隨著區域醫療大數據平臺的建立和不斷完善，區域醫療大數據在醫藥政策研究評價中越來越凸顯出重要的作用。區域醫療大數據通常具有層次結構，傳統的統計分析模型因不能處理層次結構的數據而受到限制，多水平模型是處理層次結構數據的有力統計分析工具，近年來受到國外政策評價研究者的廣泛關注，而國內缺乏其在醫藥政策評價中的應用。本文介紹了多水平模型構建的總體思路及其在醫藥政策評價領域中的幾種常見應用場景，以期為未來利用區域醫療大數據或層次結構數據評價醫療政策實施效果提供方法學參考。
間斷時間序列（ITS）分析是一種用于評價衛生干預效果的準實驗設計方法。ITS分析通過控制干預前時間趨勢，比較結局在干預前后產生的瞬時變化和斜率變化。當衛生干預措施在多中心或區域乃至全國范圍內實施且收集到的數據具有層次結構時，使用傳統的ITS方法進行分析可能會造成聚合誤差。本文介紹兩種基于層次結構數據進行ITS分析的方法，以期為大型衛生干預的效果評價提供方法學參考。