目的觀察新型光敏蛋白PsCatCh2.0轉染至視網膜色素變性模型rd1小鼠視網膜1年后視網膜神經節細胞（RGC）對光反應、視網膜炎癥及細胞凋亡情況。 方法雄性rd1小鼠24只隨機均分為rd1實驗組、rd1對照組，各12只。rd1實驗組小鼠鼻側角鞏膜緣下1 mm處玻璃體腔注射重組腺相關病毒（rAAV）2/2-巨細胞病毒啟動子（CMV）-PsCatCh2.0-增強型綠色熒光蛋白（EGFP）1.5 μl，2周后顳側角鞏膜緣下1 mm處再次注射相同劑量的重組病毒。注射后1年，用膜片鉗技術記錄表達PsCatCh2.0的RGC對光反應；行免疫熒光染色評估PsCatCh2.0在視網膜中的表達情況；行視網膜鋪片染色評估重組病毒的轉染效率，并計數RGC；使用蘇木精-伊紅染色評估內層視網膜厚度；采用蛋白免疫印跡法檢測視網膜中核因子（NF）-κB p65的蛋白表達；采用實時熒光定量聚合酶鏈反應檢測各組小鼠視網膜中腫瘤壞死因子（TNF）-α、白細胞介素（IL）-6、B淋巴細胞瘤-2相關X蛋白（Bax）mRNA相對表達量；采用原位末端標記法觀察各組小鼠視網膜細胞凋亡情況。組間比較采用單因素方差分析。 結果注射重組病毒后1年，表達PsCatCh2.0的RGC產生的電流約為30 pA。PsCatCh2.0-EGFP與RGC呈共定位表達；少量與無長突細胞共定位，幾乎不與水平細胞、雙極細胞共定位。rd1實驗組、rd1對照組小鼠RGC密度、內層視網膜厚度比較，差異均無統計學意義（F=14.35、0.05，P＞0.05）。rd1實驗組小鼠視網膜NF-κB p65蛋白表達量以及TNF-α、IL-6 mRNA表達均低于rd1對照組，差異均有統計學意義（F=4.61、5.91、5.78，P＜0.05）。rd1實驗組小鼠視網膜中呈紅色熒光的凋亡細胞數量少于rd1對照組， Bax mRNA表達低于rd1對照組，差異有統計學意義（F=7.52，P＜0.01）。結論玻璃體腔注射rAAV2/2-CMV-PsCatCh2.0-EGFP后1年，表達PsCatCh2.0的RGC仍可產生光電流；長期轉染表達PsCatCh2.0對RGC無明顯細胞毒性作用，也不增加視網膜的炎性反應。