引用本文： 晏毅龍, 王永盛, 李穎, 張海絨, 蔡知昇, 宋桂杭, 楊克虎, 李秀霞, 丁國武. 衛生技術評估報告現狀與質量分析. 中國循證醫學雜志, 2023, 23(8): 945-950. doi: 10.7507/1672-2531.202210193 復制
衛生技術評估（health technology assessment，HTA）自20世紀70年代誕生于美國，現已在50多個國家和地區廣泛開展，并形成了100多個全球組織和不同級別的機構，是多個國家科學衛生決策的關鍵環節之一，也是實現全民健康覆蓋的重要基礎[1-2]。HTA報告是各國衛生決策的重要組成部分，對決策轉化具有重要意義，被公認為是衛生技術開發、應用、推廣與淘汰的科學依據[3-4]。傳統上，HTA被定義為一種跨學科的研究，它包括醫療決策、衛生經濟學、成效研究、社會醫學、衛生服務研究、醫學倫理學、循證醫學等學科[5]。2020年，O'Rourke等提出了HTA的新概念，即HTA是一個多學科的過程，它使用明確方法來確定衛生技術在其生命周期中不同階段的價值，目的是為衛生決策提供信息，以促進建立一個公平、高效和高質量的衛生系統[6]。
HTA過程是一般技術評估理論與方法在衛生領域的具體應用，應用始點晚于工業、農業和高新技術等產業部門10年左右[7]。我國開展HTA起步時間與阿根廷、巴西等比較接近，主要應用于藥品的醫療保險報銷決策，但評估與決策之間的應用轉化還較薄弱[8]，在學科建設、評估系統、科研機構及人才隊伍方面的發展還比較緩慢[4,9-10]。
HTA報告是HTA信息的載體，其報告質量會影響HTA證據的決策轉化[11]。本研究采用國際HTA機構網絡（International Network of Agencies for Health Technology Assessment，INAHTA）在2007年發表的HTA報告標準[12]對納入研究進行報告質量評估，比較國內外HTA的報告特點，探索HTA熱點問題，為我國HTA研究提供參考依據。
1 資料與方法
1.1 納入與排除標準
納入公開發表的完整的HTA報告，其報告內容針對衛生技術，且報告了技術的有效性、安全性、經濟性、社會適應性等至少一個方面的內容，發表語言限制為中文或英文。
排除標準：① 重復發表的文獻；② 會議摘要、研究方案等無可用數據研究。
1.2 文獻檢索策略
計算機檢索Web of Science和CNKI數據庫，搜集數據完整的衛生技術評估報告，檢索時限均為建庫至2023年1月。中文檢索詞包括：衛生、醫學、醫藥、藥學、藥物、醫院、迷你、快速、技術、評估、評價等；英文檢索詞包括：health technology assessment、HTA、health technology assessments、biomedical technology assessment、biomedical technology assessments等。
1.3 文獻篩選與資料提取
由2名研究人員按照納入與排除標準獨立篩選文獻與提取資料，并交叉核對，如遇分歧，則咨詢第三方協助判斷。資料提取內容主要包括：文獻發表日期及期刊、第一作者及通訊作者的國家和單位、資金來源、研究對象、研究目的、關鍵詞、HTA的對象、類型及內容（安全性、有效性、經濟性、社會適應性）等。
1.4 納入研究的報告質量評價
采用INAHTA的HTA報告標準（2007版）對納入研究的報告質量進行評價[12]。INAHTA標準包括14個報告條目，若每條報告條目被完全滿足則計1分，不符合或部分符合則計0分。總分在10～14分時，HTA報告質量為高；6～9分時，報告質量為中等，低于6分時，報告質量為低。
1.5 統計分析
對納入文獻的報告質量和報告特征進行描述性分析。采用SPSS 26.0軟件對期刊、國家、作者數量、評估類型及評估內容等進行統計分析，用VOSviewer 1.6.11軟件進行關鍵詞聚類分析，采用RevMan 5.0軟件對中外文獻報告質量的進行比較。
2 結果
2.1 文獻篩選流程及結果
初檢出相關文獻4 119篇，根據納入與排除標準，閱讀題目、摘要排除文獻3 577篇，獲取582篇文獻的全文進行進一步篩選，最終納入216篇HTA報告（158篇中文文獻和58篇英文文獻）進行分析。
2.2 納入研究的報告特征
納入研究最早發表于1992年，自2017年文獻發表量呈顯著增長趨勢，2019—2023年發文量達144篇（66.7%）。依據第一作者的國家分類，來源于中國的文獻最多（160篇，74.1%），其次為意大利（20篇，9.26%）和加拿大（6篇，2.78%）。90篇HTA報告為普通HTA類型，119篇為快速HTA，7篇為迷你HTA。根據評估目的，108篇用于新技術引入，83篇用于技術比較，原有技術用于新領域的23篇，用于技術淘汰的僅2篇。根據評估內容，202篇評估了衛生技術的有效性，185篇評估了衛生技術的安全性，184篇評估了衛生技術的經濟性，37篇評估了社會適應性。納入研究的評估背景分別涉及綜合醫院（206篇）、專科醫院（58篇）、基層醫療機構（21篇）。納入文獻中，共計116篇申明受到資助。其中中文文獻有90篇申明受到資助，英文文獻26篇申明受到資助，中文文獻受資助比例稍高（53.6%）（表1）。
表1
納入研究的報告特征
2.3 關鍵詞分析結果
158篇中文文獻共涉及354個關鍵詞，出現3次及以上的有16個。16個關鍵詞形成的網絡關系中有5個叢集，這些叢集的評估方式有普通HTA、迷你HTA和快速HTA；評估的內容聚焦在有效性、經濟性、安全性，與HTA的概念相吻合；關注的疾病有非小細胞肺癌、骨質疏松癥、心力衰竭等；關于衛生技術的關鍵詞有中成藥、地舒單抗、羅沙司他等（圖1）。58篇英文文獻共涉及1 534個高頻詞，出現5次及以上的高頻詞有36個，形成網絡關系有3個叢集，關注了HTA的內容與方法、治療技術的安全性、成本等問題（圖2）。
圖1
中文文獻關鍵詞
圖2
英文文獻高頻詞
2.4 HTA報告質量的評價結果
在14個INAHTA條目中，9個條目的報告滿足率超過80%，但條目2（明確參與報告人員的職責分工）、條目3（利益沖突聲明）、條目4（接受外部評審聲明）、條目6（提供的參考能否解決政策問題）、條目8（明確評估范圍）5個條目的報告滿足率均在50%以下（圖3）。
圖3
報告質量結果
條目1：是否注明了研究者的具體聯系方式，以便獲取更多信息；條目2：是否報告、明確了所有參與人員的特定職責；條目3：是否提供了相關利益沖突的聲明；條目4：是否提供了本報告接受外部同行評審的聲明；條目5：是否提供了非專業人員能理解的摘要說明；條目6：提供的信息能否解決衛生政策問題；條目7：提供的信息能否解決所涉及的研究問題；條目8：是否明確了評估范圍；條目9：是否對被評估的衛生技術問題進行了簡要的描述；條目10：是否詳細描述了所使用的資料和數據資源；條目11：是否提供了基于選擇的數據信息和進行評估和分析的信息；條目12：是否對衛生技術評估的結果進行討論；條目13：是否有明確的評估結論；條目14：是否給未來決策提出建議。
對158篇中國作者發表的HTA報告和58篇國外作者發表的HTA報告進行比較發現，條目3（利益沖突聲明方面）［RR=0.15，95%CI（0.08，0.27）］、條目4（接受外部評審聲明）［RR=0.06，95%CI（0.01，0.50）］國外作者報告比例要高于國內作者，條目11（數據信息方面）［RR=1.15，95%CI（1.01，1.31）］國內作者報告比例要高于國外作者，差異具有統計學意義。
中文文獻有74篇為高質量，81篇為中等質量，3篇為低質量。英文文獻有33篇為高質量，20篇為中等質量，5篇為低質量。
3 討論
近年來，隨著HTA概念、理論及方法學的不斷發展，其研究和報告數量持續增長，出現了快速評估、迷你評估等HTA類型，但研究文獻的報告總量仍然較少，在評估內容、學科分類、評價主題、報告質量等方面，中外研究報告還表現出差異。我國HTA報告的問題主要體現在研究團體規模較小，HTA報告規范性不足，衛生技術的社會適應性評估、基層醫療機構（如社區、農村地區的診所）的HTA不足、評估報告對未來決策建議少等。部分歐美國家的HTA已經成為常規工作[13]，未來我國在衛生服務體系規劃、醫療法規、市場準入、醫療保險政策、支付方式和醫療管理決策等方面需要加強評估。
目前仍然缺乏關于HTA報告規范的研究。本研究所采用的HTA報告質量評價工具為2007年發布的INAHTA標準，至今未見更新及其他公開發表的報告規范。我國研究者在2016年對INAHTA標準進行了解讀，進一步提高了該標準在我國的關注度[14]。INAHTA報告清單簡單、易懂，但在使用時我們發現仍有一些條目過于寬泛、籠統、不好把握，如條目10、條目11等，為使用和參考帶來困惑。對于一份評估報告來說，最重要的并不是列明清單中的所有條目，而是保證評估報告中信息的易得性和透明性。因此建議未來研究者對量表內容進行更新，同時隨著新的HTA評估類型出現，量表的適用性也應重新考量，建議針對HTA的不同類型進行報告規范擴展版的研究。雖然INAHTA標準還存在一定問題，但在提高報告規范水平上仍具有意義。
在報告質量方面，中外報告整體質量水平幾乎無差別，國內外HTA研究質量差異主要表現在利益沖突聲明、接受外部評審聲明、提供基于選擇的數據信息報告缺失，可能原因是國內對HTA報告規范性重視不足，建議參考INAHTA的報告清單規范報告質量，但該清單發布于2007年，目前仍未發現更新版本，可能并不滿足有些HTA的特殊報告需要。
我國基層醫療機構（如社區、農村地區的診所）的HTA偏少，可能與基層HTA意識與知識相對不強、資源受限、工作開展難度較大等因素有關[15]。基層醫療機構的HTA存在大量需求[15]，未來研究者可以借鑒HB-HTA的指導原則[16]，結合我國基層實際，政府、基層醫療組織、患者共同參與開展基層醫療機構的HTA。同時，社會適應性評估的開展及報告仍然是HTA工作的薄弱環節，主要原因在于較多快速HTA報告的出現，缺乏對社會適應性及長期影響的評價，結合倫理實際需求，社會適應性評估及方法學研究還需加強，研究者可以參考NICE技術評估指南[17]。HTA報告在“能否解決衛生政策問題”與“未來決策建議”條目上的報告不足，可能原因是HTA報告與政策之間的聯系缺乏；應該加強評估結果到決策制定的轉化，可以利用EtD框架[18-19]或DoHTA框架[20]進行證據到決策轉化，給決策制定者提供可行性建議，這些框架結合中國HTA報告實際的方法還有待后續研究。
本研究的局限性：① 已發表的HTA報告的題目形式多樣，大部分并未明確HTA的類型，因此可能存在一定程度的檢索偏倚，本研究在檢索過程中首先考慮報告全面的HTA報告，且利用主題檢索和全文檢索以盡量降低漏檢情況，可能在總體趨勢上有所偏差，但也能說明期刊發表的HTA的報告情況；② 研究所采用的分析指標欠全面；③ 部分報告質量評價條目的判斷可能受到評價者主觀影響。
綜上所述，公開發表的HTA報告數量在近五年已有較大的增長趨勢，同時包括較新的評估類型，這是HTA的一個可喜發展，也預示著HTA將有一個更高的關注熱度和研究熱度。但基層醫療機構的衛生技術、衛生技術社會適應性方面的評估數量仍較少，評估到決策的轉化不足，這是未來評估需要關注的問題。在報告質量方面，雖然中外報告質量水平幾乎無差別，但總體報告質量均需加強。現有HTA報告質量規范的內容仍需更新，需要針對HTA的不同類型進行報告規范擴展版的研究。
衛生技術評估（health technology assessment，HTA）自20世紀70年代誕生于美國，現已在50多個國家和地區廣泛開展，并形成了100多個全球組織和不同級別的機構，是多個國家科學衛生決策的關鍵環節之一，也是實現全民健康覆蓋的重要基礎[1-2]。HTA報告是各國衛生決策的重要組成部分，對決策轉化具有重要意義，被公認為是衛生技術開發、應用、推廣與淘汰的科學依據[3-4]。傳統上，HTA被定義為一種跨學科的研究，它包括醫療決策、衛生經濟學、成效研究、社會醫學、衛生服務研究、醫學倫理學、循證醫學等學科[5]。2020年，O'Rourke等提出了HTA的新概念，即HTA是一個多學科的過程，它使用明確方法來確定衛生技術在其生命周期中不同階段的價值，目的是為衛生決策提供信息，以促進建立一個公平、高效和高質量的衛生系統[6]。
HTA過程是一般技術評估理論與方法在衛生領域的具體應用，應用始點晚于工業、農業和高新技術等產業部門10年左右[7]。我國開展HTA起步時間與阿根廷、巴西等比較接近，主要應用于藥品的醫療保險報銷決策，但評估與決策之間的應用轉化還較薄弱[8]，在學科建設、評估系統、科研機構及人才隊伍方面的發展還比較緩慢[4,9-10]。
HTA報告是HTA信息的載體，其報告質量會影響HTA證據的決策轉化[11]。本研究采用國際HTA機構網絡（International Network of Agencies for Health Technology Assessment，INAHTA）在2007年發表的HTA報告標準[12]對納入研究進行報告質量評估，比較國內外HTA的報告特點，探索HTA熱點問題，為我國HTA研究提供參考依據。
1 資料與方法
1.1 納入與排除標準
納入公開發表的完整的HTA報告，其報告內容針對衛生技術，且報告了技術的有效性、安全性、經濟性、社會適應性等至少一個方面的內容，發表語言限制為中文或英文。
排除標準：① 重復發表的文獻；② 會議摘要、研究方案等無可用數據研究。
1.2 文獻檢索策略
計算機檢索Web of Science和CNKI數據庫，搜集數據完整的衛生技術評估報告，檢索時限均為建庫至2023年1月。中文檢索詞包括：衛生、醫學、醫藥、藥學、藥物、醫院、迷你、快速、技術、評估、評價等；英文檢索詞包括：health technology assessment、HTA、health technology assessments、biomedical technology assessment、biomedical technology assessments等。
1.3 文獻篩選與資料提取
由2名研究人員按照納入與排除標準獨立篩選文獻與提取資料，并交叉核對，如遇分歧，則咨詢第三方協助判斷。資料提取內容主要包括：文獻發表日期及期刊、第一作者及通訊作者的國家和單位、資金來源、研究對象、研究目的、關鍵詞、HTA的對象、類型及內容（安全性、有效性、經濟性、社會適應性）等。
1.4 納入研究的報告質量評價
采用INAHTA的HTA報告標準（2007版）對納入研究的報告質量進行評價[12]。INAHTA標準包括14個報告條目，若每條報告條目被完全滿足則計1分，不符合或部分符合則計0分。總分在10～14分時，HTA報告質量為高；6～9分時，報告質量為中等，低于6分時，報告質量為低。
1.5 統計分析
對納入文獻的報告質量和報告特征進行描述性分析。采用SPSS 26.0軟件對期刊、國家、作者數量、評估類型及評估內容等進行統計分析，用VOSviewer 1.6.11軟件進行關鍵詞聚類分析，采用RevMan 5.0軟件對中外文獻報告質量的進行比較。
2 結果
2.1 文獻篩選流程及結果
初檢出相關文獻4 119篇，根據納入與排除標準，閱讀題目、摘要排除文獻3 577篇，獲取582篇文獻的全文進行進一步篩選，最終納入216篇HTA報告（158篇中文文獻和58篇英文文獻）進行分析。
2.2 納入研究的報告特征
納入研究最早發表于1992年，自2017年文獻發表量呈顯著增長趨勢，2019—2023年發文量達144篇（66.7%）。依據第一作者的國家分類，來源于中國的文獻最多（160篇，74.1%），其次為意大利（20篇，9.26%）和加拿大（6篇，2.78%）。90篇HTA報告為普通HTA類型，119篇為快速HTA，7篇為迷你HTA。根據評估目的，108篇用于新技術引入，83篇用于技術比較，原有技術用于新領域的23篇，用于技術淘汰的僅2篇。根據評估內容，202篇評估了衛生技術的有效性，185篇評估了衛生技術的安全性，184篇評估了衛生技術的經濟性，37篇評估了社會適應性。納入研究的評估背景分別涉及綜合醫院（206篇）、專科醫院（58篇）、基層醫療機構（21篇）。納入文獻中，共計116篇申明受到資助。其中中文文獻有90篇申明受到資助，英文文獻26篇申明受到資助，中文文獻受資助比例稍高（53.6%）（表1）。
表1
納入研究的報告特征
2.3 關鍵詞分析結果
158篇中文文獻共涉及354個關鍵詞，出現3次及以上的有16個。16個關鍵詞形成的網絡關系中有5個叢集，這些叢集的評估方式有普通HTA、迷你HTA和快速HTA；評估的內容聚焦在有效性、經濟性、安全性，與HTA的概念相吻合；關注的疾病有非小細胞肺癌、骨質疏松癥、心力衰竭等；關于衛生技術的關鍵詞有中成藥、地舒單抗、羅沙司他等（圖1）。58篇英文文獻共涉及1 534個高頻詞，出現5次及以上的高頻詞有36個，形成網絡關系有3個叢集，關注了HTA的內容與方法、治療技術的安全性、成本等問題（圖2）。
圖1
中文文獻關鍵詞
圖2
英文文獻高頻詞
2.4 HTA報告質量的評價結果
在14個INAHTA條目中，9個條目的報告滿足率超過80%，但條目2（明確參與報告人員的職責分工）、條目3（利益沖突聲明）、條目4（接受外部評審聲明）、條目6（提供的參考能否解決政策問題）、條目8（明確評估范圍）5個條目的報告滿足率均在50%以下（圖3）。
圖3
報告質量結果
條目1：是否注明了研究者的具體聯系方式，以便獲取更多信息；條目2：是否報告、明確了所有參與人員的特定職責；條目3：是否提供了相關利益沖突的聲明；條目4：是否提供了本報告接受外部同行評審的聲明；條目5：是否提供了非專業人員能理解的摘要說明；條目6：提供的信息能否解決衛生政策問題；條目7：提供的信息能否解決所涉及的研究問題；條目8：是否明確了評估范圍；條目9：是否對被評估的衛生技術問題進行了簡要的描述；條目10：是否詳細描述了所使用的資料和數據資源；條目11：是否提供了基于選擇的數據信息和進行評估和分析的信息；條目12：是否對衛生技術評估的結果進行討論；條目13：是否有明確的評估結論；條目14：是否給未來決策提出建議。
對158篇中國作者發表的HTA報告和58篇國外作者發表的HTA報告進行比較發現，條目3（利益沖突聲明方面）［RR=0.15，95%CI（0.08，0.27）］、條目4（接受外部評審聲明）［RR=0.06，95%CI（0.01，0.50）］國外作者報告比例要高于國內作者，條目11（數據信息方面）［RR=1.15，95%CI（1.01，1.31）］國內作者報告比例要高于國外作者，差異具有統計學意義。
中文文獻有74篇為高質量，81篇為中等質量，3篇為低質量。英文文獻有33篇為高質量，20篇為中等質量，5篇為低質量。
3 討論
近年來，隨著HTA概念、理論及方法學的不斷發展，其研究和報告數量持續增長，出現了快速評估、迷你評估等HTA類型，但研究文獻的報告總量仍然較少，在評估內容、學科分類、評價主題、報告質量等方面，中外研究報告還表現出差異。我國HTA報告的問題主要體現在研究團體規模較小，HTA報告規范性不足，衛生技術的社會適應性評估、基層醫療機構（如社區、農村地區的診所）的HTA不足、評估報告對未來決策建議少等。部分歐美國家的HTA已經成為常規工作[13]，未來我國在衛生服務體系規劃、醫療法規、市場準入、醫療保險政策、支付方式和醫療管理決策等方面需要加強評估。
目前仍然缺乏關于HTA報告規范的研究。本研究所采用的HTA報告質量評價工具為2007年發布的INAHTA標準，至今未見更新及其他公開發表的報告規范。我國研究者在2016年對INAHTA標準進行了解讀，進一步提高了該標準在我國的關注度[14]。INAHTA報告清單簡單、易懂，但在使用時我們發現仍有一些條目過于寬泛、籠統、不好把握，如條目10、條目11等，為使用和參考帶來困惑。對于一份評估報告來說，最重要的并不是列明清單中的所有條目，而是保證評估報告中信息的易得性和透明性。因此建議未來研究者對量表內容進行更新，同時隨著新的HTA評估類型出現，量表的適用性也應重新考量，建議針對HTA的不同類型進行報告規范擴展版的研究。雖然INAHTA標準還存在一定問題，但在提高報告規范水平上仍具有意義。
在報告質量方面，中外報告整體質量水平幾乎無差別，國內外HTA研究質量差異主要表現在利益沖突聲明、接受外部評審聲明、提供基于選擇的數據信息報告缺失，可能原因是國內對HTA報告規范性重視不足，建議參考INAHTA的報告清單規范報告質量，但該清單發布于2007年，目前仍未發現更新版本，可能并不滿足有些HTA的特殊報告需要。
我國基層醫療機構（如社區、農村地區的診所）的HTA偏少，可能與基層HTA意識與知識相對不強、資源受限、工作開展難度較大等因素有關[15]。基層醫療機構的HTA存在大量需求[15]，未來研究者可以借鑒HB-HTA的指導原則[16]，結合我國基層實際，政府、基層醫療組織、患者共同參與開展基層醫療機構的HTA。同時，社會適應性評估的開展及報告仍然是HTA工作的薄弱環節，主要原因在于較多快速HTA報告的出現，缺乏對社會適應性及長期影響的評價，結合倫理實際需求，社會適應性評估及方法學研究還需加強，研究者可以參考NICE技術評估指南[17]。HTA報告在“能否解決衛生政策問題”與“未來決策建議”條目上的報告不足，可能原因是HTA報告與政策之間的聯系缺乏；應該加強評估結果到決策制定的轉化，可以利用EtD框架[18-19]或DoHTA框架[20]進行證據到決策轉化，給決策制定者提供可行性建議，這些框架結合中國HTA報告實際的方法還有待后續研究。
本研究的局限性：① 已發表的HTA報告的題目形式多樣，大部分并未明確HTA的類型，因此可能存在一定程度的檢索偏倚，本研究在檢索過程中首先考慮報告全面的HTA報告，且利用主題檢索和全文檢索以盡量降低漏檢情況，可能在總體趨勢上有所偏差，但也能說明期刊發表的HTA的報告情況；② 研究所采用的分析指標欠全面；③ 部分報告質量評價條目的判斷可能受到評價者主觀影響。
綜上所述，公開發表的HTA報告數量在近五年已有較大的增長趨勢，同時包括較新的評估類型，這是HTA的一個可喜發展，也預示著HTA將有一個更高的關注熱度和研究熱度。但基層醫療機構的衛生技術、衛生技術社會適應性方面的評估數量仍較少，評估到決策的轉化不足，這是未來評估需要關注的問題。在報告質量方面，雖然中外報告質量水平幾乎無差別，但總體報告質量均需加強。現有HTA報告質量規范的內容仍需更新，需要針對HTA的不同類型進行報告規范擴展版的研究。
