重度哮喘患者支氣管熱成形術治療的有效性和安全性（Castro M, Rubin AS, Laviolette M, et al. Effectiveness and safety of bronchial thermoplasty in the treatment of severe asthma: a multicenter, randomized, double-blind, sham-controlled clinical trial. Am J Respir Crit Care Med, 2010, 181:116-124.） 【摘要翻譯】 研究理由: 支氣管熱成形術( Bronchial thermoplasty, BT) 是一種通過氣管鏡將熱量作用于氣道壁從而減少平滑肌含量的治療方法。目的: 本研究主要是通過與假手術組對照, 評估BT在雖然經高劑量吸入激素和長效β2受體激動劑治療仍然有癥狀的重度哮喘患者中的有效性和安全性。方法: 288 例成人哮喘患者隨機分為BT 組和假手術組, 都進行3 次纖支鏡檢查。主要終點是基礎的哮喘生活質量量表( Asthma Quality of Life Questionnaire, AQLQ) 評分與6、9、12 個月的平均評分( 綜合AQLQ) 。記錄不良事件和醫療資源使用情況以評估安全性。主要終點的統計設計和分析采用貝葉斯統計。BT 與假手術的比較的優越性后驗概率設定為95% , 主要終點對比時設定為96. 4%。檢測和主要結果: 與假手術組相比, BT組綜合AQLQ 評分治療后較基礎值改善明顯。79% 的BT 組患者和64% 的假手術患者AQLQ 評分改善達到或超過0.5。治療期間( BT 治療后6 周內) BT 組住院的患者較對照組多6% 。在隨后的隨訪中( 6 ～52 周) , BT 組哮喘重度發作次數、急診就診次數及因哮喘導致耽誤工作或學習的天數均少于對照組。結論: BT 可改善重度哮喘患者的生活質量, 減少急性發作次數和醫療資源占用。 【述評】 哮喘中支氣管平滑肌增生和收縮性增強可導致嚴重支氣管狹窄和氣流受限。BT通過支氣管鏡介導進行射頻消融, 減少平滑肌的數量從而改善哮喘癥狀。既往的研究表明BT能改善哮喘癥狀, 但多為非隨機或納入一個標準化治療組作為對照。Castro 等采用多中心、隨機、雙盲假手術的方法研究BT的安全性和有效性。結果雖表明BT 能改善患者生活質量, 但研究中存在以下問題: ①盲法: 雖然采用盲法, 但隨訪中BT 組患者猜中自己分組的比例高于假手術組, 是否對研究結果有影響不能確定。②在評估的指標中,AQLQ 評分等主觀指標變化明顯, 但肺功能等客觀指標無明顯變化。并且, BT 組AQLQ 與基礎值比較變化為1. 35 ±1. 10, 假手術組變化也有1. 16 ±1. 23, 兩組治療后與基礎值比較均有差異( P lt;0. 05) , 說明有一定的安慰劑效應。③本研究未采用臨床研較為常用的t 檢驗, 而采用貝葉斯統計。以常用的t 檢驗分析AQLQ表明BT組與假手術組并無明顯差異。由于統計學中對貝葉斯統計仍然存在爭議, 故需要大樣本、長時間的研究進一步證實本研究的結果。