目的通過與單純載抗生素磷酸鈣人工骨（calcium phosphate cement，CPC）比較，探討載重組人 BMP-2（recombinant human BMP-2，rhBMP-2）CPC 聯合載抗生素 CPC 一期治療慢性骨髓炎伴骨缺損的療效。方法采用單盲、前瞻性臨床隨機對照試驗，以 2018 年 4 月—2019 年 4 月收治且符合選擇標準的 80 例慢性骨髓炎伴骨缺損患者為研究對象，按隨機數字表法分為試驗組（采用載 rhBMP-2 CPC 聯合載抗生素 CPC）與對照組（采用載抗生素 CPC），每組 40 例。兩組患者性別、年齡、病程、病變部位以及術前白細胞計數、血小板計數、紅細胞沉降率及 C 反應蛋白等一般資料比較，差異均無統計學意義（P>0.05），具有可比性。術中病灶清除后，兩組植入對應 CPC 修復骨缺損并外固定。比較兩組術后白細胞計數、血小板計數、紅細胞沉降率、C 反應蛋白，患者住院時間、取出外固定架時間、患肢完全負重時間，以及骨髓炎治愈率、修復骨容積。結果兩組患者均獲隨訪，隨訪時間 12～24 個月，平均 18.4 個月。兩組術后 4 周白細胞計數、血小板計數、紅細胞沉降率及 C 反應蛋白比較，差異均無統計學意義（P>0.05）；兩組組內術前 1 周與術后 4 周白細胞計數、血小板計數及 C 反應蛋白比較，差異均有統計學意義（P<0.05）；紅細胞沉降率比較差異無統計學意義（P>0.05）。試驗組 1 例脛骨骨髓炎切口出現無菌性滲液，經口服氯雷他定后愈合；兩組其余患者切口均Ⅰ期愈合。兩組各 1 例脛骨遠端骨髓炎復發，對照組 1 例肱骨骨髓炎復發；試驗組骨髓炎治愈率為 97.5%（39/40）、對照組為 95%（38/40），差異無統計學意義（χ2=0.000，P=1.000）。兩組修復骨容積及住院時間比較，差異無統計學意義（P>0.05）；X 線片及 CT 復查示兩組患者骨缺損均修復。試驗組拆除外固定架時間及患肢完全負重時間均較對照組明顯縮短（P<0.05）。結論載 rhBMP-2 CPC 聯合載抗生素 CPC 一期治療慢性骨髓炎伴骨缺損有效，能加速誘導骨原位再生修復骨缺損，減少創傷，縮短療程，恢復良好患肢功能。