目的 系統評價亞砷酸（arsenic trioxide，ATO）治療急性早幼粒細胞白血病（acute promyelocytic leukemia，APL）初發患者的療效和安全性。方法 計算機檢索PubMed、The Cochrane Library（2012年12期）、CNKI、WanFang Data、VIP等數據庫，全面收集ATO治療APL的隨機對照試驗（RCT），檢索時限均為建庫至2012年12月，并追溯納入研究的參考文獻。由兩位研究者按照納入與排除標準獨立篩選文獻、提取資料和評價質量后，采用RevMan 5.0.2軟件進行Meta分析。結果 共納入8個RCT，586例患者。Meta分析結果顯示：ATO同全反式維甲酸（ATRA）相比，在CR率［OR=0.85，95%CI（0.54，1.35），P=0.50］、達CR時間［OR= –8.14，95%CI（–16.42，0.13），P=0.05］、復發率［OR=0.14，95%CI（0.02，1.21），P=0.07］、早期死亡率［OR=0.82，95%CI（0.32，2.06），P=0.67］和5年總生存率［OR=1.19，95%CI（0.54，2.60），P=0.66］方面，兩組差異無統計學意義；但ATO在高白細胞綜合征［OR=0.32，95%CI（0.18，0.58），P=0.000 1］和維甲酸綜合征發生率［OR=0.05，95%CI（0.02，0.14)，Plt;0.000 01］方面，低于ATRA組。結論 ATO在CR率、達CR時間、復發率、早期死亡率和5年總生存率方面，均與ATRA相當，且不良反應更少，但受納入研究質量與數量限制，在臨床上使用ATO時應結合患者情況謹慎使用。