視神經膠質瘤（ONG）是一種好發于兒童和青少年且相對罕見的中樞神經系統腫瘤，主要病理類型為低級別的毛細胞型星形細胞瘤。其分為散發和1型神經纖維瘤病（NF-1）相關的ONG。由于ONG與視神經的緊密關系，在診療上存在其特殊性，其診斷主要依靠病史、癥狀和體征，以及磁共振成像和CT等影像檢查。ONG應與神經鞘腦膜瘤、視神經炎、視神經轉移瘤等疾病相鑒別。患者初診時，可以暫行隨診觀察治療，密切關注患者視力、視野改變；當病情進展時，才需干預。化學藥物治療（化療）是ONG的首選手段，近年來新發現的分子靶向治療和抗血管內皮生長因子藥物是ONG藥物治療的有力補充。當化療不敏感或出現耐藥時，可考慮放射治療（放療），但僅推薦對7歲以上患者進行。當患者視力損傷嚴重、突眼明顯影響外觀或發生暴露性角膜時，可考慮手術治療。此外，由于NF-1患者存在腫瘤易患性，因此NF-1相關ONG患者的化療方案和放療時機與散發ONG患者存在不同，其化療方案應考慮到藥物引起繼發性白血病的風險，放療時機應在10歲以后。期待進一步的ONG臨床研究能為今后的臨床工作帶來更多參考。
引用本文： 王嵩澤, 姜利斌. 視神經膠質瘤的診治研究現狀及進展. 中華眼底病雜志, 2021, 37(3): 248-251. doi: 10.3760/cma.j.cn511434-20200916-00456 復制
視路膠質瘤（OPG）是一種皮質前視覺通路的低級別腫瘤，主要好發于兒童和青少年，占兒童中樞神經系統腫瘤的2%～5%，病變可以累及視神經、視交叉、視束、視放射和下丘腦。視神經膠質瘤（ONG）是OPG的一部分，約占OPG的25%[1]。散發的ONG通常僅累及單側視神經，而1型神經纖維瘤病（NF-1）相關的ONG可以單側或雙側發病[2]。1%～25%的NF-1患者可并發ONG，而其中約50%以上的ONG患者伴有NF-1[3]。ONG多起于視神經相關的支持細胞，超過85%的ONG為低級別即高分化膠質瘤，主要是毛細胞型星形細胞瘤；病理級別高的惡性ONG多見于成人，包括多形性膠質母細胞瘤和間變性星形細胞瘤等[1]。惡性ONG發展迅速，很快會引起患者失明甚至死亡[4]。臨床上，ONG的診斷主要依據患者的病史、癥狀以及影像學檢查結果；治療方式包括密切隨訪、化學藥物治療（化療）、放射治療（放療）、靶向藥物治療及手術治療等，但治療方法和方案的選擇以及散發和NF-1相關的ONG治療是否有區別仍存在爭議。現就ONG目前的臨床診治進展及其中存在的爭議問題作一綜述。
1 臨床表現
ONG臨床表現多樣，通常與疾病發生的部位、進展程度等有關，常表現為視力下降、視野缺損、眼痛、眼球突出、眼球運動障礙、斜視、復視等[2-3]。眼底檢查常可見患眼視盤邊界不清、水腫、出血、萎縮等改變；晚期患者可出現頭痛及其他顱內壓升高的癥狀和體征，包括惡心、嘔吐、腦積水等；也可以出現因為病變侵犯垂體導致的性早熟等內分泌疾病[1-3]。NF-1相關的ONG可以出現虹膜纖維瘤及周圍神經瘤等并發癥，且NF-1相關的OPG常見于幼兒，大部分發生在7歲以下，平均年齡4.5歲[2-4]。
2 診斷和影像學特征
ONG患兒最常見的臨床癥狀是視力下降和視野缺損，并不具有特征性，故需要結合磁共振成像（MRI）和（或）CT等影像檢查進行診斷。
MRI檢查能清楚顯示ONG的形態及位置[5]。ONG在MRI上的典型表現為視神經呈梭形或者橢圓形膨大。由于ONG一般不會突破視神經鞘的腦膜，所以腫瘤的邊界較為清晰；與腦實質相比，ONG的T1WI大多呈弱信號，少數呈等信號；T2WI可表現為等信號或強信號；當ONG內有黏液樣改變或囊性改變時，T2可呈明顯強信號；ONG的MRI強化形式多樣，可以從無強化到明顯強化，這可能與血腦屏障（BBB）破壞程度和腫瘤血管增生程度有關[2, 6-7]。
頭顱CT能清楚顯示視神經管及眶內段視神經大小、性質的變化，可觀察腫瘤內有無出血和鈣化。ONG在CT上的表現為與腦實質密度一致的軟組織影，呈“紡錘”形、“梨”形或者橢圓形，約10%的患者腫瘤中心可見鈣化，部分患者可見視神經管增寬[8]。
關于ONG的診斷是否需要病理活檢結果是醫生們在臨床實踐中常提出的一個爭議性問題。盡管ONG的確診需要病理檢查來幫助，并且病理診斷結果對指導治療有一定意義[9]，但對于具有特征性影像表現的患者來說，ONG診斷并不困難；此外，由于ONG起源于視神經相關的支持細胞，與視神經關系密切，當進行腫瘤組織活檢時，易傷及患者視神經的結構和功能。因此，病理組織活檢對ONG診斷并非必須。然而，對于臨床表現或影像表現不典型的患者，仍可以考慮行組織活檢[8]。
3 鑒別診斷
ONG需要與視神經鞘腦膜瘤、眶內神經鞘瘤、視神經炎、視神經轉移瘤等鑒別。視神經鞘腦膜瘤以中年女性多見，呈梭形增粗，在MRI的T1和T2像上大多呈等信號，增強后明顯強化，呈“雙軌征”特征，這與ONG明顯不同[9]。視神經炎視力下降發生快，糖皮質激素治療后一般癥狀可以緩解，在MRI上視神經輕度增粗，可以被強化。視神經轉移瘤很罕見，結合病史和影像表現不難與ONG鑒別[5]。
4 治療
ONG的病程多變，多數情況下，初診時的診療措施是進行密切隨訪觀察，定期進行神經眼科檢查和影像檢查評估[4]。但對于存在嚴重視力下降和不良預后的患者，包括散發ONG和視交叉后受累者，應考慮積極治療干預。隨訪時，出現病情進展者，如有視力進行性下降、視野缺損，或MRI顯示腫物增長等臨床癥狀，也應及時進行治療干預[4, 10]。目前ONG主要的治療方法包括化療、放療和手術治療；近年來，出現了靶向藥物治療等新的治療手段。但對于ONG患者首選何種治療手段，以及散發和NF-1相關ONG在治療方法上是否存在不同，目前依然存在誤區和爭議。
4.1 化療
化療是主要針對低齡兒童新近發現的進行性、低級別膠質瘤的治療，應是ONG尤其是低齡患兒的首選治療手段[4, 11-12]。主要化療方案是卡鉑聯合長春新堿治療[12-13]，療程為10周，之后使用相同的藥物進行維持治療。在新發的病例中，62%的患者對化療有較好的反應，43%的患者腫瘤體積減小了50%以上；92%的患者在維持治療中病情保持穩定或好轉。在復發的患者中，化療依然對52%的患者有較好治療效果，30%的患者腫瘤體積減小50%以上[12]。目前尚未發現該化療方案造成治療相關的死亡和繼發惡性腫瘤的情況[4, 11]。但有40%的患者對卡鉑發生過敏反應[11-12]。另一種化療方案是硫鳥嘌呤、丙嗪、洛莫司汀聯合長春新堿治療[11-13]。與卡鉑聯合長春新堿的化療方案相比，兩者在療效上無顯著差異，但由于NF-1患者易罹患白血病，洛莫司汀和丙嗪均有引起繼發白血病的風險；因此，該方案對散發ONG的患者可能較為適用，應避免對NF-1相關ONG患者使用[3, 11]。替莫唑胺單藥治療也是一種化療方案[13]。該藥抗腫瘤譜寬，與其他藥物無疊加毒性作用，且容易通過BBB。可在ONG腫瘤切除手術后7～10 d開始使用。其藥物治療有效率為85%（包括病情完全緩解、部分緩解、病情穩定），但有10%的患者會出現高顱壓的表現[13-14]。
關于化療后患者的隨訪時間，有學者建議在治療的第1年應每3個月隨訪1次，接下來2年為每6個月隨訪1次，此后每年隨訪1次，隨訪持續時間應為8年以上[15]。對于化療療效不佳的低齡患者，尚不能將放療作為進一步的治療方式，只有當二線或三線化療方案失敗且患者的年齡大于7歲時，才會考慮進行放療。
4.2 放療
放療對ONG是一種有效的治療方式，尤其是對毛細胞型星形膠質瘤，放療后可以達到90%的生存率，且10年內病情無進展[10]。但是放療對患者視覺和認知功能以及下丘腦功能有較大的不良影響，會造成視力下降、長期內分泌功能異常以及導致NF-1患者繼發惡性腫瘤等不良預后[10-11]。故在臨床實踐中，放療常被作為其他治療效果甚微的最后治療手段[11]。在放療過程中，應用增敏劑可以增加療效，并減少機體的損害。分次立體定向放療是比較理想的治療方法，其能夠在保留正常腦組織的同時，對腫瘤進行高劑量放療[16]。一般認為，放療僅應用于7歲以上的患者。傳統的放療劑量為30～40 Gy，分配于4～6周內[11, 16]。Tsang等[17]研究發現，10例ONG患者經平均劑量52.4 Gy、單次不超過1.8 Gy、每周3～5次，直至達到累積劑量的放療后，1～6年內均無病情進展，其中3例病情完全緩解。因此，其認為放療的劑量應當控制在50～55 Gy之間[17]。而對于NF-1相關ONG的患者，放療推薦年齡為10歲以上，此時放療風險較10歲以前明顯降低[8, 17]。
4.3 手術治療
手術治療是大腦其他部位的低級別星形膠質細胞瘤的主要療法。由于ONG與視神經關系密切，無法在不損傷視力的情況下進行完整的腫物切除。因此，多數情況下ONG都不適合手術治療。當腫瘤體積巨大，且患者視力嚴重損傷，出現眼痛或眼球突出造成暴露性角膜炎時，才考慮將ONG與視神經一并切除[4, 11]。
4.4 靶向藥物治療
無論是散發還是NF-1相關ONG，其發生均與細胞生長調控失常有關[18]。NF-1基因編碼神經纖維蛋白，通過調節其下游的調控蛋白，控制細胞生長和增生，具有抑癌作用。當NF-1基因功能障礙時，就會導致細胞處于分裂狀態[19]。目前的絲裂原活化蛋白激酶抑制劑，如塞魯米替尼、利法米替尼、曲米替尼和考比米替尼，被應用于治療進展性和復發性低級別膠質瘤，其2年生存率達69%，且病情無進展[20]。該類藥物通過作用于Ras信號通路的調控蛋白，抑制活化的絲裂原活化蛋白激酶（MAPK）形成，從而阻止細胞進入分裂狀態[19]。其中，塞魯米替尼有造成兒童和成年人發生視神經病變、視網膜靜脈阻塞等風險，但兒童的不良反應較成年人少見，且多數是可逆的[11]。Avery等[21]曾報道過2例經塞魯米替尼治療的ONG患者，其腫瘤減小，但繼發了視網膜脫離。其中1例患者因為尚能接受其他治療，故停藥改為其他治療方案，停藥后視網膜脫離癥狀得到改善；另1例患者曾接受過多種治療方式，因此暫時停藥，待視網膜脫離改善后繼續用藥。目前，塞魯米替尼考慮為散發和NF-1相關ONG的補救治療；如果出現副作用，可以先行停藥觀察，改用其他治療方式，或待病情好轉后繼續用藥[4, 11, 20-21]。
4.5 抗血管內皮生長因子（VEGF）藥物貝伐單抗
ONG富含新生血管，且微血管密度與不良預后也有關[22]。VEGF可以誘導新生血管形成，并在ONG中異常表達[22-23]。抗VEGF藥物可以通過抑制VEGF而降低腫瘤生長速度和血管通透性。貝伐單抗作為單藥治療時，86%的難治性病例均獲得了視力癥狀的快速改善[23]。貝伐單抗聯合伊立替康治療復發性低級別膠質瘤患者，其2年無進展生存率為47.8%[24]。貝伐單抗最常見的副作用有高血壓、關節疼痛、蛋白尿等，但都可以在停藥后出現可逆反應[11, 23]。目前，貝伐單抗可以作為難治性ONG患者改善視力的一種選擇。
4.6 散發和NF-1相關ONG的治療選擇
目前對于散發和NF-1相關ONG這兩種類型的ONG在總的治療原則上并無區別，即對于進展性ONG的首選治療依舊是化療。但是在治療方案上，由于NF-1患者繼發惡性腫瘤的風險更高，因此選擇含有長春新堿、洛莫司汀、丙嗪、替莫唑胺的化療方案時應慎重，并應嚴密監測患者血象，出現異常時及時停藥[11]；此外，放療也不是推薦療法，且應避免對10歲以下的NF-1相關ONG患者進行放療[8, 11, 17]。預后而言，由于散發性ONG進展較快，累及范圍較廣，故預后相對較差；而大齡的NF-1相關ONG兒童預后最好[25]。
5 展望
目前對于ONG主要的治療方式是化療，而近幾年，靶向治療藥物為該病的臨床診療帶來了新的突破點。目前對于基因的研究仍在進行，目的是為了找到針對某一調控因素或途徑的治療方法（如以BRAF突變和MAPK通路為靶點的治療），因為該方法能夠帶來比化療或放療更好的治療效果和更少的副作用。而最近的研究發現，哺乳動物雷帕霉素靶蛋白通路也存在于不少腫瘤的發病機制中，其可以對某些細胞因子做出反應，從而控制細胞的生長和增生，在ONG中也有廣泛影響[26]。這些研究發現為未來對ONG患者的治療提供了新的思路和方向，希望能給更多的患者帶來更好的療效。
視路膠質瘤（OPG）是一種皮質前視覺通路的低級別腫瘤，主要好發于兒童和青少年，占兒童中樞神經系統腫瘤的2%～5%，病變可以累及視神經、視交叉、視束、視放射和下丘腦。視神經膠質瘤（ONG）是OPG的一部分，約占OPG的25%[1]。散發的ONG通常僅累及單側視神經，而1型神經纖維瘤病（NF-1）相關的ONG可以單側或雙側發病[2]。1%～25%的NF-1患者可并發ONG，而其中約50%以上的ONG患者伴有NF-1[3]。ONG多起于視神經相關的支持細胞，超過85%的ONG為低級別即高分化膠質瘤，主要是毛細胞型星形細胞瘤；病理級別高的惡性ONG多見于成人，包括多形性膠質母細胞瘤和間變性星形細胞瘤等[1]。惡性ONG發展迅速，很快會引起患者失明甚至死亡[4]。臨床上，ONG的診斷主要依據患者的病史、癥狀以及影像學檢查結果；治療方式包括密切隨訪、化學藥物治療（化療）、放射治療（放療）、靶向藥物治療及手術治療等，但治療方法和方案的選擇以及散發和NF-1相關的ONG治療是否有區別仍存在爭議。現就ONG目前的臨床診治進展及其中存在的爭議問題作一綜述。
1 臨床表現
ONG臨床表現多樣，通常與疾病發生的部位、進展程度等有關，常表現為視力下降、視野缺損、眼痛、眼球突出、眼球運動障礙、斜視、復視等[2-3]。眼底檢查常可見患眼視盤邊界不清、水腫、出血、萎縮等改變；晚期患者可出現頭痛及其他顱內壓升高的癥狀和體征，包括惡心、嘔吐、腦積水等；也可以出現因為病變侵犯垂體導致的性早熟等內分泌疾病[1-3]。NF-1相關的ONG可以出現虹膜纖維瘤及周圍神經瘤等并發癥，且NF-1相關的OPG常見于幼兒，大部分發生在7歲以下，平均年齡4.5歲[2-4]。
2 診斷和影像學特征
ONG患兒最常見的臨床癥狀是視力下降和視野缺損，并不具有特征性，故需要結合磁共振成像（MRI）和（或）CT等影像檢查進行診斷。
MRI檢查能清楚顯示ONG的形態及位置[5]。ONG在MRI上的典型表現為視神經呈梭形或者橢圓形膨大。由于ONG一般不會突破視神經鞘的腦膜，所以腫瘤的邊界較為清晰；與腦實質相比，ONG的T1WI大多呈弱信號，少數呈等信號；T2WI可表現為等信號或強信號；當ONG內有黏液樣改變或囊性改變時，T2可呈明顯強信號；ONG的MRI強化形式多樣，可以從無強化到明顯強化，這可能與血腦屏障（BBB）破壞程度和腫瘤血管增生程度有關[2, 6-7]。
頭顱CT能清楚顯示視神經管及眶內段視神經大小、性質的變化，可觀察腫瘤內有無出血和鈣化。ONG在CT上的表現為與腦實質密度一致的軟組織影，呈“紡錘”形、“梨”形或者橢圓形，約10%的患者腫瘤中心可見鈣化，部分患者可見視神經管增寬[8]。
關于ONG的診斷是否需要病理活檢結果是醫生們在臨床實踐中常提出的一個爭議性問題。盡管ONG的確診需要病理檢查來幫助，并且病理診斷結果對指導治療有一定意義[9]，但對于具有特征性影像表現的患者來說，ONG診斷并不困難；此外，由于ONG起源于視神經相關的支持細胞，與視神經關系密切，當進行腫瘤組織活檢時，易傷及患者視神經的結構和功能。因此，病理組織活檢對ONG診斷并非必須。然而，對于臨床表現或影像表現不典型的患者，仍可以考慮行組織活檢[8]。
3 鑒別診斷
ONG需要與視神經鞘腦膜瘤、眶內神經鞘瘤、視神經炎、視神經轉移瘤等鑒別。視神經鞘腦膜瘤以中年女性多見，呈梭形增粗，在MRI的T1和T2像上大多呈等信號，增強后明顯強化，呈“雙軌征”特征，這與ONG明顯不同[9]。視神經炎視力下降發生快，糖皮質激素治療后一般癥狀可以緩解，在MRI上視神經輕度增粗，可以被強化。視神經轉移瘤很罕見，結合病史和影像表現不難與ONG鑒別[5]。
4 治療
ONG的病程多變，多數情況下，初診時的診療措施是進行密切隨訪觀察，定期進行神經眼科檢查和影像檢查評估[4]。但對于存在嚴重視力下降和不良預后的患者，包括散發ONG和視交叉后受累者，應考慮積極治療干預。隨訪時，出現病情進展者，如有視力進行性下降、視野缺損，或MRI顯示腫物增長等臨床癥狀，也應及時進行治療干預[4, 10]。目前ONG主要的治療方法包括化療、放療和手術治療；近年來，出現了靶向藥物治療等新的治療手段。但對于ONG患者首選何種治療手段，以及散發和NF-1相關ONG在治療方法上是否存在不同，目前依然存在誤區和爭議。
4.1 化療
化療是主要針對低齡兒童新近發現的進行性、低級別膠質瘤的治療，應是ONG尤其是低齡患兒的首選治療手段[4, 11-12]。主要化療方案是卡鉑聯合長春新堿治療[12-13]，療程為10周，之后使用相同的藥物進行維持治療。在新發的病例中，62%的患者對化療有較好的反應，43%的患者腫瘤體積減小了50%以上；92%的患者在維持治療中病情保持穩定或好轉。在復發的患者中，化療依然對52%的患者有較好治療效果，30%的患者腫瘤體積減小50%以上[12]。目前尚未發現該化療方案造成治療相關的死亡和繼發惡性腫瘤的情況[4, 11]。但有40%的患者對卡鉑發生過敏反應[11-12]。另一種化療方案是硫鳥嘌呤、丙嗪、洛莫司汀聯合長春新堿治療[11-13]。與卡鉑聯合長春新堿的化療方案相比，兩者在療效上無顯著差異，但由于NF-1患者易罹患白血病，洛莫司汀和丙嗪均有引起繼發白血病的風險；因此，該方案對散發ONG的患者可能較為適用，應避免對NF-1相關ONG患者使用[3, 11]。替莫唑胺單藥治療也是一種化療方案[13]。該藥抗腫瘤譜寬，與其他藥物無疊加毒性作用，且容易通過BBB。可在ONG腫瘤切除手術后7～10 d開始使用。其藥物治療有效率為85%（包括病情完全緩解、部分緩解、病情穩定），但有10%的患者會出現高顱壓的表現[13-14]。
關于化療后患者的隨訪時間，有學者建議在治療的第1年應每3個月隨訪1次，接下來2年為每6個月隨訪1次，此后每年隨訪1次，隨訪持續時間應為8年以上[15]。對于化療療效不佳的低齡患者，尚不能將放療作為進一步的治療方式，只有當二線或三線化療方案失敗且患者的年齡大于7歲時，才會考慮進行放療。
4.2 放療
放療對ONG是一種有效的治療方式，尤其是對毛細胞型星形膠質瘤，放療后可以達到90%的生存率，且10年內病情無進展[10]。但是放療對患者視覺和認知功能以及下丘腦功能有較大的不良影響，會造成視力下降、長期內分泌功能異常以及導致NF-1患者繼發惡性腫瘤等不良預后[10-11]。故在臨床實踐中，放療常被作為其他治療效果甚微的最后治療手段[11]。在放療過程中，應用增敏劑可以增加療效，并減少機體的損害。分次立體定向放療是比較理想的治療方法，其能夠在保留正常腦組織的同時，對腫瘤進行高劑量放療[16]。一般認為，放療僅應用于7歲以上的患者。傳統的放療劑量為30～40 Gy，分配于4～6周內[11, 16]。Tsang等[17]研究發現，10例ONG患者經平均劑量52.4 Gy、單次不超過1.8 Gy、每周3～5次，直至達到累積劑量的放療后，1～6年內均無病情進展，其中3例病情完全緩解。因此，其認為放療的劑量應當控制在50～55 Gy之間[17]。而對于NF-1相關ONG的患者，放療推薦年齡為10歲以上，此時放療風險較10歲以前明顯降低[8, 17]。
4.3 手術治療
手術治療是大腦其他部位的低級別星形膠質細胞瘤的主要療法。由于ONG與視神經關系密切，無法在不損傷視力的情況下進行完整的腫物切除。因此，多數情況下ONG都不適合手術治療。當腫瘤體積巨大，且患者視力嚴重損傷，出現眼痛或眼球突出造成暴露性角膜炎時，才考慮將ONG與視神經一并切除[4, 11]。
4.4 靶向藥物治療
無論是散發還是NF-1相關ONG，其發生均與細胞生長調控失常有關[18]。NF-1基因編碼神經纖維蛋白，通過調節其下游的調控蛋白，控制細胞生長和增生，具有抑癌作用。當NF-1基因功能障礙時，就會導致細胞處于分裂狀態[19]。目前的絲裂原活化蛋白激酶抑制劑，如塞魯米替尼、利法米替尼、曲米替尼和考比米替尼，被應用于治療進展性和復發性低級別膠質瘤，其2年生存率達69%，且病情無進展[20]。該類藥物通過作用于Ras信號通路的調控蛋白，抑制活化的絲裂原活化蛋白激酶（MAPK）形成，從而阻止細胞進入分裂狀態[19]。其中，塞魯米替尼有造成兒童和成年人發生視神經病變、視網膜靜脈阻塞等風險，但兒童的不良反應較成年人少見，且多數是可逆的[11]。Avery等[21]曾報道過2例經塞魯米替尼治療的ONG患者，其腫瘤減小，但繼發了視網膜脫離。其中1例患者因為尚能接受其他治療，故停藥改為其他治療方案，停藥后視網膜脫離癥狀得到改善；另1例患者曾接受過多種治療方式，因此暫時停藥，待視網膜脫離改善后繼續用藥。目前，塞魯米替尼考慮為散發和NF-1相關ONG的補救治療；如果出現副作用，可以先行停藥觀察，改用其他治療方式，或待病情好轉后繼續用藥[4, 11, 20-21]。
4.5 抗血管內皮生長因子（VEGF）藥物貝伐單抗
ONG富含新生血管，且微血管密度與不良預后也有關[22]。VEGF可以誘導新生血管形成，并在ONG中異常表達[22-23]。抗VEGF藥物可以通過抑制VEGF而降低腫瘤生長速度和血管通透性。貝伐單抗作為單藥治療時，86%的難治性病例均獲得了視力癥狀的快速改善[23]。貝伐單抗聯合伊立替康治療復發性低級別膠質瘤患者，其2年無進展生存率為47.8%[24]。貝伐單抗最常見的副作用有高血壓、關節疼痛、蛋白尿等，但都可以在停藥后出現可逆反應[11, 23]。目前，貝伐單抗可以作為難治性ONG患者改善視力的一種選擇。
4.6 散發和NF-1相關ONG的治療選擇
目前對于散發和NF-1相關ONG這兩種類型的ONG在總的治療原則上并無區別，即對于進展性ONG的首選治療依舊是化療。但是在治療方案上，由于NF-1患者繼發惡性腫瘤的風險更高，因此選擇含有長春新堿、洛莫司汀、丙嗪、替莫唑胺的化療方案時應慎重，并應嚴密監測患者血象，出現異常時及時停藥[11]；此外，放療也不是推薦療法，且應避免對10歲以下的NF-1相關ONG患者進行放療[8, 11, 17]。預后而言，由于散發性ONG進展較快，累及范圍較廣，故預后相對較差；而大齡的NF-1相關ONG兒童預后最好[25]。
5 展望
目前對于ONG主要的治療方式是化療，而近幾年，靶向治療藥物為該病的臨床診療帶來了新的突破點。目前對于基因的研究仍在進行，目的是為了找到針對某一調控因素或途徑的治療方法（如以BRAF突變和MAPK通路為靶點的治療），因為該方法能夠帶來比化療或放療更好的治療效果和更少的副作用。而最近的研究發現，哺乳動物雷帕霉素靶蛋白通路也存在于不少腫瘤的發病機制中，其可以對某些細胞因子做出反應，從而控制細胞的生長和增生，在ONG中也有廣泛影響[26]。這些研究發現為未來對ONG患者的治療提供了新的思路和方向，希望能給更多的患者帶來更好的療效。