目的研究吡侖帕奈添加治療難治性癲癇患兒的療效及不良反應。方法前瞻性對2020年1月—2021年2月在廣東省人民醫院小兒癲癇專科診治的45例難治性癲癇患兒使用吡侖帕奈添加治療自身對照研究，制定入組標準及吡侖帕奈起始劑量。每月隨診一次，3個月檢查異常血常規、肝功能、腎功能、體液免疫，6個月復查一次腦電圖。劑量為0.04 mg/（kg·d）（最大起始量不超過 2 mg/d），每兩周增加0.04 mg/（kg·d）（最大維持量不超過 6 mg/d）。觀察吡侖帕奈的療效及不良反應。對比吡侖帕奈添加前和添加6個月后的24 h視頻腦電圖及臨床發作。結果45例患兒中經添加治療后臨床發作完全控制7例、發作減少26例，總有效率73.33%。添加吡侖帕奈治療后28例患兒腦電圖的癲癇樣放電減少，有效率為62.22%。觀察期血常規、肝功能、腎功能、體液免疫，均在正常范圍。添加吡侖帕奈治療后共有10例出現不良反應，不良反應率為22.22%。結論 吡侖帕奈添加治療難治性癲癇能具有良好的有效性和安全性。