引用本文： 石志紅, 曾憲華, 羅艷虹, 張巖波. 慢性呼吸衰竭患者報告臨床結局量表的信效度分析. 中國呼吸與危重監護雜志, 2014, 13(4): 385-388. doi: 10.7507/1671-6205.2014094 復制
隨著醫學模式從生物模式轉向生物-心理-社會醫學模式，健康得以全新定義，健康并不僅僅是不患病，還應包括心理健康以及社會交往方面的健康。人作為一個整體在醫學中的地位越來越突出。國際藥物經濟與療效研究協會、歐洲生存質量評估協調處、美國食品藥品監督管理局(FDA)、健康相關生存質量(HRQL)工作組和國際生存質量研究協會共同提出的臨床療效評價方案包括四方面的內容：臨床(醫務)人員報告資料、生理(實驗室指標)報告資料、護理人員報告資料和患者報告資料[1]。其中患者報告資料即患者報告的臨床結局(patient-reported outcomes，PRO)是一種患者(即沒有醫生或其他任何人對于患者反應的解釋)對于自身健康狀況的各個方面的測量[2]，它從患者角度提供治療疾病的信息，且全面、確切地反映了患者的綜合健康狀況。利用PRO量表可以將患者報告的資料定量化、標準化，同時結合醫生的臨床經驗和客觀檢查結果，使我們對疾病的診斷、病情變化和療效判斷更加科學、全面、真實、可靠。近年來，呼吸衰竭的發病率不斷增高，造成較重的社會經濟負擔，鑒于研制適合我國慢性呼吸衰竭PRO量表的必要性，我們根據世界衛生組織(WHO)對健康的定義、慢性呼吸衰竭的理論知識和患者報告結局指標的概念內涵，參照2006年2月FDA發布的關于PRO研究應用于臨床藥物研制和療效評價的指南草案[2]，遵循國際量表研制的程序規范[3-4]，研制了慢性呼吸衰竭PRO量表。本研究主要對慢性呼吸衰竭PRO量表的信度、效度、可行性進行檢驗。
對象與方法
一 對象
在太原不同區的8所不同等級的醫院(山西醫科大學附屬第一醫院、山西醫科大學附屬第二醫院、山西省人民醫院、山西大醫院、山西省中醫研究所、煤炭中心醫院、武警醫院、太原市小店區平陽路一社區衛生服務中心)進行現場調查。調查量表一般由患者根據自身實際情況填寫，對于文化程度低、年老眼花者或者手偏癱患者，由調查員將題干和選項不含任何導向作用地逐一讀給患者，根據患者自己的選擇，調查員協助患者完成量表的作答。總計發放問卷480份，最后回收問卷472份，回收率為98.33%，其中有效問卷461份(呼吸衰竭患者364份，健康人97份)，有效率為97.67%。
納入標準：根據呼吸衰竭診斷標準(主要靠動脈血氣分析診斷)已確診為呼吸衰竭的患者，年齡＞18歲，愿意接受調查者。健康人選擇未患呼吸衰竭疾病、惡性腫瘤以及精神疾病，總體年齡與呼吸衰竭患者相仿者，志愿加入本課題調查研究。
排除標準：并發精神疾病或者存在意識障礙的患者；由于語言、智力障礙等多種原因導致不能理解或不能完成問卷的患者。
二 方法
1．量表的研制過程：(1)按照國際PRO量表的研制規范，通過查閱文獻、訪談患者及借鑒國內外相關量表形成量表結構及條目池。(2)根據多位相關方面的專家和患者的意見或建議對形成的條目池進行修正以及表達語言的調試形成初步量表。(3)用初步量表分別在山西省太原市不同行政區域內8所醫院進行預調查，回收后利用經典測量理論和項目反應理論進行分析，初步篩選條目形成初量表。(4)在上述的8所醫院進行大規模正式調查，再次利用經典測量理論和項目反應理論對條目進行篩選和維度調整形成終量表。終量表包括4個領域(生理、心理、社會、治療)，10個方面(圖 1)，51個條目。本研究主要在前期研究基礎上，對量表的信度、效度和可行性進行評價。
圖1
PRO量表結構框架
2．量表評價：(1)信度分析：信度指測量結果一致性，一致性程度越高，信度越高。克朗巴赫的α系數是目前最常用的信度系數，一般認為克朗巴赫α系數應該達到0.7以上。(2)效度分析：效度指測量的有效性，即測量結果與試圖達到測量目標的接近程度，評價的是偏倚或測量結果中包含了多大比例的系統誤差問題[5]。本課題從內容效度、維度相關性、構念效度、反應度三個方面進行考核。
三 統計學處理
采用SPSS 13.0進行信度、維度相關性和反應度分析，采用LISREL 8.7對構念效度進行統計分析。
結果
一 信度分析
量表各領域及總量表的信度見表 1。整體來說該量表的克朗巴赫α系數高，具有較高的信度。
表1
量表各領域及總量表的信度
二 效度分析
1．內容效度：內容效度指量表所選的條目能否代表所要測的內容，即指一個特定的條目對一個內容范疇的反映程度，一般沒有定量的評價方法[5]。本課題編制慢性呼吸衰竭PRO量表時查閱了大量的相關文獻和國內外相關的量表；采用了專家咨詢法(專家核心小組由呼吸科醫護人員以及心理、社會、倫理學各方面專家組成)及對患者進行訪談等方法對量表條目的提出、修正進行了深入反復的論證，以保證本量表有較高的的內容效度。
2．維度相關性：各條目與其所屬領域之間存在較強的相關性，其中生理功能的18個條目中有17個條目的相關系數r在0.50以上；心理功能的16個條目中有13個條目的相關系數r在0.50以上；社會支持領域的8個條目的相關系數r均在0.50以上；治療領域的9個條目中有7個條目的相關系數r在0.50以上。
3．構念效度：本研究用驗證性因子方法(CFA)來構建指示條目與所屬維度之間的測量模型，即可觀測變量和潛變量之間的測量模型，采用多種指標綜合評價模型的擬合效果。一般認為，近似誤差均方根(RMSEA)在0.08~0.10之間擬合一般；均方根殘差(RMR)值小于0.09擬合好；規范擬合指數(NFI)、不規范擬合指數(NNFI)、比較擬合指數(CFI)和增值擬合指數(IFI)在0.9以上擬合好。結果顯示慢性呼吸衰竭PRO量表各維度條目的因子載荷均大于0.50，認為有實際意義，且根據標準因子載荷可以直接比較條目因子載荷的大小；單個參數的t檢驗結果顯示各條目因子載荷均達到顯著水平(表 2)。總體上講，大部分維度的擬合指標都達到了相應的要求(表 3)，說明該量表具有較好的結構效度。
表2
各條目對應所屬維度的驗證性因子分析結果
表3
呼吸衰竭PRO量表擬合優度統計量
4．量表的反應度分析：在本次調查中，量表能區分患者和健康人兩類不同人群在除治療領域外的各個維度平均得分的差別，采用的統計方法是兩樣本t檢驗，P≤0.05則認為該量表具有較好的反應度。觀察組與對照組的維度平均得分結果見表 4，各維度的平均得分差異均有統計學意義，說明該量表的區分度較高，有區分不同人群的能力。
表4
觀察組與對照組的維度平均得分比較(三 可行性分析
本課題在大規模臨床調查中總計發放問卷480份，最后回收問卷472份，回收率為98.33%，其中有效問卷461份(呼吸衰竭患者364份，健康人97份)，有效率為97.67%，每份調查表的完成時間為15 min左右。以上結果說明本量表有很好的可行性。
討論
慢性呼吸衰竭是威脅公眾健康的一種常見的慢性疾病。慢性呼吸衰竭的發作不但使患者遭受生理上的痛苦，而且嚴重影響了患者的心理健康和社會功能。慢性呼吸衰竭給患者所帶來的痛苦只有患者自己感受最深，客觀檢查結果只能說明病情的一個方面，不足以說明全部。因此，對慢性呼吸衰竭臨床療效的評價應該結合患者的切身感受，對生理、心理、社會、治療情況進行綜合評價，慢性呼吸衰竭PRO量表是一種很好的方式。本課題組用經典測量理論和項目反應理論，并結合專業知識編制了慢性呼吸衰竭PRO量表，共包含了4個領域、10個維度、51個條目，涵蓋面廣，很好地反映了健康相關生命質量的內涵，條目設計合理，問題通俗易懂。由以上量表考評的結果可知，慢性呼吸衰竭PRO量表具有較高的信度、效度和可行性。因此，該PRO量表可以作為慢性呼吸衰竭臨床療效評價標準和終點指標之一。
由于時間、條件的限制，本研究僅以太原地區為研究中心收集資料，樣本量不足，不能達到多中心研究的要求，量表的適用范圍可能較為狹隘，關于慢性呼吸衰竭PRO量表的編制與評價仍需進一步的驗證與完善[6]。因此，我們接下來還需擴大樣本含量及覆蓋地區，并將編制的量表推廣應用到臨床療效評價中，進一步檢驗其臨床應用價值。另外，PRO作為一個軟指標，應與臨床上的客觀指標相結合，才能更科學地評價臨床療效[7]。我們在量表編制及其評價的過程中應當綜合各種因素及統計方法，不斷完善與驗證，力求編制的量表更加科學、有效、實用。
隨著醫學模式從生物模式轉向生物-心理-社會醫學模式，健康得以全新定義，健康并不僅僅是不患病，還應包括心理健康以及社會交往方面的健康。人作為一個整體在醫學中的地位越來越突出。國際藥物經濟與療效研究協會、歐洲生存質量評估協調處、美國食品藥品監督管理局(FDA)、健康相關生存質量(HRQL)工作組和國際生存質量研究協會共同提出的臨床療效評價方案包括四方面的內容：臨床(醫務)人員報告資料、生理(實驗室指標)報告資料、護理人員報告資料和患者報告資料[1]。其中患者報告資料即患者報告的臨床結局(patient-reported outcomes，PRO)是一種患者(即沒有醫生或其他任何人對于患者反應的解釋)對于自身健康狀況的各個方面的測量[2]，它從患者角度提供治療疾病的信息，且全面、確切地反映了患者的綜合健康狀況。利用PRO量表可以將患者報告的資料定量化、標準化，同時結合醫生的臨床經驗和客觀檢查結果，使我們對疾病的診斷、病情變化和療效判斷更加科學、全面、真實、可靠。近年來，呼吸衰竭的發病率不斷增高，造成較重的社會經濟負擔，鑒于研制適合我國慢性呼吸衰竭PRO量表的必要性，我們根據世界衛生組織(WHO)對健康的定義、慢性呼吸衰竭的理論知識和患者報告結局指標的概念內涵，參照2006年2月FDA發布的關于PRO研究應用于臨床藥物研制和療效評價的指南草案[2]，遵循國際量表研制的程序規范[3-4]，研制了慢性呼吸衰竭PRO量表。本研究主要對慢性呼吸衰竭PRO量表的信度、效度、可行性進行檢驗。
對象與方法
一 對象
在太原不同區的8所不同等級的醫院(山西醫科大學附屬第一醫院、山西醫科大學附屬第二醫院、山西省人民醫院、山西大醫院、山西省中醫研究所、煤炭中心醫院、武警醫院、太原市小店區平陽路一社區衛生服務中心)進行現場調查。調查量表一般由患者根據自身實際情況填寫，對于文化程度低、年老眼花者或者手偏癱患者，由調查員將題干和選項不含任何導向作用地逐一讀給患者，根據患者自己的選擇，調查員協助患者完成量表的作答。總計發放問卷480份，最后回收問卷472份，回收率為98.33%，其中有效問卷461份(呼吸衰竭患者364份，健康人97份)，有效率為97.67%。
納入標準：根據呼吸衰竭診斷標準(主要靠動脈血氣分析診斷)已確診為呼吸衰竭的患者，年齡＞18歲，愿意接受調查者。健康人選擇未患呼吸衰竭疾病、惡性腫瘤以及精神疾病，總體年齡與呼吸衰竭患者相仿者，志愿加入本課題調查研究。
排除標準：并發精神疾病或者存在意識障礙的患者；由于語言、智力障礙等多種原因導致不能理解或不能完成問卷的患者。
二 方法
1．量表的研制過程：(1)按照國際PRO量表的研制規范，通過查閱文獻、訪談患者及借鑒國內外相關量表形成量表結構及條目池。(2)根據多位相關方面的專家和患者的意見或建議對形成的條目池進行修正以及表達語言的調試形成初步量表。(3)用初步量表分別在山西省太原市不同行政區域內8所醫院進行預調查，回收后利用經典測量理論和項目反應理論進行分析，初步篩選條目形成初量表。(4)在上述的8所醫院進行大規模正式調查，再次利用經典測量理論和項目反應理論對條目進行篩選和維度調整形成終量表。終量表包括4個領域(生理、心理、社會、治療)，10個方面(圖 1)，51個條目。本研究主要在前期研究基礎上，對量表的信度、效度和可行性進行評價。
圖1
PRO量表結構框架
2．量表評價：(1)信度分析：信度指測量結果一致性，一致性程度越高，信度越高。克朗巴赫的α系數是目前最常用的信度系數，一般認為克朗巴赫α系數應該達到0.7以上。(2)效度分析：效度指測量的有效性，即測量結果與試圖達到測量目標的接近程度，評價的是偏倚或測量結果中包含了多大比例的系統誤差問題[5]。本課題從內容效度、維度相關性、構念效度、反應度三個方面進行考核。
三 統計學處理
采用SPSS 13.0進行信度、維度相關性和反應度分析，采用LISREL 8.7對構念效度進行統計分析。
結果
一 信度分析
量表各領域及總量表的信度見表 1。整體來說該量表的克朗巴赫α系數高，具有較高的信度。
表1
量表各領域及總量表的信度
二 效度分析
1．內容效度：內容效度指量表所選的條目能否代表所要測的內容，即指一個特定的條目對一個內容范疇的反映程度，一般沒有定量的評價方法[5]。本課題編制慢性呼吸衰竭PRO量表時查閱了大量的相關文獻和國內外相關的量表；采用了專家咨詢法(專家核心小組由呼吸科醫護人員以及心理、社會、倫理學各方面專家組成)及對患者進行訪談等方法對量表條目的提出、修正進行了深入反復的論證，以保證本量表有較高的的內容效度。
2．維度相關性：各條目與其所屬領域之間存在較強的相關性，其中生理功能的18個條目中有17個條目的相關系數r在0.50以上；心理功能的16個條目中有13個條目的相關系數r在0.50以上；社會支持領域的8個條目的相關系數r均在0.50以上；治療領域的9個條目中有7個條目的相關系數r在0.50以上。
3．構念效度：本研究用驗證性因子方法(CFA)來構建指示條目與所屬維度之間的測量模型，即可觀測變量和潛變量之間的測量模型，采用多種指標綜合評價模型的擬合效果。一般認為，近似誤差均方根(RMSEA)在0.08~0.10之間擬合一般；均方根殘差(RMR)值小于0.09擬合好；規范擬合指數(NFI)、不規范擬合指數(NNFI)、比較擬合指數(CFI)和增值擬合指數(IFI)在0.9以上擬合好。結果顯示慢性呼吸衰竭PRO量表各維度條目的因子載荷均大于0.50，認為有實際意義，且根據標準因子載荷可以直接比較條目因子載荷的大小；單個參數的t檢驗結果顯示各條目因子載荷均達到顯著水平(表 2)。總體上講，大部分維度的擬合指標都達到了相應的要求(表 3)，說明該量表具有較好的結構效度。
表2
各條目對應所屬維度的驗證性因子分析結果
表3
呼吸衰竭PRO量表擬合優度統計量
4．量表的反應度分析：在本次調查中，量表能區分患者和健康人兩類不同人群在除治療領域外的各個維度平均得分的差別，采用的統計方法是兩樣本t檢驗，P≤0.05則認為該量表具有較好的反應度。觀察組與對照組的維度平均得分結果見表 4，各維度的平均得分差異均有統計學意義，說明該量表的區分度較高，有區分不同人群的能力。
表4
觀察組與對照組的維度平均得分比較(三 可行性分析
本課題在大規模臨床調查中總計發放問卷480份，最后回收問卷472份，回收率為98.33%，其中有效問卷461份(呼吸衰竭患者364份，健康人97份)，有效率為97.67%，每份調查表的完成時間為15 min左右。以上結果說明本量表有很好的可行性。
討論
慢性呼吸衰竭是威脅公眾健康的一種常見的慢性疾病。慢性呼吸衰竭的發作不但使患者遭受生理上的痛苦，而且嚴重影響了患者的心理健康和社會功能。慢性呼吸衰竭給患者所帶來的痛苦只有患者自己感受最深，客觀檢查結果只能說明病情的一個方面，不足以說明全部。因此，對慢性呼吸衰竭臨床療效的評價應該結合患者的切身感受，對生理、心理、社會、治療情況進行綜合評價，慢性呼吸衰竭PRO量表是一種很好的方式。本課題組用經典測量理論和項目反應理論，并結合專業知識編制了慢性呼吸衰竭PRO量表，共包含了4個領域、10個維度、51個條目，涵蓋面廣，很好地反映了健康相關生命質量的內涵，條目設計合理，問題通俗易懂。由以上量表考評的結果可知，慢性呼吸衰竭PRO量表具有較高的信度、效度和可行性。因此，該PRO量表可以作為慢性呼吸衰竭臨床療效評價標準和終點指標之一。
由于時間、條件的限制，本研究僅以太原地區為研究中心收集資料，樣本量不足，不能達到多中心研究的要求，量表的適用范圍可能較為狹隘，關于慢性呼吸衰竭PRO量表的編制與評價仍需進一步的驗證與完善[6]。因此，我們接下來還需擴大樣本含量及覆蓋地區，并將編制的量表推廣應用到臨床療效評價中，進一步檢驗其臨床應用價值。另外，PRO作為一個軟指標，應與臨床上的客觀指標相結合，才能更科學地評價臨床療效[7]。我們在量表編制及其評價的過程中應當綜合各種因素及統計方法，不斷完善與驗證，力求編制的量表更加科學、有效、實用。
