目的探索基于利益相關者視角的罕見病用藥醫保準入價值評估準則，為決策部門的罕見病用藥評估提供參考。方法計算機檢索 PubMed、EMbase、CINAHL Plus、ProQuest、Web of Science、CNKI 和 WanFang Data 數據庫關于罕見病用藥評估的研究，檢索時限均為 1983 年 1 月 1 日至 2018 年 12 月 31 日。基于 SPIDER 模型構建問題并制定納入排除標準，采用 CASP 對納入文獻進行方法學質量評價，利用 NVivo 11 軟件并通過主題分析法歸納總結罕見病用藥價值評估準則的一級描述性主題、二級分析性主題和三級分析性主題，運用 CERQual 證據分級工具對主題分析結果進行證據分級。結果最終納入涵蓋近二十個國家的 10 篇文獻，識別了 50 個一級描述性主題，經歸納后嵌入 14 個二級分析性主題和 3 個三級分析性主題。罕見病用藥價值評估準則包括：① 疾病相關準則，如受影響人群特征、疾病嚴重性、未滿足需要、疾病負擔和道德與倫理考慮等；② 藥物相關準則，如安全性、有效性、經濟性、創新性和證據質量等；③ 其他外部相關準則，如其他國家或機構報銷情況、政府目標與優先項、藥企保證供應、對環境影響等。結論除常規的臨床效果和藥物經濟學等考慮因素外，利益相關者更傾向于采用更廣泛視角去定義罕見病用藥價值，全面了解其價值驅動因素可以更好地輔助罕見病用藥醫保決策。