引用本文： 令娟, 姚亮, 王明霞, 黃嘉駿, 陳耀龍, 田金徽, 王小琴, 楊克虎. 臨床實踐指南制訂中患者價值觀與偏好問卷設計考慮因素的系統評價. 中國循證醫學雜志, 2018, 18(12): 1359-1367. doi: 10.7507/1672-2531.201804174 復制
患者價值觀與偏好是指患者對健康問題的看法、期望和目標以及評估提供給患者多種治療方案的潛在利益、危害和成本的過程[1]。循證醫學強調將患者價值觀與偏好、高質量研究證據與臨床醫生技能經驗三者結合來制訂最佳臨床決策[2]，醫療保健政策制訂者和臨床實踐指南也建議在政策和指南的制訂過程中考慮患者的價值觀與偏好，讓患者參與臨床決策過程[3-5]。美國醫學科學院（Institution of medicine，IOM）[6]、國際指南協作網（Guidelines international network，GIN）[7]和指南評價工具 AGREE Ⅱ（Appraisal of Guidelines Research and Evaluation Ⅱ，AGREE Ⅱ）[8]均建議將患者的價值觀與偏好納入臨床實踐指南制訂中。
但在指南制訂過程中如何更好地評估患者價值觀與偏好，目前還沒有標準的方法。問卷調查作為調查的主要方法之一，可通過調查個人態度、知識和實踐的方法評估患者價值觀與偏好[9-12]。然而影響問卷制訂和執行的因素很多，一份設計合理的問卷可有效獲取患者觀點，促進指南制訂。心理測量方法學（psychometric methodology，PM）[13]被用于衡量患者滿意度問卷可行性、可信度和可接受性，可用來評估問卷結構及內容規范性。本研究采用心理測量方法對涉及患者價值觀和偏好的調查問卷內容和結構進行評估，并對問卷設計所需考慮的因素進行總結。
1 資料與方法
1.1 納入與排除標準
1.1.1 研究類型
指南指訂過程中有完整評估患者價值觀與偏好的調查問卷內容的研究。
1.1.2 研究對象
研究對象性別、年齡、種族、國籍和病程等均不限。
1.1.3 干預措施
干預措施的類別、療程等均不限。
1.1.4 結局指標
患者價值觀與偏好問卷設計的考慮因素。
1.1.5 排除標準
① 非中、英文文獻；② 在文獻或文獻附件中未能提供評估患者偏好或價值觀完整的問卷內容，包括前言、正文（被調查者信息、調查項目、調查者信息）和結束語[9]。
1.2 文獻檢索策略
計算機系統檢索 PubMed、EMbase、The Cochrane Library、CBM、CNKI 和 WanFang Data 數據庫，搜集國內外公開發表的指南制訂過程中有完整評估患者價值觀與偏好問卷內容的相關文獻，檢索時限均為建庫到 2017 年 12 月 4 日。采用主題詞和自由詞相結合的檢索方式進行，并根據具體數據庫調整。中文檢索詞包括：臨床實踐指南、價值觀、偏好。英文檢索詞包括：clinical practice、instruction、routine、patient preference、patient satisfaction、patient acceptance 等。此外，通過 Google 網站和納入的參考文獻索引進行補充檢索。以 PubMed 數據庫為例，其具體檢索策略見框 1。
1.3 文獻篩選和資料提取
由 2 位研究者獨立篩選文獻，若有分歧則討論解決或第三方協助判斷。文獻篩選時首先閱讀文題和摘要，在排除明顯不相關文獻后，進一步閱讀全文，以確定最終是否納入。資料提取內容主要包括：① 基本信息，包括作者、發表年份、疾病領域、研究類型、研究時間、患者特征及樣本量的計算方法等；② 調查設計情況，包括問卷調查的方法、問卷需完成的時間、答復率、條目數量、問題設置類型等。
1.4 納入研究問卷的質量評價和數據分析
本研究采用適用于對問卷內容評估的心理測量學方法[13]評價納入問卷質量。評價內容包括問卷內容的可行性[14]、預實驗[15]、可信度和可接受性[16]。具體條目包括：問卷條目制訂方法（納入研究是否報告問卷條目的制訂方法，如專家共識法或德爾菲法等）、問卷預試驗（納入研究是否報告問卷在正式應用于臨床試驗研究之前進行預試驗的評估）、可行性（納入研究是否報告問卷的可行性）、可信度測試（納入研究是否應用 Cronbach's α 值對問卷的可信度進行測試）、可接受性（包括問卷需完成的時間及問卷的答復率）。每個條目按照各自屬性采用“是”、“否”評價：“是”，即充分報告，指該條目的內容全面詳細并且報告內容標準；“否”，即未報告，指該條目未報告條目相關信息。本研究對結果數據進行描述性分析。
2 結果
2.1 文獻篩選流程及結果
初檢出相關文獻 7 008 篇，通過逐層篩選，最終共納入 20 篇文獻[17-36]。文獻篩選流程及結果見圖 1。
圖1
文獻篩選流程及結果
*所檢索的數據庫及檢出文獻數具體如下：PubMed（
2.2 納入研究的基本特征
納入研究的基本特征見表 1。
表1
納入研究的基本特征
2.3 納入問卷調查設計的基本特征
納入問卷調查設計的基本特征見表 2。其中，采用訪談形式的問卷有 16 份[18-27, 30-34, 36]（80%，16/20），通過在線調查的問卷 1 份[29]（5%，1/20），3 份問卷[17, 28, 29]（15%，3/20）未報告問卷調查方法。納入調查問卷條目數量的中位數為 10 個（2～50），每份調查問卷平均為 4 頁（1～17）。50% 的問卷采用選擇題結合打分量表的形式進行問題設置，打分范圍為 4～7 分，最常用的問題設置形式為“單項選擇題+打分量表”和“單項選擇題+主觀題+打分量表”。2 個問卷[20, 33]（10%，2/20）對納入患者使用激勵措施，1 個研究[20]受訪者獲得了 1 美元的獎勵，另 1 個[33]獲得了 15 美元的禮品卡。16 份問卷[17, 19-23, 24-29, 31, 32, 34-36]采用匿名調查的方式進行（80%，16/20）。16 篇文獻[17, 18, 20, 21, 23-29, 32-36]（80%，16/20）在研究前獲得患者的知情同意，4 篇文獻[19, 22, 30, 31]（20%，4/20）未報告患者知情同意的情況。
表2
納入問卷調查設計的基本特征
2.4 問卷調查的質量評價
問卷調查的質量評價結果見表 3。20 篇文獻中僅有 5 篇文獻[22, 23, 28, 29, 31]（25%，5/20）描述了問卷條目的制訂過程，其中 2 篇文獻[22, 29]的條目通過小組討論和文獻檢索制訂生成，3 篇文獻[17, 28, 25]的問卷分別根據 the Sawtooth Software Technical Paper 指南、外科專家的意見和探索性因素分析制訂。僅有 1 份調查問卷[22]（5%，1/20）描述了預試驗，通過調查 6 名納入患者和 2 名專家對疾病的認知和問卷條目的預期理解進行預試驗，再針對問卷條目進行修改。關于問卷可行性，僅有 6 份問卷[21-23, 28, 29, 31]（30%，6/20）通過詢問患者問卷可實施的程度并對問卷內容未涉及其他方面進行補充；僅有 1 份問卷[25]（5%，1/20）通過 Cronbach's α 對問卷可信度進行測試，Cronbach's α 值為 0.74～0.87。在問卷的可接受性方面，所有問卷完成的時間范圍為 10～30 分鐘；僅有 6 篇文獻[18, 21, 22, 25, 29, 33]報告了答復率，問卷答復率均超過 50%。
表3
納入問卷的質量評價結果
2.5 評估患者價值觀與偏好問卷影響因素的條目和領域
表 4 列出了問卷制訂者在評估患者價值觀與偏好問卷設計時考慮的主要因素。本研究將影響因素分為 4 個領域：有效性因素、安全性因素、預后因素和其他方面（包括患者的治療費用、醫生經驗和建議等）。問卷制訂者在設計患者價值觀與偏好評估問卷時，考慮最多的是有效性因素（42.3%），其中主要涉及治療措施的療效。考慮較多的因素是安全性和預后因素（15.4%），其中主要涉及副作用、并發癥的風險及疾病復發的風險。其他方面因素占 26.9%，包括患者關注較多的醫生的建議、醫生經驗和治療費用等因素。
表4
調查問卷中有關價值觀和偏好的領域和條目摘要
3 討論
本研究通過對患者價值觀與偏好問卷的質量評價和定性分析，提取并總結了指南制訂過程中評估患者價值觀與偏好問卷設計的考慮因素，以期在制訂患者價值觀和偏好有關調查問卷時提供參考。
3.1 問卷形成的主要步驟
問卷形成的第一步是條目的生成與制訂，原始條目可通過檢索文獻[37]、德爾菲法[38]和共識會議[39]產生，其余相關條目可參考患者價值觀與偏好的考慮因素創建。問卷的下一步是在初始問卷內容的基礎上進行預試驗[40]，在保證患者與問卷制訂者對條目的理解達成一致后讓患者進行問卷的填寫，再基于預試驗的結果來精簡完善條目并改進研究調查方式等。此外，在預試驗后，問卷的最終版本應進行內容可行性的考量和可信度的測量。本研究建議針對患者價值觀和偏好的問卷應在正式調查前對其內容進行可信度的評估。值得注意的是，我們還必須考慮問卷的可接受性。問卷的可接受性是指問卷的答復率和完成時間；高答復率代表問卷的可接受性良好。一般來說，問卷形式越簡單、完成問卷的時間越短，其可接受性就越高。除以上內容之外，在調查研究開始前招募患者需簽署知情同意書并培訓患者了解問卷的相關知識。
3.2 制訂有關患者價值觀和偏好問卷時考慮的因素
3.2.1 有效性和安全性因素
有效性因素和安全性因素是問卷制訂者評估患者價值觀與偏好時考慮最多的因素。有效性因素包括治療措施的便利性、治療措施及藥物制劑的類型、治療措施的療效、藥物的服用頻率、住院及恢復的時間。安全性因素主要是治療措施導致的不良反應及并發癥。常見的不良反應包括感染、出血、疼痛甚至死亡[41]。并發癥包括可能會出現的神經系統并發癥、心血管并發癥、胃腸道并發癥等[42, 43]。本研究建議在設計評估患者價值觀與偏好問卷時，同時考慮有效性因素和安全性因素相關內容以更好地、全面地評估患者價值觀與偏好，同時利于患者選擇更優的治療方案。
3.2.2 預后因素和其他因素
預后因素包括疾病復發的風險和治療后恢復的情況。本研究建議在制訂有關患者價值觀與偏好問卷時詳細描述疾病預后的信息。在考慮了以上因素后，其他因素中的醫療費用、醫生的經驗和建議也是影響患者價值觀和偏好的重要因素。因治療方案中患者的經濟負擔為患者偏好和價值觀重要影響因素，所以，本研究建議在設置選項的過程中，應詳細顯示各種治療方法所需的費用。
3.3 優勢和局限性
本研究為首次針對指南制訂過程中評估患者價值觀和偏好問卷設計考慮因素進行的系統評價，研究的優勢包括明確的納入排除標準、全面精確的文獻檢索、高度一致的數據提取過程。但是本研究仍有一些局限性。首先，只納入了英文和中文的研究；其次，雖然本研究最終納入了 20 份完整的問卷，但也有可能存在其他符合標準的問卷由于不符合檢索式未能被納入。
綜上所述，目前在臨床實踐指南制訂過程中，仍然未形成針對患者偏好和價值觀的問卷設計的標準和方法，未來應進一步研究開發標準化工具來設計和衡量有關患者價值觀和偏好的問卷。本研究建議今后在制訂患者價值觀與偏好問卷時，要充分考慮與評估針對患者治療措施的有效性、安全性、預后因素及其他因素。
患者價值觀與偏好是指患者對健康問題的看法、期望和目標以及評估提供給患者多種治療方案的潛在利益、危害和成本的過程[1]。循證醫學強調將患者價值觀與偏好、高質量研究證據與臨床醫生技能經驗三者結合來制訂最佳臨床決策[2]，醫療保健政策制訂者和臨床實踐指南也建議在政策和指南的制訂過程中考慮患者的價值觀與偏好，讓患者參與臨床決策過程[3-5]。美國醫學科學院（Institution of medicine，IOM）[6]、國際指南協作網（Guidelines international network，GIN）[7]和指南評價工具 AGREE Ⅱ（Appraisal of Guidelines Research and Evaluation Ⅱ，AGREE Ⅱ）[8]均建議將患者的價值觀與偏好納入臨床實踐指南制訂中。
但在指南制訂過程中如何更好地評估患者價值觀與偏好，目前還沒有標準的方法。問卷調查作為調查的主要方法之一，可通過調查個人態度、知識和實踐的方法評估患者價值觀與偏好[9-12]。然而影響問卷制訂和執行的因素很多，一份設計合理的問卷可有效獲取患者觀點，促進指南制訂。心理測量方法學（psychometric methodology，PM）[13]被用于衡量患者滿意度問卷可行性、可信度和可接受性，可用來評估問卷結構及內容規范性。本研究采用心理測量方法對涉及患者價值觀和偏好的調查問卷內容和結構進行評估，并對問卷設計所需考慮的因素進行總結。
1 資料與方法
1.1 納入與排除標準
1.1.1 研究類型
指南指訂過程中有完整評估患者價值觀與偏好的調查問卷內容的研究。
1.1.2 研究對象
研究對象性別、年齡、種族、國籍和病程等均不限。
1.1.3 干預措施
干預措施的類別、療程等均不限。
1.1.4 結局指標
患者價值觀與偏好問卷設計的考慮因素。
1.1.5 排除標準
① 非中、英文文獻；② 在文獻或文獻附件中未能提供評估患者偏好或價值觀完整的問卷內容，包括前言、正文（被調查者信息、調查項目、調查者信息）和結束語[9]。
1.2 文獻檢索策略
計算機系統檢索 PubMed、EMbase、The Cochrane Library、CBM、CNKI 和 WanFang Data 數據庫，搜集國內外公開發表的指南制訂過程中有完整評估患者價值觀與偏好問卷內容的相關文獻，檢索時限均為建庫到 2017 年 12 月 4 日。采用主題詞和自由詞相結合的檢索方式進行，并根據具體數據庫調整。中文檢索詞包括：臨床實踐指南、價值觀、偏好。英文檢索詞包括：clinical practice、instruction、routine、patient preference、patient satisfaction、patient acceptance 等。此外，通過 Google 網站和納入的參考文獻索引進行補充檢索。以 PubMed 數據庫為例，其具體檢索策略見框 1。
1.3 文獻篩選和資料提取
由 2 位研究者獨立篩選文獻，若有分歧則討論解決或第三方協助判斷。文獻篩選時首先閱讀文題和摘要，在排除明顯不相關文獻后，進一步閱讀全文，以確定最終是否納入。資料提取內容主要包括：① 基本信息，包括作者、發表年份、疾病領域、研究類型、研究時間、患者特征及樣本量的計算方法等；② 調查設計情況，包括問卷調查的方法、問卷需完成的時間、答復率、條目數量、問題設置類型等。
1.4 納入研究問卷的質量評價和數據分析
本研究采用適用于對問卷內容評估的心理測量學方法[13]評價納入問卷質量。評價內容包括問卷內容的可行性[14]、預實驗[15]、可信度和可接受性[16]。具體條目包括：問卷條目制訂方法（納入研究是否報告問卷條目的制訂方法，如專家共識法或德爾菲法等）、問卷預試驗（納入研究是否報告問卷在正式應用于臨床試驗研究之前進行預試驗的評估）、可行性（納入研究是否報告問卷的可行性）、可信度測試（納入研究是否應用 Cronbach's α 值對問卷的可信度進行測試）、可接受性（包括問卷需完成的時間及問卷的答復率）。每個條目按照各自屬性采用“是”、“否”評價：“是”，即充分報告，指該條目的內容全面詳細并且報告內容標準；“否”，即未報告，指該條目未報告條目相關信息。本研究對結果數據進行描述性分析。
2 結果
2.1 文獻篩選流程及結果
初檢出相關文獻 7 008 篇，通過逐層篩選，最終共納入 20 篇文獻[17-36]。文獻篩選流程及結果見圖 1。
圖1
文獻篩選流程及結果
*所檢索的數據庫及檢出文獻數具體如下：PubMed（
2.2 納入研究的基本特征
納入研究的基本特征見表 1。
表1
納入研究的基本特征
2.3 納入問卷調查設計的基本特征
納入問卷調查設計的基本特征見表 2。其中，采用訪談形式的問卷有 16 份[18-27, 30-34, 36]（80%，16/20），通過在線調查的問卷 1 份[29]（5%，1/20），3 份問卷[17, 28, 29]（15%，3/20）未報告問卷調查方法。納入調查問卷條目數量的中位數為 10 個（2～50），每份調查問卷平均為 4 頁（1～17）。50% 的問卷采用選擇題結合打分量表的形式進行問題設置，打分范圍為 4～7 分，最常用的問題設置形式為“單項選擇題+打分量表”和“單項選擇題+主觀題+打分量表”。2 個問卷[20, 33]（10%，2/20）對納入患者使用激勵措施，1 個研究[20]受訪者獲得了 1 美元的獎勵，另 1 個[33]獲得了 15 美元的禮品卡。16 份問卷[17, 19-23, 24-29, 31, 32, 34-36]采用匿名調查的方式進行（80%，16/20）。16 篇文獻[17, 18, 20, 21, 23-29, 32-36]（80%，16/20）在研究前獲得患者的知情同意，4 篇文獻[19, 22, 30, 31]（20%，4/20）未報告患者知情同意的情況。
表2
納入問卷調查設計的基本特征
2.4 問卷調查的質量評價
問卷調查的質量評價結果見表 3。20 篇文獻中僅有 5 篇文獻[22, 23, 28, 29, 31]（25%，5/20）描述了問卷條目的制訂過程，其中 2 篇文獻[22, 29]的條目通過小組討論和文獻檢索制訂生成，3 篇文獻[17, 28, 25]的問卷分別根據 the Sawtooth Software Technical Paper 指南、外科專家的意見和探索性因素分析制訂。僅有 1 份調查問卷[22]（5%，1/20）描述了預試驗，通過調查 6 名納入患者和 2 名專家對疾病的認知和問卷條目的預期理解進行預試驗，再針對問卷條目進行修改。關于問卷可行性，僅有 6 份問卷[21-23, 28, 29, 31]（30%，6/20）通過詢問患者問卷可實施的程度并對問卷內容未涉及其他方面進行補充；僅有 1 份問卷[25]（5%，1/20）通過 Cronbach's α 對問卷可信度進行測試，Cronbach's α 值為 0.74～0.87。在問卷的可接受性方面，所有問卷完成的時間范圍為 10～30 分鐘；僅有 6 篇文獻[18, 21, 22, 25, 29, 33]報告了答復率，問卷答復率均超過 50%。
表3
納入問卷的質量評價結果
2.5 評估患者價值觀與偏好問卷影響因素的條目和領域
表 4 列出了問卷制訂者在評估患者價值觀與偏好問卷設計時考慮的主要因素。本研究將影響因素分為 4 個領域：有效性因素、安全性因素、預后因素和其他方面（包括患者的治療費用、醫生經驗和建議等）。問卷制訂者在設計患者價值觀與偏好評估問卷時，考慮最多的是有效性因素（42.3%），其中主要涉及治療措施的療效。考慮較多的因素是安全性和預后因素（15.4%），其中主要涉及副作用、并發癥的風險及疾病復發的風險。其他方面因素占 26.9%，包括患者關注較多的醫生的建議、醫生經驗和治療費用等因素。
表4
調查問卷中有關價值觀和偏好的領域和條目摘要
3 討論
本研究通過對患者價值觀與偏好問卷的質量評價和定性分析，提取并總結了指南制訂過程中評估患者價值觀與偏好問卷設計的考慮因素，以期在制訂患者價值觀和偏好有關調查問卷時提供參考。
3.1 問卷形成的主要步驟
問卷形成的第一步是條目的生成與制訂，原始條目可通過檢索文獻[37]、德爾菲法[38]和共識會議[39]產生，其余相關條目可參考患者價值觀與偏好的考慮因素創建。問卷的下一步是在初始問卷內容的基礎上進行預試驗[40]，在保證患者與問卷制訂者對條目的理解達成一致后讓患者進行問卷的填寫，再基于預試驗的結果來精簡完善條目并改進研究調查方式等。此外，在預試驗后，問卷的最終版本應進行內容可行性的考量和可信度的測量。本研究建議針對患者價值觀和偏好的問卷應在正式調查前對其內容進行可信度的評估。值得注意的是，我們還必須考慮問卷的可接受性。問卷的可接受性是指問卷的答復率和完成時間；高答復率代表問卷的可接受性良好。一般來說，問卷形式越簡單、完成問卷的時間越短，其可接受性就越高。除以上內容之外，在調查研究開始前招募患者需簽署知情同意書并培訓患者了解問卷的相關知識。
3.2 制訂有關患者價值觀和偏好問卷時考慮的因素
3.2.1 有效性和安全性因素
有效性因素和安全性因素是問卷制訂者評估患者價值觀與偏好時考慮最多的因素。有效性因素包括治療措施的便利性、治療措施及藥物制劑的類型、治療措施的療效、藥物的服用頻率、住院及恢復的時間。安全性因素主要是治療措施導致的不良反應及并發癥。常見的不良反應包括感染、出血、疼痛甚至死亡[41]。并發癥包括可能會出現的神經系統并發癥、心血管并發癥、胃腸道并發癥等[42, 43]。本研究建議在設計評估患者價值觀與偏好問卷時，同時考慮有效性因素和安全性因素相關內容以更好地、全面地評估患者價值觀與偏好，同時利于患者選擇更優的治療方案。
3.2.2 預后因素和其他因素
預后因素包括疾病復發的風險和治療后恢復的情況。本研究建議在制訂有關患者價值觀與偏好問卷時詳細描述疾病預后的信息。在考慮了以上因素后，其他因素中的醫療費用、醫生的經驗和建議也是影響患者價值觀和偏好的重要因素。因治療方案中患者的經濟負擔為患者偏好和價值觀重要影響因素，所以，本研究建議在設置選項的過程中，應詳細顯示各種治療方法所需的費用。
3.3 優勢和局限性
本研究為首次針對指南制訂過程中評估患者價值觀和偏好問卷設計考慮因素進行的系統評價，研究的優勢包括明確的納入排除標準、全面精確的文獻檢索、高度一致的數據提取過程。但是本研究仍有一些局限性。首先，只納入了英文和中文的研究；其次，雖然本研究最終納入了 20 份完整的問卷，但也有可能存在其他符合標準的問卷由于不符合檢索式未能被納入。
綜上所述，目前在臨床實踐指南制訂過程中，仍然未形成針對患者偏好和價值觀的問卷設計的標準和方法，未來應進一步研究開發標準化工具來設計和衡量有關患者價值觀和偏好的問卷。本研究建議今后在制訂患者價值觀與偏好問卷時，要充分考慮與評估針對患者治療措施的有效性、安全性、預后因素及其他因素。
