張素珍 , 解慧琪 , 周光前 , 楊志明
  • 四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室·干細胞組織工程研究室;
dystrophin基因 肌營養不良 基因治療 細胞治療 藥理學治療
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摘要 全文 圖表 參考文獻 施引文獻 補充材料

目的 綜述杜興肌營養不良癥（Duchenne muscular dystrophy，DMD）治療的最新研究進展。 方法 廣泛查閱近年來相關文獻，對DMD治療的研究進展進行綜述。 結果 目前對DMD的治療主要有基因治療、細胞治療和藥理學治療，基因治療和細胞治療通過傳遞正常基因或修正突變基因以及移植正常細胞，如干細胞來進行治療；而藥理學治療主要針對dystrophin基因缺陷引起的下游事件，運用各種藥物來減緩DMD病理進程，從而改善患者的生活質量，延長壽命。 結論 針對DMD的各種治療手段均存在一定困難，目前尚不能有效治療此病，還需要研究探索更有效的治療途徑。

引用本文： 張素珍,解慧琪,周光前,楊志明. 杜興肌營養不良癥治療進展及前景. 中國修復重建外科雜志, 2007, 21(2): 194-203. doi: 復制