目的系統評價糖皮質激素(glucocorticoids, GC)治療Duchenne型肌營養不良(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的療效和安全性。 方法計算機檢索PubMed、EMbase、CENTRAL、CNKI、WanFang Data、VIP和CBM數據庫,檢索時限均為從建庫至2011年12月,納入有關GC治療DMD的RCT。由2名評價員按納入與排除標準獨立篩選文獻、提取資料和評價質量后,采用RevMan 5.0.2軟件進行Meta分析。 結果共納入6個RCT,合計303例患兒。Meta分析結果顯示,GC治療6個月后,試驗組患兒的平均肌力、舉重能力、用力肺活量、生存質量情感因子分和總分、Gowers’時間、步行9米時間、爬4層樓梯時間明顯改善。但試驗組患兒的體重增加、行為改變、食欲、庫欣面容、多毛癥發生情況增加顯著,但未增加骨質疏松/骨折、高血壓/糖尿病、白內障發生率。 結論GC可顯著改善DMD患兒的肌力、肌肉功能及肺功能,延長獨立行走時間,提高生存質量,但應需密切關注GC的不良反應。