基因改造動物模型可用于基因的功能學研究,傳統基因改造費時費力。規律成簇的間隔短回文重復序列/Cas內切酶基因編輯技術是一種新型的基因打靶技術,構建簡單、方便且成本較低,能在單個受精卵時期快速實現多個精確的靶基因突變,用于檢測基因組中的基因表達和相互作用,明確基因功能。目前該項技術雖處于研究的初步階段,穩定性方面尚無定論;但因高效的基因改造效率,使得該項技術具有較強的應用前景。通過建立合適的眼部疾病動物模型可以推動遺傳性視網膜疾病的基因功能學研究,為基因治療在眼科領域的開展打下基礎。