。病程2.3～25.8年，平均病程（9.2±5.9）年。所有患者均進行病史采集、眼科檢查、血清學檢驗及神經系統查體，記錄其NMOSD的年復發率（ARR）、矯正視力及擴展殘疾狀態量表（EDSS）評分。視力檢查采用Snellen視力表進行，并將結果轉換為最小分辨角對數（logMAR）視力記錄。患者平均logMAR矯正視力1.13±1.09；最佳眼平均logMAR矯正視力0.40±0.68，最差眼平均logMAR矯正視力1.87±0.90。平均EDSS（3.09±0.70）分。平均ARR（1.04±0.65）次/年。所有患者均完成兩周期的RTX誘導治療。RTX 100 mg/次，50 mg/h速率滴注，每周1次，連用4周。1年1次誘導治療，共2次。其中，發病1個月內立即接受誘導治療12例，發病1個月后緩解期接受誘導治療9例。治療后平均隨訪時間（28.4±4.9）個月。觀察治療后不良反應的發生情況。以末次隨訪為療效判定時間點；采用配對t檢驗對比分析治療前后患者的矯正視力、ARR及EDSS評分；采用獨立樣本t檢驗對復發者與未復發者發病年齡進行兩兩比較；采用χ2檢驗對復發者與未復發者是否經血漿置換治療以及合并免疫抗體陽性或患自身免疫性疾病比例等進行統計分析。 結果 治療后患者平均logMAR矯正視力0.62±0.91；最佳眼平均logMAR矯正視力0.24±0.59，最差眼平均logMAR矯正視力1.00±1.01。平均EDSS評分（2.26±1.07）分。平均ARR（0.21±0.3）次/年。與治療前比較，治療后最差眼平均矯正視力明顯提高（t=4.256），平均EDSS評分（t=4.620）、ARR（t=2.900）降低，差異均有統計學意義（P＜0.05）。治療前后最佳眼平均矯正視力比較，差異無統計學意義（t=1.840，P＞0.05）。隨訪期間9例患者復發，復發次數為13次。13次復發中，B淋巴細胞檢驗12次，B淋巴細胞百分比為0.01%～0.14%。復發者與未復發者的發病年齡（t=0.67）、是否經血漿置換治療（χ2=1.61）、合并免疫抗體陽性或患自身免疫性疾病比例（χ2=1.61）比較，差異均無統計學意義（P＞0.05）。21例患者中，出現不良反應8例。其中，繼發感染5例，胸悶4例，脫發3例，皮疹、頭痛、呼吸困難各2例，耳鳴、心慌、疲倦嗜睡各1例。合并兩種及以上不良反應4例。對于出現不良反應者，給予減慢RTX滴速及加用地塞米松5 mg后緩解。 結論 小劑量RTX治療NMOSD可降低ARR，安全性較好。