目的系統評價去甲基化藥物治療中高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的有效性和安全性。 方法計算機檢索PubMed、EMbase、The Cochrane Library（2013年第3期）、Web of Science、CNKI、VIP、WanFang Data和CBM數據庫，查找去甲基化藥物治療MDS的隨機對照試驗（RCT），檢索時限均為從建庫至2013年3月。由2位研究者按照納入與排除標準篩選文獻、提取資料和評價納入研究的方法學質量后，采用RevMan 5.1軟件進行Meta分析。 結果共納入4個研究，816例患者。Meta分析結果顯示：與最佳支持治療方案相比，去甲基藥物治療方案對于中高危MDS患者在完全緩解率［OR=19.14，95% CI（5.33，68.7），P＜0.000 01］、部分緩解率［OR=20.63，95% CI（5.76，73.93），P＜0.000 01］、血液學緩解率［OR=3.58，95% CI（2.40，5.34），P＜0.000 01］、Ⅲ/Ⅳ級粒細胞減少癥發生率［OR=3.82，95% CI（2.67，5.47），P＜0.000 01］、Ⅲ/Ⅳ級血小板減少癥發生率［OR=3.98，95% CI（2.55，6.23），P＜0.000 01］及病死率［OR=0.52，95% CI（0.35，0.77），P＜0.000 01］方面更優，其差異均有統計學意義。部分患者會出現Ⅲ/Ⅳ級血細胞減少癥及可耐受的非血液學不良反應。 結論現有證據表明，去甲基化藥物治療MDS療效明顯，可延長疾病轉化為白血病時間，降低病死率和提高患者生存質量。