食管癌是全球范圍內發病率和致死率均較高的惡性腫瘤，外科手術是其主要的治療方式。隨著“以患者為中心”的醫學服務理念的不斷深入，食管癌手術患者的治療效果不應僅局限于術后并發癥發生率和死亡率等指標的改善，從患者的角度出發提供疾病及手術相關的各類體驗也尤為重要，患者報告結局正是基于此原因受到了越來越多的關注和研究。本文將對國際上應用廣泛、可靠性和有效性較高的評估量表及患者報告結局在食管癌外科領域的應用研究現狀進行綜述。
引用本文： 林琳, 鄭娥, 楊梅, 袁勇, 車國衛, 寧寧. 患者報告結局在食管癌外科領域的研究現狀. 中國胸心血管外科臨床雜志, 2022, 29(12): 1660-1664. doi: 10.7507/1007-4848.202106033 復制
食管癌是全球范圍內最常見的惡性腫瘤之一，發病率及致死率高，每年約有60多萬新發病例和50多萬死亡病例[1]。我國食管癌發生率較高，每年新增病例占全球新增病例的1/2以上[2]。據2020年國家癌癥中心發布的全國癌癥流行數據[3]報道，我國食管癌發病率居所有惡性腫瘤的第6位，死亡率居第4位。食管癌的治療方式主要以外科手術為主，但由于患者自身體質、疾病本身及手術創傷等因素的影響，食管癌患者在圍術期的不同階段既會出現疼痛、氣促及疲乏等常見癥狀，也會出現如反酸、呃逆及進食困難等特定癥狀，這些癥狀可能嚴重影響患者術后生活質量。在某些情況下，這些癥狀表現沒有臨床醫務人員或實驗室可測量的客觀數據，從而影響對患者個體病情及治療效果評估的全面性和完整性。患者報告結局（patient-reported outcomes，PROs）則從患者角度收集與健康有關的任何信息，成為彌補缺失的有效手段[4]。隨著“以患者為中心”的醫療護理服務模式的不斷深入，要求臨床醫務人員對患者治療效果的評估不能僅局限于并發癥、死亡率等指標的改善，應將其與PROs相結合，重視患者的主訴與體驗，以建立更全面、多維度的評價體系。作為一種新的結局評價指標，PROs從患者角度出發為臨床研究和實踐提供疾病發展和療效評價的獨特指標，從而獲得了越來越多的關注和提倡。本文將對國際上應用廣泛、可靠性和有效性較高的評估量表及PROs在食管癌外科領域的應用及研究現狀進行綜述。
1 患者報告結局的定義及發展
PROs是指患者直接對自身健康狀態的主觀評價，對疾病傷害刺激、治療護理干預舉措及衛生保健方案等方面提供從患者角度出發的感受及觀點。1999年起，就已經開始出現如自我報告健康結局指標（self-reported health outcomes）、患者形成指標（patient-generated outcomes）等術語[5]，而PROs一詞則是2000年在患者報告協調組織會議[6]上產生的。2006年美國食品藥品監督管理局把PROs定義為“沒有經過醫務人員及其他人的解釋，任何直接來自患者的，有關其健康狀況和治療效果的報告”[7]。歐洲藥品管理局在《關于醫療產品評估中使用健康相關生活質量測量方法的監管指南的反思》[8]中將PROs定義為“任何基于患者對自身疾病和治療的感受并直接由患者自己評估的結果”。可見均強調PROs的信息源必須來源于患者本人。PROs涵蓋的主要內容大致可以分為以下幾類[9]：（1）疾病體驗對日常生活及社會屬性的影響；（2）同疾病癥狀相關的各類指標，如強度、嚴重程度、發作頻率等；（3）患者滿意度；（4）患者依從性；（5）生活質量及健康水平；（6）患者對醫患溝通、醫患合作以及治療反饋等方面的報告。
2 食管癌患者報告結局的測量工具
患者報告結局測量工具（patient-reported outcome measurements，PROMs）主要測量患者在某個時間點的健康狀況或與健康相關的生活質量等，通常是簡潔的自填式量表。PROMs的開發是一個復雜的需要反復驗證的過程，由于其目標人群是患者，所以理想的測量工具應該是容易理解和回答的，作答時間在10～15 min以內，且對患者健康狀態的變化具有一定敏感度[10]。在食管癌領域使用的PROMs中既有普適性量表也有疾病特異性量表；見表1。以下將介紹幾種研究較為廣泛的量表。
表1
患者報告結局測量工具
2.1 健康調查簡易量表（SF-36）
健康調查簡易量表（SF-36）[11]是一種已被充分驗證的并且被廣泛使用的普適性調查工具，可用于普通人群和長期進展性慢性疾病人群。該量表由36個條目組成，從生理功能（physical functioning）、社會功能（social functioning）、生理角色（physical role）、情感角色（emotional role）、軀體疼痛（bodily pain）、一般健康狀況（general health）、精力（energy/vitality）、精神健康（mental health）8個維度全面概括與被調查者健康相關的生活質量，其中1個單獨的條目健康變化（health change）用于評價過去1年內健康狀況的總體變化情況。其在食管癌領域的可行性在多篇文獻[12-15]中均有報道，但問卷條目數較多、維度較廣、特異性不足，多適用于臨床研究，作為日常健康評估及隨訪可能導致工作量較大。
2.2 歐洲癌癥研究與治療組織生命質量核心量表（QLQ-C30）
歐洲癌癥研究與治療組織（European Organization for Research and Treatment of Cancer，EORTC）生命質量核心量表（QLQ-C30）[16]自1993年發布以來，已經成為與癌癥患者健康相關的生活質量的研究中廣泛使用的“核心工具”，30個條目包含了癌癥患者常見的癥狀、疾病負擔、健康相關的生活質量以及被調查者的角色、認知和情感功能等。其食管癌模塊（EORTC，QLQ-OES18）[17]不僅補充了食管癌患者的特異性癥狀，如吞咽困難、早期飽腹感和胃燒灼感等，還增加了放化療所導致的脫發、神經病變和口腔疼痛等副作用。在研究食管癌患者自我報告結局時，兩者常聯合使用[18]。一項關于食管癌自我報告結局工具的Meta分析[19]指出該量表是目前最常用的也是最為推薦的評測工具。另一項研究[20]也表明該量表與癌癥治療功能評價食管癌特異性量表（FACT-E）相比，除了社會功能維度外其余評估結果有一定的相關性，尤其在吞咽困難這一癥狀中表現出高度的統一性，但兩個研究工具不可互換使用，研究者仍需根據研究側重點和終點指標的不同選擇不同的PROMs。
2.3 安德森癥狀評估量表（MDASI）
安德森癥狀評估量表（MDASI）[21]是安德森癌癥研究中心開發的普適性癥狀自評量表，通常用于評估與癌癥疾病本身或其治療相關的癥狀，已在多個領域被驗證是評估癌癥患者相關癥狀的有效工具。該量表包含13個核心癥狀條目的嚴重程度（疲勞、睡眠障礙、疼痛、嗜睡、食欲不振、惡心、嘔吐、呼吸短促、麻木、難以記憶、口干、窘迫和悲傷）以及6個受癥狀影響的條目（日常活動、情緒、家務及工作、社會關系、行動能力和生活享受情況）。該中心在普適性量表的基礎上開發了適合各類型癌癥患者的特異性癥狀評估量表，其中安德森量表的消化道腫瘤模塊（MDASI-GI）[22]在量表開發及驗證初期納入了食管癌病種，也被作為目前食管癌患者癥狀及癥狀群管理常用的研究工具之一，但該量表可能對不同治療方案致食管癌患者癥狀發展的影響考慮不足。
2.4 術后恢復質量量表（QoR-40，QoR-15）
術后恢復質量量表（QoR-40，QoR-15）[23-24]是用于各領域手術患者的自評量表。QoR-40是國外應用最廣泛的術后患者恢復質量測量工具，包含5個維度：生理舒適度、生理獨立性、心理支持、情感及疼痛，大量研究[25]證實了其卓越的可靠性、有效性、精準度、反應性等。QoR-15是基于QoR-40的相關研究，在5個維度中依據每個項目的臨床重要性、易于患者理解及患者關注度等特性，篩選出最具代表性的15項。簡化版QoR-15具有更優的臨床接受性和可行性，評估全身麻醉手術后患者早期恢復質量有較高的靈敏度，但無法評估食管癌患者的特異性術后癥狀，僅適合術后短期內的使用。
2.5 PROs測量信息系統
患者報告結局測量信息系統（Patient Reported Outcomes Measurement Information System，PROMIS）[26]由美國國立衛生院研制，可用于一般人群和慢性病患者癥狀和生活質量自我測試的標準化工具。PROMIS包括兒童和成人兩大類別，均包含了生理健康、心理健康和社會健康3大模塊，每個模塊還可細分為更有針對性的領域甚至亞領域，如生理健康可劃分為疼痛、疲乏、消化道癥狀等領域，疼痛又包含了疼痛表現、程度和性質等亞領域，具有較高的信效度和測量的簡便性，整合入電子健康系統后可更好地對患者進行動態監測[27]。目前已成為國際公認的測量自我報告結局的標準化工具。復旦大學護理學院袁長蓉教授團隊成立的患者報告結局中國中心（PNC-China）目前正在逐步推進PROMIS中國化進程[28]，但該量表應用于食管癌外科領域的效果尚無單獨的研究及報道。
3 患者報告結局在食管癌外科領域的應用現狀
一直以來，食管癌患者治療及手術的相關文獻主要以關注圍術期并發癥和死亡率等傳統結局為主，但近年來隨著“以患者為中心”的醫療護理模式的發展，與患者身心健康相關的生活質量越來越受到醫護人員重視，因此將PROs指標用于患者診療、癥狀監測、護理、隨訪以及全生命周期等方面的研究也越來越多。
3.1 PROs在食管癌患者診斷及治療中的應用
加拿大一項針對135例食管癌患者的多中心研究[29]發現，治療前基于PROs的FACT-E評分可以協助區分臨床T分期較早和較晚的患者，對食管癌患者的初步診斷有一定臨床意義。PROs同樣被用來比較食管癌不同治療方案的效果。在一項食管癌微創手術治療和開放手術治療的臨床試驗[30]中，患者健康相關的生活質量作為重要的研究指標，研究者發現微創手術對患者恢復質量的影響不論是術后早期還是手術2年以后都要優于開放手術，這樣的比較是出于患者體驗的角度，讓醫護人員在為患者研究治療方案時可充分考慮新方案對患者的全面影響。另一項食管癌放化療聯合手術治療的臨床研究[31]也發現患者術后健康相關的生活質量不會因為術前的治療而受到影響，這對推動聯合治療方案有一定意義，但值得注意的是該研究中的量表完成率僅為54%及76%，這也突出了將PROs評估納入臨床實踐研究的挑戰和難度。
3.2 PROs在食管癌患者預后效果中的研究
早在2010年就有文獻[32]報道了PROs在食管癌患者預后效果研究中的價值，此后的一系列研究同樣證實了這一結果。如加拿大學者Kidane團隊在其2項研究[33-34]中均使用了FACT-E量表作為食管癌患者術前PROs評估結果，并驗證了其在手術預后及生存率方面的預測作用，甚至優于在術前醫生主導的身體狀態評分。瑞典一項前瞻性隊列研究[35]使用EORTC QLQ-C30量表和EORTC QLQ-OES18量表對食管癌患者術后6個月、3年和5年的生活質量進行隨訪調查，發現隨著時間推移病情惡化的患者報告的所有指標得分與預后良好的患者之間的差異具有統計學意義，這同樣證實了PROs在某些程度上反映了患者的預后質量。
3.3 PROs在食管癌患者術后癥狀管理中的應用
Wikman等[36]以MDASI量表為工具，通過主成分分析-分層聚類分析法發現食管癌患者術后6個月內存在相對穩定的癥狀群：疲乏/疼痛癥狀群、反流/咳嗽癥狀群、飲食困難癥狀群。此后國內研究[37-38]同樣驗證了食管癌術后患者的部分癥狀群是穩定存在的。其后一系列針對食管癌手術患者癥狀及癥狀群的管理舉措的主要評價指標都是PROs，醫護的關注點都是患者自我體驗及癥狀的改善效果，如Malmstr?m等[39]對食管癌術后患者采取針對性的認知行為干預，馮芳茗等[40]通過“知識-技能-支持”模式對消化道腫瘤患者進行健康管理等。因此，基于PROs的食管癌癥狀群研究不僅有利于患者術后體驗的完整評估，同時可以為各項干預措施的制訂提供理論依據，逐漸成為食管癌患者術后癥狀監測及管理的一個重要領域。
3.4 PROs在食管癌患者術后隨訪中的應用
食管癌的手術治療可對患者的長期生活質量帶來影響，基于PROs的隨訪管理是對以往隨訪形式的補充和完善，可從患者角度發現隨訪的切入點以提供更個體化的干預手段。姜玲君等[41]通過鏈式管理護理干預模式對食管癌術后患者進行居家隨訪管理，其效果評價就是傳統指標加基于PROs的生活質量評價。加拿大的遠程隨訪管理模式[42]也建立在PROs基礎上，隨訪專科護士首先需完成對患者的全面評估，再根據癥狀嚴重程度進行分層管理和干預，這種隨訪模式值得國內同仁借鑒。
4 小結與展望
綜上所述，將PROs應用于臨床實踐中可使患者受益，對于食管癌術后患者而言，一些生理功能上的細微變化，如疼痛、呼吸困難、吞咽困難等不適癥狀可能是一些臨床問題的早期預警信號，如果能對圍術期患者進行常規而全面的PROs測量，對于醫護人員早期發現問題提供干預有一定的指導意義，PROs的客觀記錄也能幫助醫護人員了解患者在圍術期的各種體驗及術后恢復質量。在“以患者為中心”的醫療護理模式中，基于PROs的癥狀監測、生活質量調查等都是可從患者身上得出的與患者最直接相關的數據，也正是基于該類數據醫護才能提供更高質量的真正以患者為中心的照護措施。然而，關于PROs在食管癌外科領域的研究較少，且目前大部分PROMs都是從國外直接引進或譯制后稍做修訂的量表，但國內外患者不論文化背景、思維習慣還是生活習俗都存在一定差異，這尤其體現在有關日常生活、心理水平和社會關系方面的問題。因此，用西方的PROMs來測量我國患者的某些結局特征，難以測量出他們真實的感受，這都需要我國學者進一步開展相關研究，開發出適合我國患者使用且有針對性的食管癌外科領域的PROMs。應用PROs的另一個重要領域是護理質量評價，將PROs作為對臨床患者常態化的評估測量工具，融入護理的全過程，根據評估結果做出護理診斷、計劃并實施，以及最終評價，這可能是對患者管理的一種有效模式，可幫助護士提供目標導向的護理方案，但目前國內外相關研究不足，還需要大量的證據支撐。美國國家質量論壇已經批準了許多效果評價方法來跟蹤醫療服務機構的服務質量，但只有極少數是來自PROs[26]。隨著電子信息技術的發展和網絡的普及，如何將電子病例系統與PROs平臺對接，運用PROMs監測患者疾病進展和生活質量，改善患者體驗，促進臨床決策和提高醫療服務滿意度，同時減輕醫護人員的相應負擔，還有待深入研究。
隨著“以患者為中心”的醫療服務模式的不斷深入，從患者角度發現和研究臨床問題成為必然，而PROs的應用和研究都能更好地貼近這一模式。同時PROs的臨床應用可以基于醫護患合作來評價外科圍術期康復的質量與效果，更有利于未來患者優先的管理實踐及診療護理方案的改進。但目前，PROs在國內的常規應用還存在一定障礙，如工具科學性、可推廣性、使用簡易性和規范性等一系列問題還需專業團隊以及進一步的大量研究，推動PROs的臨床應用由探索階段逐步過渡到實踐階段，以期醫護患三方獲益。
利益沖突：無。
作者貢獻：林琳、鄭娥完成文獻查閱、整理及論文撰寫；楊梅、寧寧負責論文書寫的指導；袁勇、車國衛負責論文的整體質量控制及審校。
食管癌是全球范圍內最常見的惡性腫瘤之一，發病率及致死率高，每年約有60多萬新發病例和50多萬死亡病例[1]。我國食管癌發生率較高，每年新增病例占全球新增病例的1/2以上[2]。據2020年國家癌癥中心發布的全國癌癥流行數據[3]報道，我國食管癌發病率居所有惡性腫瘤的第6位，死亡率居第4位。食管癌的治療方式主要以外科手術為主，但由于患者自身體質、疾病本身及手術創傷等因素的影響，食管癌患者在圍術期的不同階段既會出現疼痛、氣促及疲乏等常見癥狀，也會出現如反酸、呃逆及進食困難等特定癥狀，這些癥狀可能嚴重影響患者術后生活質量。在某些情況下，這些癥狀表現沒有臨床醫務人員或實驗室可測量的客觀數據，從而影響對患者個體病情及治療效果評估的全面性和完整性。患者報告結局（patient-reported outcomes，PROs）則從患者角度收集與健康有關的任何信息，成為彌補缺失的有效手段[4]。隨著“以患者為中心”的醫療護理服務模式的不斷深入，要求臨床醫務人員對患者治療效果的評估不能僅局限于并發癥、死亡率等指標的改善，應將其與PROs相結合，重視患者的主訴與體驗，以建立更全面、多維度的評價體系。作為一種新的結局評價指標，PROs從患者角度出發為臨床研究和實踐提供疾病發展和療效評價的獨特指標，從而獲得了越來越多的關注和提倡。本文將對國際上應用廣泛、可靠性和有效性較高的評估量表及PROs在食管癌外科領域的應用及研究現狀進行綜述。
1 患者報告結局的定義及發展
PROs是指患者直接對自身健康狀態的主觀評價，對疾病傷害刺激、治療護理干預舉措及衛生保健方案等方面提供從患者角度出發的感受及觀點。1999年起，就已經開始出現如自我報告健康結局指標（self-reported health outcomes）、患者形成指標（patient-generated outcomes）等術語[5]，而PROs一詞則是2000年在患者報告協調組織會議[6]上產生的。2006年美國食品藥品監督管理局把PROs定義為“沒有經過醫務人員及其他人的解釋，任何直接來自患者的，有關其健康狀況和治療效果的報告”[7]。歐洲藥品管理局在《關于醫療產品評估中使用健康相關生活質量測量方法的監管指南的反思》[8]中將PROs定義為“任何基于患者對自身疾病和治療的感受并直接由患者自己評估的結果”。可見均強調PROs的信息源必須來源于患者本人。PROs涵蓋的主要內容大致可以分為以下幾類[9]：（1）疾病體驗對日常生活及社會屬性的影響；（2）同疾病癥狀相關的各類指標，如強度、嚴重程度、發作頻率等；（3）患者滿意度；（4）患者依從性；（5）生活質量及健康水平；（6）患者對醫患溝通、醫患合作以及治療反饋等方面的報告。
2 食管癌患者報告結局的測量工具
患者報告結局測量工具（patient-reported outcome measurements，PROMs）主要測量患者在某個時間點的健康狀況或與健康相關的生活質量等，通常是簡潔的自填式量表。PROMs的開發是一個復雜的需要反復驗證的過程，由于其目標人群是患者，所以理想的測量工具應該是容易理解和回答的，作答時間在10～15 min以內，且對患者健康狀態的變化具有一定敏感度[10]。在食管癌領域使用的PROMs中既有普適性量表也有疾病特異性量表；見表1。以下將介紹幾種研究較為廣泛的量表。
表1
患者報告結局測量工具
2.1 健康調查簡易量表（SF-36）
健康調查簡易量表（SF-36）[11]是一種已被充分驗證的并且被廣泛使用的普適性調查工具，可用于普通人群和長期進展性慢性疾病人群。該量表由36個條目組成，從生理功能（physical functioning）、社會功能（social functioning）、生理角色（physical role）、情感角色（emotional role）、軀體疼痛（bodily pain）、一般健康狀況（general health）、精力（energy/vitality）、精神健康（mental health）8個維度全面概括與被調查者健康相關的生活質量，其中1個單獨的條目健康變化（health change）用于評價過去1年內健康狀況的總體變化情況。其在食管癌領域的可行性在多篇文獻[12-15]中均有報道，但問卷條目數較多、維度較廣、特異性不足，多適用于臨床研究，作為日常健康評估及隨訪可能導致工作量較大。
2.2 歐洲癌癥研究與治療組織生命質量核心量表（QLQ-C30）
歐洲癌癥研究與治療組織（European Organization for Research and Treatment of Cancer，EORTC）生命質量核心量表（QLQ-C30）[16]自1993年發布以來，已經成為與癌癥患者健康相關的生活質量的研究中廣泛使用的“核心工具”，30個條目包含了癌癥患者常見的癥狀、疾病負擔、健康相關的生活質量以及被調查者的角色、認知和情感功能等。其食管癌模塊（EORTC，QLQ-OES18）[17]不僅補充了食管癌患者的特異性癥狀，如吞咽困難、早期飽腹感和胃燒灼感等，還增加了放化療所導致的脫發、神經病變和口腔疼痛等副作用。在研究食管癌患者自我報告結局時，兩者常聯合使用[18]。一項關于食管癌自我報告結局工具的Meta分析[19]指出該量表是目前最常用的也是最為推薦的評測工具。另一項研究[20]也表明該量表與癌癥治療功能評價食管癌特異性量表（FACT-E）相比，除了社會功能維度外其余評估結果有一定的相關性，尤其在吞咽困難這一癥狀中表現出高度的統一性，但兩個研究工具不可互換使用，研究者仍需根據研究側重點和終點指標的不同選擇不同的PROMs。
2.3 安德森癥狀評估量表（MDASI）
安德森癥狀評估量表（MDASI）[21]是安德森癌癥研究中心開發的普適性癥狀自評量表，通常用于評估與癌癥疾病本身或其治療相關的癥狀，已在多個領域被驗證是評估癌癥患者相關癥狀的有效工具。該量表包含13個核心癥狀條目的嚴重程度（疲勞、睡眠障礙、疼痛、嗜睡、食欲不振、惡心、嘔吐、呼吸短促、麻木、難以記憶、口干、窘迫和悲傷）以及6個受癥狀影響的條目（日常活動、情緒、家務及工作、社會關系、行動能力和生活享受情況）。該中心在普適性量表的基礎上開發了適合各類型癌癥患者的特異性癥狀評估量表，其中安德森量表的消化道腫瘤模塊（MDASI-GI）[22]在量表開發及驗證初期納入了食管癌病種，也被作為目前食管癌患者癥狀及癥狀群管理常用的研究工具之一，但該量表可能對不同治療方案致食管癌患者癥狀發展的影響考慮不足。
2.4 術后恢復質量量表（QoR-40，QoR-15）
術后恢復質量量表（QoR-40，QoR-15）[23-24]是用于各領域手術患者的自評量表。QoR-40是國外應用最廣泛的術后患者恢復質量測量工具，包含5個維度：生理舒適度、生理獨立性、心理支持、情感及疼痛，大量研究[25]證實了其卓越的可靠性、有效性、精準度、反應性等。QoR-15是基于QoR-40的相關研究，在5個維度中依據每個項目的臨床重要性、易于患者理解及患者關注度等特性，篩選出最具代表性的15項。簡化版QoR-15具有更優的臨床接受性和可行性，評估全身麻醉手術后患者早期恢復質量有較高的靈敏度，但無法評估食管癌患者的特異性術后癥狀，僅適合術后短期內的使用。
2.5 PROs測量信息系統
患者報告結局測量信息系統（Patient Reported Outcomes Measurement Information System，PROMIS）[26]由美國國立衛生院研制，可用于一般人群和慢性病患者癥狀和生活質量自我測試的標準化工具。PROMIS包括兒童和成人兩大類別，均包含了生理健康、心理健康和社會健康3大模塊，每個模塊還可細分為更有針對性的領域甚至亞領域，如生理健康可劃分為疼痛、疲乏、消化道癥狀等領域，疼痛又包含了疼痛表現、程度和性質等亞領域，具有較高的信效度和測量的簡便性，整合入電子健康系統后可更好地對患者進行動態監測[27]。目前已成為國際公認的測量自我報告結局的標準化工具。復旦大學護理學院袁長蓉教授團隊成立的患者報告結局中國中心（PNC-China）目前正在逐步推進PROMIS中國化進程[28]，但該量表應用于食管癌外科領域的效果尚無單獨的研究及報道。
3 患者報告結局在食管癌外科領域的應用現狀
一直以來，食管癌患者治療及手術的相關文獻主要以關注圍術期并發癥和死亡率等傳統結局為主，但近年來隨著“以患者為中心”的醫療護理模式的發展，與患者身心健康相關的生活質量越來越受到醫護人員重視，因此將PROs指標用于患者診療、癥狀監測、護理、隨訪以及全生命周期等方面的研究也越來越多。
3.1 PROs在食管癌患者診斷及治療中的應用
加拿大一項針對135例食管癌患者的多中心研究[29]發現，治療前基于PROs的FACT-E評分可以協助區分臨床T分期較早和較晚的患者，對食管癌患者的初步診斷有一定臨床意義。PROs同樣被用來比較食管癌不同治療方案的效果。在一項食管癌微創手術治療和開放手術治療的臨床試驗[30]中，患者健康相關的生活質量作為重要的研究指標，研究者發現微創手術對患者恢復質量的影響不論是術后早期還是手術2年以后都要優于開放手術，這樣的比較是出于患者體驗的角度，讓醫護人員在為患者研究治療方案時可充分考慮新方案對患者的全面影響。另一項食管癌放化療聯合手術治療的臨床研究[31]也發現患者術后健康相關的生活質量不會因為術前的治療而受到影響，這對推動聯合治療方案有一定意義，但值得注意的是該研究中的量表完成率僅為54%及76%，這也突出了將PROs評估納入臨床實踐研究的挑戰和難度。
3.2 PROs在食管癌患者預后效果中的研究
早在2010年就有文獻[32]報道了PROs在食管癌患者預后效果研究中的價值，此后的一系列研究同樣證實了這一結果。如加拿大學者Kidane團隊在其2項研究[33-34]中均使用了FACT-E量表作為食管癌患者術前PROs評估結果，并驗證了其在手術預后及生存率方面的預測作用，甚至優于在術前醫生主導的身體狀態評分。瑞典一項前瞻性隊列研究[35]使用EORTC QLQ-C30量表和EORTC QLQ-OES18量表對食管癌患者術后6個月、3年和5年的生活質量進行隨訪調查，發現隨著時間推移病情惡化的患者報告的所有指標得分與預后良好的患者之間的差異具有統計學意義，這同樣證實了PROs在某些程度上反映了患者的預后質量。
3.3 PROs在食管癌患者術后癥狀管理中的應用
Wikman等[36]以MDASI量表為工具，通過主成分分析-分層聚類分析法發現食管癌患者術后6個月內存在相對穩定的癥狀群：疲乏/疼痛癥狀群、反流/咳嗽癥狀群、飲食困難癥狀群。此后國內研究[37-38]同樣驗證了食管癌術后患者的部分癥狀群是穩定存在的。其后一系列針對食管癌手術患者癥狀及癥狀群的管理舉措的主要評價指標都是PROs，醫護的關注點都是患者自我體驗及癥狀的改善效果，如Malmstr?m等[39]對食管癌術后患者采取針對性的認知行為干預，馮芳茗等[40]通過“知識-技能-支持”模式對消化道腫瘤患者進行健康管理等。因此，基于PROs的食管癌癥狀群研究不僅有利于患者術后體驗的完整評估，同時可以為各項干預措施的制訂提供理論依據，逐漸成為食管癌患者術后癥狀監測及管理的一個重要領域。
3.4 PROs在食管癌患者術后隨訪中的應用
食管癌的手術治療可對患者的長期生活質量帶來影響，基于PROs的隨訪管理是對以往隨訪形式的補充和完善，可從患者角度發現隨訪的切入點以提供更個體化的干預手段。姜玲君等[41]通過鏈式管理護理干預模式對食管癌術后患者進行居家隨訪管理，其效果評價就是傳統指標加基于PROs的生活質量評價。加拿大的遠程隨訪管理模式[42]也建立在PROs基礎上，隨訪專科護士首先需完成對患者的全面評估，再根據癥狀嚴重程度進行分層管理和干預，這種隨訪模式值得國內同仁借鑒。
4 小結與展望
綜上所述，將PROs應用于臨床實踐中可使患者受益，對于食管癌術后患者而言，一些生理功能上的細微變化，如疼痛、呼吸困難、吞咽困難等不適癥狀可能是一些臨床問題的早期預警信號，如果能對圍術期患者進行常規而全面的PROs測量，對于醫護人員早期發現問題提供干預有一定的指導意義，PROs的客觀記錄也能幫助醫護人員了解患者在圍術期的各種體驗及術后恢復質量。在“以患者為中心”的醫療護理模式中，基于PROs的癥狀監測、生活質量調查等都是可從患者身上得出的與患者最直接相關的數據，也正是基于該類數據醫護才能提供更高質量的真正以患者為中心的照護措施。然而，關于PROs在食管癌外科領域的研究較少，且目前大部分PROMs都是從國外直接引進或譯制后稍做修訂的量表，但國內外患者不論文化背景、思維習慣還是生活習俗都存在一定差異，這尤其體現在有關日常生活、心理水平和社會關系方面的問題。因此，用西方的PROMs來測量我國患者的某些結局特征，難以測量出他們真實的感受，這都需要我國學者進一步開展相關研究，開發出適合我國患者使用且有針對性的食管癌外科領域的PROMs。應用PROs的另一個重要領域是護理質量評價，將PROs作為對臨床患者常態化的評估測量工具，融入護理的全過程，根據評估結果做出護理診斷、計劃并實施，以及最終評價，這可能是對患者管理的一種有效模式，可幫助護士提供目標導向的護理方案，但目前國內外相關研究不足，還需要大量的證據支撐。美國國家質量論壇已經批準了許多效果評價方法來跟蹤醫療服務機構的服務質量，但只有極少數是來自PROs[26]。隨著電子信息技術的發展和網絡的普及，如何將電子病例系統與PROs平臺對接，運用PROMs監測患者疾病進展和生活質量，改善患者體驗，促進臨床決策和提高醫療服務滿意度，同時減輕醫護人員的相應負擔，還有待深入研究。
隨著“以患者為中心”的醫療服務模式的不斷深入，從患者角度發現和研究臨床問題成為必然，而PROs的應用和研究都能更好地貼近這一模式。同時PROs的臨床應用可以基于醫護患合作來評價外科圍術期康復的質量與效果，更有利于未來患者優先的管理實踐及診療護理方案的改進。但目前，PROs在國內的常規應用還存在一定障礙，如工具科學性、可推廣性、使用簡易性和規范性等一系列問題還需專業團隊以及進一步的大量研究，推動PROs的臨床應用由探索階段逐步過渡到實踐階段，以期醫護患三方獲益。
利益沖突：無。
作者貢獻：林琳、鄭娥完成文獻查閱、整理及論文撰寫；楊梅、寧寧負責論文書寫的指導；袁勇、車國衛負責論文的整體質量控制及審校。
