髓母細胞瘤（MD）是一種高發于兒童的惡性腦腫瘤。雖然目前還沒有針對這一腫瘤的理想治療措施，但近來的研究表明在該腫瘤的發病機制中一些相關的信號通路扮演著十分重要的角色。深入研究這些信號傳導通路及其相互作用關系有助于對MD發病機制的進一步認識。在這些信號通路中，SHH（sonic hedgehog signaling pathway）對髓母細胞瘤的形成最具有特異性。因此針對SHH信號通路的靶向抑制劑的研究得到了深入地開展，并展現出良好的應用前景。現就MD發病機制中的信號通路和基于SHH信號通路靶向抑制劑的研究進展作一綜述，為探索更加有效的治療方法提供新的理論依據。