近年來，傘式試驗在腫瘤藥物臨床試驗設計中受到越來越多的關注，其將單一疾病根據預測標志物或其他預測性因素分為多個亞層，并同時評估多種靶向治療的療效。相對于傳統的從Ⅰ期到Ⅱ期再到Ⅲ期隨機對照試驗的藥物研發模式，傘式試驗是一種更為科學的試驗設計，能夠加快藥物評估速度，以解決眾多待評估藥物與缺乏有效治療方案的疾病之間的矛盾問題。本文將重點探討傘式試驗的概念、主要特點、準入條件、設計和統計考慮要點、倫理考慮及未來發展方向，旨在為腫瘤藥物臨床試驗設計提供方法學參考。
目的零事件研究作為重要的證據來源，經常出現在不良事件的系統評價中。關于零事件研究的處理尚存在較大爭議，本研究旨在探索在不良事件系統評價的 Meta 分析中如何使用零事件研究證據。方法對在兩個時期（2015 年 1 月 1 日至 2020 年 1 月 1 日；2008 年 1 月 1 日至 2011 年 4 月 25 日）發表的系統評價進行了實證調查。通過數據庫檢索以不良事件為唯一結局指標的、包含至少一項 Meta 分析的系統評價。不良事件定義為衛生保健實踐過程中患者或受試者發生的任何不良醫療事件。對符合納入標準的系統評價，調查零事件研究出現頻率以及這些系統評價中 Meta 分析如何處理零事件研究。結果共 640 篇系統評價符合納入標準。其中 406篇（63.45%）系統評價納入零事件研究，涉及單臂零事件研究的系統評價為 389篇（95.11%），涉及雙臂零事件研究的系統評價為 223篇（54.93%）。這些系統評價多數（98.71%）將單臂零事件研究的證據使用 Meta 分析進行了合并。然而對于雙臂零事件研究，多數（76.23%）在 Meta 分析中被直接剔除，其中多數（87.06%）未討論排除此類研究對結果的潛在影響。與過去（2008～2011 年）相比，當前（2015～2020 年）發表的系統評價更傾向于將零事件研究證據在 Meta 分析中進行合并，但兩組差異并無統計學意義［PD=–0.09，95%CI（–0.21，0.03），P=0.12］。結論系統評價作者通常將雙臂零事件研究視為“無信息”載體，并在 Meta 分析中直接將其剔除。然而，Meta 分析中的零事件研究是否存在信息，在很大程度上取決于其所使用的合并方法和統計學假設，因此在將來的 Meta 分析中應考慮使用不同的方法進行敏感性分析。