引用本文： 汪曉東, 李立. 真實場景與大數據下的整體微創理念，大幅提高結直腸癌遠期生存率. 中國普外基礎與臨床雜志, 2019, 26(1): 92-95. doi: 10.7507/1007-9424.201812108 復制
【編者按】 真實世界研究（real world study，RWS）是指研究數據來自真實的醫療環境，反映實際診療過程和真實條件下的患者健康狀況的研究，是對臨床常規產生的真實世界數據進行系統性收集并進行分析的研究。經典臨床科研基于樣本的統計學分析，而大數據時代的臨床研究則是受益于新的大數據分析技術，展示更貼合于現實所見的患者群體乃至人群的特點。其基本理念是探索醫生行為、患者行為、家庭行為以及社會環境的復雜因素共同對患者醫療結局的影響，以及隨時間改變的動態變化情況；不人為地設置試驗性研究干預，通過篩選和分析，反映某一時間節點上的“行為-結果關系”，為未來的行為提供參考。 醫療大數據，由于人文和倫理學等問題，一直是難以建立“行為-結果關系”的領域，也是醫療人工智能/機器學習模型難以突破的關鍵點。 本刊自 2019 年第 1 期開始推出“真實世界研究”欄目，該欄目的推出，一是對未來醫療人工智能/機器學習模型作出的探索，通過數據庫研究，尋找“行為-結果關系”的模型；同時也為致力于普通外科臨床實際工作和臨床數據庫建設的優秀專業學科團隊的工作成果提供一個展示的平臺。該欄目文章可連載，體例可為評述，也可為論著。
大數據（big data）是指傳統數據處理應用軟件不足以處理的大或者復雜的數據集。大數據包括 4V 特性：數據量大（volume），資料出入速度快（velocity），多樣性（variety）和真實性（veracity）。大數據時代的悄然降臨，無論是商業、經濟、醫療還是其他領域，決策將日益基于數據和分析而作出，而并非基于經驗和直覺[1-3]。醫療大數據正是這個新時代的重要組成部分之一，醫療服務提供者依賴大數據分析做出更為精準的醫療決策，從而影響人群的健康狀態。真實場景（real scene），是指高度真實化的研究與分析環境，將以樣本推論總體的模擬場景，逐步推進到以完整群體觀察和分析的場景，其過程類似于醫生在現實中為患者提供的醫療決策，既有隨機化也有時間性，無確定上限的多變量關系，其本質是“還原真實”的醫療服務。
華西醫院結直腸外科專業李立教授團隊長期致力于結直腸癌“大數據化”建設。歷經 10 年時間，建設了以華西醫院醫療信息為模板的結直腸癌數據庫，并持續更新數據以及隨訪結果達到 8 年。近 5 年來，以該數據庫的“數據分析”為導向的臨床決策，已經在臨床工作中影響了結直腸癌的治療模式，并衍生出創新的臨床管理模式和醫療技術方法。為此，李立教授團隊將未來的臨床與科研的目標，定位在“大幅度提高結直腸癌遠期生存率”上。
本系列報道正是基于以上“大數據化”建設，回顧數據庫建設的歷程和理念，解讀數據庫內大量臨床數據的狀態，并同時報道以數據化建設衍生的創新臨床研究的成果。本篇作為該系列報道的開篇，總論回顧華西醫院結直腸癌“大數據化”的理念由來。
1 回顧與歷史
四川大學華西醫院的結直腸外科，歷經悠悠 40 載發展至今，專業已覆蓋結直腸惡性腫瘤和良性疾病，以及肛周疾病的外科診斷與治療。根據華西醫院結直腸癌動態數據庫（截至 2018 年 11 月）提供的信息統計，結直腸癌專業組的外科診療錄入患者條目數，已經達到 22 165 條（僅代表條目總數，非信息整理完全的數據條目）。已然成為國內最重要的結直腸癌外科診治信息中心之一。
結直腸癌的外科治療技術包括了根治與功能兩大內容。從腹會陰聯合切除技術（abdominal perineal resection/APR/Miles）到前切除術（anterior resection/AR/Dixon），西方的結直腸癌外科經歷百年歷史演變。伴隨改革開放 40 年的發展，華西醫院的結直腸癌外科在成長中逐步與國際同行接軌，從全直腸系膜切除技術（total mesorectal excision，TME）[4]到內外括約肌間切除術（intersphincteric resection，ISR）[5]，從經典腹腔鏡技術到 taTME 技術[6]，都在與時代并駕而行。
伴隨著醫院信息化的逐步完善，結直腸癌外科治療效果評估，從以單一科研為基礎的長期結果（long-term outcomes）評價，跨入到以全數據化為基礎的“真實場景+結果評價”，不再受限于滿足臨床科研的成果報道，而更關注對于結直腸癌群體的整體效果判斷，特別是以人群為主體，超過 5 年癌癥隨訪期的大數據分析。從而，讓專業團隊更加清晰地看到長期以來臨床決策的準確性，將由經驗為導向，由循證為導向，由指南為導向，轉變為以結果為導向和以真實場景為導向。我們以國際上主要國家和地區的公開數據作為參照（表 1），可以為下一步分析華西醫院外科治療結直腸癌的長期效果評價提供參考。
表1
主要國家/地區結直腸癌 5 年生存率數據
2 創新與改革
2.1 規范
華西醫院的結直腸癌外科，是國內較早完成疾病治療專業化的學科。得益于結直腸癌患者的專科化管理，促成外科治療的規范化，為技術創新提供了良好平臺。 10 年前，結直腸癌專業組就回顧總結了多年手術技術的創新經驗，連載于《中國普外基礎與臨床雜志》，成為四川省內乃至全國范圍內結直腸癌外科醫生的必讀文獻之一[9-23]。這一系列文獻，儼然成為華西醫院結直腸癌外科的一套創新診療技術規范，為專業平臺的橫向擴展奠定了堅實基礎。
2.2 快速康復外科（enhanced recovery after surgery，ERAS）
學科的發展，有近乎驚人的巧合。幾乎在 Kehlet 等[24]和 London 會議提出 ERAS 概念的同時，華西醫院結直腸癌外科提出了“快速康復”（fast track，FT）的概念[25-28]。在國內率先實踐了加速康復外科的管理理念，并獲得成功。這不僅是華西醫院結直腸癌外科在質與量上的進步，更是醫療效率改革的一次突破。結直腸癌外科跨越了術后康復的重要時間屏障，將傳統意義上的腹部大手術（四級手術），做成了“小手術”。時至今日，我們已經不再驚訝一臺耗時 30 min 的直腸癌根治性手術，不再感嘆結直腸癌術后 48 h 內出院回家。正如華西醫院一貫以來的優質與高效，結直腸癌外科穩定地保持著“手術快”“住院時間短”“再入院率低”等一系列手術效率指標。
2.3 無并發癥外科
華西醫院結直腸癌外科主要服務于西部地區的患者，不僅保證服務的“量”，更重視服務的“質”。這是百年華西對專業學科發展進步近乎嚴苛的要求。對“無并發癥外科”的追求，貫穿在結直腸癌外科的發展史中。2000 年前后，曾經是歐洲結直腸癌外科火熱討論手術并發癥風險[29]評估的時期；近年來，美國的結直腸癌外科也專門成立手術質量控制委員會，將外科手術質量作為核心評價項目。這都表示結直腸癌外科的專業醫師，不僅要求能完成根治手術，也不只是達到功能的重建與康復，還需要降低患者所承擔的風險。在這一點上，華西醫院結直腸癌外科專業組不斷努力，精修手術細節和管理方案，對術中和術后并發癥發生率給予了嚴格的控制。
3 大數據
早在 2007 年，華西醫院結直腸癌外科專業組就提出“數據就是未來”的預測[30-31]。 大數據時代[32]帶來了數據極度膨脹和爆炸，醫學與專業人士不可置身事外。結直腸癌外科的數據庫由此啟動（四川省衛生廳課題），回顧 2005 年以前，前瞻 2005 年以后，一項橫跨 10 年的數據庫建設工程由此開始。數據是枯燥的，信息是無限的。時至今日，結直腸癌專業的數據庫已經覆蓋長達 10 年的信息，是華西醫院直腸癌臨床向大數據時代前進的重要基石。
現今成型的結直腸癌數據庫，歷經了多次數據管理模式的演變階段，獲取了大量數據庫發展的經驗。其能夠總結的特點如下。
3.1 領域重塑
結直腸癌的大數據建設，既不是跨界的重構，也不是邊緣的創新，是一次完整的專業細分領域的重度垂直。
3.2 人力配置
主張以醫療組長作為主導，定制數據庫建設的人力資源團隊，提倡具備高效率、節約型的團隊特征。
3.3 患者黏附
強調患者的交互式參與，讓數據庫具有了專業-患者高黏附度。數據庫實現了讓患者主動參與、主動檢測以及主動分析的精細化管理。
3.4 場景模擬
建立了：① 術前、術中、術后；臨床、科研、教學；手術治療、輔助與新輔助治療、隨訪與監測等；② 風險評估與質量控制；③ 文字、圖片、視頻證據填充式的全流程全覆蓋管理型數據倉庫。整個數據倉庫，可以進行擴展式的多場景模擬。
3.5 精準醫療
通過數據庫快速回溯模式，實現個體用藥、細化檢測、適合方案等。
3.6 信息標準
建立 eCQM （electronic clinical quality measure）數字化臨床質量測量標準，其應用在：臨床診斷環節、臨床治療環節、手術及醫療質量評估等；數據庫錄入采用 HTML 規范+XML 規范（計算機可讀格式化邏輯內容），數據庫主體包括數字化標準和邏輯運算方法，包括：ratio 數據比、continuous variable 連續變量、episode 數據集、the scoring unit patient 患者評分單位、how the score is computed proportion 專業化測量工具、code set 代碼集、Measure logic 測量運算邏輯、臨床敘述-非結構化數據、結構化數據-計費代碼、調度數據等。
在本刊的后續報道中，我們將逐一展示華西醫院結直腸癌外科大數據的應用基礎和臨床科研應用實踐。
4 整體微創理念，整體管理模式
新時期新發展的結直腸癌外科專業，將突出“整體微創的理念”。準確認識國家對區域中心醫院的定位，結直腸癌外科將圍繞為患者提供高質量服務這一核心，充分展現華西醫院結直腸癌外科“多、快、好、省”的特點。其內涵包括：“多”—服務患者多；“快”—住院時間短，恢復效率高；“好”—并發癥極低、近期療效好、遠期治愈率高；“合理”—手術創傷合理化，治療費用合理化；“精準”—評估準確化，治療精細化，隨訪信息化。
采用整體管理的模式，“兩條腿走路”。一方面，突出華西數據優勢，強調以大數據管理為未來結直腸癌專業診治提供強有力的支持；另一方面，重視與國際結直腸癌的先進專業團隊合作，將結直腸癌外科的臨床科研推進到國際水平。目前已經與加拿大 UBC（University of British Columbia，英屬哥倫比亞大學）/St. Paul’s Hospital 結直腸外科開展了緊密型臨床科研合作（UBC/St. Paul’s Hospital 是加拿大全國四大結直腸癌中心之一，中心總監 Dr. Paul Terry Phang 是加拿大結直腸外科主席）[33]。
綜上，未來結直腸癌外科專業發展的目標將會更加準確。 通過在華西平臺上的深耕發展，努力達到：① 大幅度地提高結直腸癌的遠期生存率；② 為結直腸癌患者創造更好的長期生活質量，“保住所有患者應該保留的肛門功能”； ③ 結直腸癌整體治療費用將更加合理，更能被患者所接受。
【編者按】 真實世界研究（real world study，RWS）是指研究數據來自真實的醫療環境，反映實際診療過程和真實條件下的患者健康狀況的研究，是對臨床常規產生的真實世界數據進行系統性收集并進行分析的研究。經典臨床科研基于樣本的統計學分析，而大數據時代的臨床研究則是受益于新的大數據分析技術，展示更貼合于現實所見的患者群體乃至人群的特點。其基本理念是探索醫生行為、患者行為、家庭行為以及社會環境的復雜因素共同對患者醫療結局的影響，以及隨時間改變的動態變化情況；不人為地設置試驗性研究干預，通過篩選和分析，反映某一時間節點上的“行為-結果關系”，為未來的行為提供參考。 醫療大數據，由于人文和倫理學等問題，一直是難以建立“行為-結果關系”的領域，也是醫療人工智能/機器學習模型難以突破的關鍵點。 本刊自 2019 年第 1 期開始推出“真實世界研究”欄目，該欄目的推出，一是對未來醫療人工智能/機器學習模型作出的探索，通過數據庫研究，尋找“行為-結果關系”的模型；同時也為致力于普通外科臨床實際工作和臨床數據庫建設的優秀專業學科團隊的工作成果提供一個展示的平臺。該欄目文章可連載，體例可為評述，也可為論著。
大數據（big data）是指傳統數據處理應用軟件不足以處理的大或者復雜的數據集。大數據包括 4V 特性：數據量大（volume），資料出入速度快（velocity），多樣性（variety）和真實性（veracity）。大數據時代的悄然降臨，無論是商業、經濟、醫療還是其他領域，決策將日益基于數據和分析而作出，而并非基于經驗和直覺[1-3]。醫療大數據正是這個新時代的重要組成部分之一，醫療服務提供者依賴大數據分析做出更為精準的醫療決策，從而影響人群的健康狀態。真實場景（real scene），是指高度真實化的研究與分析環境，將以樣本推論總體的模擬場景，逐步推進到以完整群體觀察和分析的場景，其過程類似于醫生在現實中為患者提供的醫療決策，既有隨機化也有時間性，無確定上限的多變量關系，其本質是“還原真實”的醫療服務。
華西醫院結直腸外科專業李立教授團隊長期致力于結直腸癌“大數據化”建設。歷經 10 年時間，建設了以華西醫院醫療信息為模板的結直腸癌數據庫，并持續更新數據以及隨訪結果達到 8 年。近 5 年來，以該數據庫的“數據分析”為導向的臨床決策，已經在臨床工作中影響了結直腸癌的治療模式，并衍生出創新的臨床管理模式和醫療技術方法。為此，李立教授團隊將未來的臨床與科研的目標，定位在“大幅度提高結直腸癌遠期生存率”上。
本系列報道正是基于以上“大數據化”建設，回顧數據庫建設的歷程和理念，解讀數據庫內大量臨床數據的狀態，并同時報道以數據化建設衍生的創新臨床研究的成果。本篇作為該系列報道的開篇，總論回顧華西醫院結直腸癌“大數據化”的理念由來。
1 回顧與歷史
四川大學華西醫院的結直腸外科，歷經悠悠 40 載發展至今，專業已覆蓋結直腸惡性腫瘤和良性疾病，以及肛周疾病的外科診斷與治療。根據華西醫院結直腸癌動態數據庫（截至 2018 年 11 月）提供的信息統計，結直腸癌專業組的外科診療錄入患者條目數，已經達到 22 165 條（僅代表條目總數，非信息整理完全的數據條目）。已然成為國內最重要的結直腸癌外科診治信息中心之一。
結直腸癌的外科治療技術包括了根治與功能兩大內容。從腹會陰聯合切除技術（abdominal perineal resection/APR/Miles）到前切除術（anterior resection/AR/Dixon），西方的結直腸癌外科經歷百年歷史演變。伴隨改革開放 40 年的發展，華西醫院的結直腸癌外科在成長中逐步與國際同行接軌，從全直腸系膜切除技術（total mesorectal excision，TME）[4]到內外括約肌間切除術（intersphincteric resection，ISR）[5]，從經典腹腔鏡技術到 taTME 技術[6]，都在與時代并駕而行。
伴隨著醫院信息化的逐步完善，結直腸癌外科治療效果評估，從以單一科研為基礎的長期結果（long-term outcomes）評價，跨入到以全數據化為基礎的“真實場景+結果評價”，不再受限于滿足臨床科研的成果報道，而更關注對于結直腸癌群體的整體效果判斷，特別是以人群為主體，超過 5 年癌癥隨訪期的大數據分析。從而，讓專業團隊更加清晰地看到長期以來臨床決策的準確性，將由經驗為導向，由循證為導向，由指南為導向，轉變為以結果為導向和以真實場景為導向。我們以國際上主要國家和地區的公開數據作為參照（表 1），可以為下一步分析華西醫院外科治療結直腸癌的長期效果評價提供參考。
表1
主要國家/地區結直腸癌 5 年生存率數據
2 創新與改革
2.1 規范
華西醫院的結直腸癌外科，是國內較早完成疾病治療專業化的學科。得益于結直腸癌患者的專科化管理，促成外科治療的規范化，為技術創新提供了良好平臺。 10 年前，結直腸癌專業組就回顧總結了多年手術技術的創新經驗，連載于《中國普外基礎與臨床雜志》，成為四川省內乃至全國范圍內結直腸癌外科醫生的必讀文獻之一[9-23]。這一系列文獻，儼然成為華西醫院結直腸癌外科的一套創新診療技術規范，為專業平臺的橫向擴展奠定了堅實基礎。
2.2 快速康復外科（enhanced recovery after surgery，ERAS）
學科的發展，有近乎驚人的巧合。幾乎在 Kehlet 等[24]和 London 會議提出 ERAS 概念的同時，華西醫院結直腸癌外科提出了“快速康復”（fast track，FT）的概念[25-28]。在國內率先實踐了加速康復外科的管理理念，并獲得成功。這不僅是華西醫院結直腸癌外科在質與量上的進步，更是醫療效率改革的一次突破。結直腸癌外科跨越了術后康復的重要時間屏障，將傳統意義上的腹部大手術（四級手術），做成了“小手術”。時至今日，我們已經不再驚訝一臺耗時 30 min 的直腸癌根治性手術，不再感嘆結直腸癌術后 48 h 內出院回家。正如華西醫院一貫以來的優質與高效，結直腸癌外科穩定地保持著“手術快”“住院時間短”“再入院率低”等一系列手術效率指標。
2.3 無并發癥外科
華西醫院結直腸癌外科主要服務于西部地區的患者，不僅保證服務的“量”，更重視服務的“質”。這是百年華西對專業學科發展進步近乎嚴苛的要求。對“無并發癥外科”的追求，貫穿在結直腸癌外科的發展史中。2000 年前后，曾經是歐洲結直腸癌外科火熱討論手術并發癥風險[29]評估的時期；近年來，美國的結直腸癌外科也專門成立手術質量控制委員會，將外科手術質量作為核心評價項目。這都表示結直腸癌外科的專業醫師，不僅要求能完成根治手術，也不只是達到功能的重建與康復，還需要降低患者所承擔的風險。在這一點上，華西醫院結直腸癌外科專業組不斷努力，精修手術細節和管理方案，對術中和術后并發癥發生率給予了嚴格的控制。
3 大數據
早在 2007 年，華西醫院結直腸癌外科專業組就提出“數據就是未來”的預測[30-31]。 大數據時代[32]帶來了數據極度膨脹和爆炸，醫學與專業人士不可置身事外。結直腸癌外科的數據庫由此啟動（四川省衛生廳課題），回顧 2005 年以前，前瞻 2005 年以后，一項橫跨 10 年的數據庫建設工程由此開始。數據是枯燥的，信息是無限的。時至今日，結直腸癌專業的數據庫已經覆蓋長達 10 年的信息，是華西醫院直腸癌臨床向大數據時代前進的重要基石。
現今成型的結直腸癌數據庫，歷經了多次數據管理模式的演變階段，獲取了大量數據庫發展的經驗。其能夠總結的特點如下。
3.1 領域重塑
結直腸癌的大數據建設，既不是跨界的重構，也不是邊緣的創新，是一次完整的專業細分領域的重度垂直。
3.2 人力配置
主張以醫療組長作為主導，定制數據庫建設的人力資源團隊，提倡具備高效率、節約型的團隊特征。
3.3 患者黏附
強調患者的交互式參與，讓數據庫具有了專業-患者高黏附度。數據庫實現了讓患者主動參與、主動檢測以及主動分析的精細化管理。
3.4 場景模擬
建立了：① 術前、術中、術后；臨床、科研、教學；手術治療、輔助與新輔助治療、隨訪與監測等；② 風險評估與質量控制；③ 文字、圖片、視頻證據填充式的全流程全覆蓋管理型數據倉庫。整個數據倉庫，可以進行擴展式的多場景模擬。
3.5 精準醫療
通過數據庫快速回溯模式，實現個體用藥、細化檢測、適合方案等。
3.6 信息標準
建立 eCQM （electronic clinical quality measure）數字化臨床質量測量標準，其應用在：臨床診斷環節、臨床治療環節、手術及醫療質量評估等；數據庫錄入采用 HTML 規范+XML 規范（計算機可讀格式化邏輯內容），數據庫主體包括數字化標準和邏輯運算方法，包括：ratio 數據比、continuous variable 連續變量、episode 數據集、the scoring unit patient 患者評分單位、how the score is computed proportion 專業化測量工具、code set 代碼集、Measure logic 測量運算邏輯、臨床敘述-非結構化數據、結構化數據-計費代碼、調度數據等。
在本刊的后續報道中，我們將逐一展示華西醫院結直腸癌外科大數據的應用基礎和臨床科研應用實踐。
4 整體微創理念，整體管理模式
新時期新發展的結直腸癌外科專業，將突出“整體微創的理念”。準確認識國家對區域中心醫院的定位，結直腸癌外科將圍繞為患者提供高質量服務這一核心，充分展現華西醫院結直腸癌外科“多、快、好、省”的特點。其內涵包括：“多”—服務患者多；“快”—住院時間短，恢復效率高；“好”—并發癥極低、近期療效好、遠期治愈率高；“合理”—手術創傷合理化，治療費用合理化；“精準”—評估準確化，治療精細化，隨訪信息化。
采用整體管理的模式，“兩條腿走路”。一方面，突出華西數據優勢，強調以大數據管理為未來結直腸癌專業診治提供強有力的支持；另一方面，重視與國際結直腸癌的先進專業團隊合作，將結直腸癌外科的臨床科研推進到國際水平。目前已經與加拿大 UBC（University of British Columbia，英屬哥倫比亞大學）/St. Paul’s Hospital 結直腸外科開展了緊密型臨床科研合作（UBC/St. Paul’s Hospital 是加拿大全國四大結直腸癌中心之一，中心總監 Dr. Paul Terry Phang 是加拿大結直腸外科主席）[33]。
綜上，未來結直腸癌外科專業發展的目標將會更加準確。 通過在華西平臺上的深耕發展，努力達到：① 大幅度地提高結直腸癌的遠期生存率；② 為結直腸癌患者創造更好的長期生活質量，“保住所有患者應該保留的肛門功能”； ③ 結直腸癌整體治療費用將更加合理，更能被患者所接受。
