目的系統評價骨髓干細胞移植治療原發性擴張型心肌病的臨床療效和安全性。 方法計算機檢索PubMed、CENTRAL、EMbase、Web of Knowledge、VIP、CNKI、CBM和WanFang Data數據庫，查找所有骨髓干細胞移植治療擴張性心肌病的隨機對照試驗（RCT），檢索時限均為建庫至2014年3月31日。由2位研究者按照納入與排除標準篩選文獻、提取資料和評價納入研究的方法學質量，而后采用RevMan 5.2.0軟件進行Meta分析。 結果共納入10個RCT，包括374例患者。Meta分析結果顯示：①安全性：與常規治療相比，骨髓干細胞移植3個月后患者惡性心律失常事件發生率差異無統計學意義［RR=0.81，95% CI（0.38，1.72），P=0.58］。②療效：與對照組相比，骨髓干細胞移植3個月后患者左室射血分數增加［WMD=3.86，95% CI（2.53，5.20），P＜0.000 01］、6個月后左室射血分數增加［WMD=5.54，95% CI（3.02，8.06），P＜0.000 1］，3個月后6 min步行距離增加［WMD=22.12，95% CI（7.78，36.46），P=0.003］，6個月后6 min步行距離增加［WMD=102.79，95% CI（50.16，155.41），P=0.000 1］，3個月的心肌灌注缺損面積百分比減小［WMD=-4.00，95% CI（-5.87，-2.13），P＜0.000 1］；但在3個月后左室舒張末期內徑［WMD=-0.37，95% CI（-1.67，0.93），P=0.57］和6個月后左室舒張末期內徑［WMD=-0.70，95% CI（-2.76，1.36），P=0.51］方面，差異無統計學意義。 結論骨髓干細胞移植治療擴張性心肌病可明顯改善患者心功能且安全性較好。受納入研究數量和質量的限制，上述結果仍需要更多高質量、大樣本的RCT予以驗證。